OncoKernel
← Wszystkie programy

B.101

LECZENIE PACJENTÓW Z ZABURZENIAMI LIPIDOWYMI (ICD-10: E78.01, I21, I22, I25)

E78.01I21I22I25

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. W ramach programu lekowego udostępnia się leczenie:
    • dorosłym pacjentom z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną:
      • alirokumabem,
      • ewolokumabem,
      • inklisiranem,
    • dorosłym pacjentom z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną:
      • lomitapidem,
    • dorosłym pacjentom z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną:
      • ewolokumabem,
    • dorosłym pacjentom z bardzo wysokim i ekstremalnym ryzykiem chorób układu sercowo-naczyniowego:
      • alirokumabem,
      • ewolokumabem,
      • inklisiranem,
    • pediatrycznym pacjentom z homozygotyczną lub heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną:
      • ewolokumabem,
    • pediatrycznym pacjentom z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną:
      • alirokumabem.
  2. zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.

Kryteria kwalifikacji

  1. Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2.1. albo 1.2.2. albo 1.2.3. albo 1.2.4. albo 1.2.5.) dla poszczególnych terapii.

Kryteria kwalifikacji

Ogólne kryteria kwalifikacji

  1. wiek 18 lat i powyżej z wyjątkiem pacjentów spełniających kryteria włączenia do programu lekowego wymienione w podpunkcie 1.2.5.;
  2. brak hiperlipidemii wtórnej z wyjątkiem pacjentów spełniających kryteria włączenia do programu lekowego wymienione w podpunkcie 1.2.4.;
  3. brak homozygotycznej postaci hipercholesterolemii rodzinnej z wyjątkiem pacjentów spełniających kryteria włączenia do programu lekowego wymienione w podpunkcie 1.2.2. albo 1.2.3. albo 1.2.5.;
  4. wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią – dotyczy kobiet w wieku rozrodczym;
  5. brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
  6. nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o odpowiednie, aktualne Charakterystyki Produktu Leczniczego;
  7. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii.

Kryteria kwalifikacji

Szczegółowe kryteria kwalifikacji do leczenia

  1. dorosłych pacjentów z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną alirokumabem lub ewolokumabem lub inklisiranem
    • potwierdzona diagnoza rodzinnej heterozygotycznej hipercholesterolemii, tj. > 8 punktów w skali Dutch Lipid Clinic Network (rekomendowane wykonanie badania genetycznego z diagnostyką kaskadową członków rodziny);
    • LDL-C > 70 mg/dl (1,8 mmol/l)
    • lub
  2. LDL-C >55 mg/dl (1,4 mmol/l) w przypadku współistnienia innego poważnego czynnika ryzyka tj.: nadciśnienie tętnicze, otyłość (BMI ≥30 kg/m² lub obwód talii ≥ 80 cm u kobiet i ≥94 cm u mężczyzn), lipoproteina (a) > 50 mg/dL (125 nmol/l), cukrzyca typu 2 z poważnym uszkodzeniem narządowym, przewlekła choroba nerek z eGFR < 60 ml/min/1,73 m2, przebyty zabieg naczyniowy w obrębie tętnic wieńcowych, szyjnych, dogłowowych i obwodowych z powodu choroby miażdżycowej,
  3. pomimo stosowania diety i:
    • intensywnego leczenia statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach oraz statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni, w tym leczenia skojarzonego minimum 1 miesiąc) albo natychmiastowe stosowanie terapii statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem w pierwszym rzucie leczenia (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni).
  4. Konieczne jest udokumentowanie zachowania prawidłowego compliance na podstawie realizacji recept w IKP.
  5. lub
    • pacjenci z całkowitą nietolerancją statyn, definiowaną według obowiązujących wytycznych towarzystw naukowych w zakresie diagnostyki i leczenia zaburzeń lipidowych (PTL/KLRWP/PTK/PTDL/PTD/PTNT), jako udokumentowany brak tolerancji co najmniej 2 statyn – jednej w najmniejszej początkowej dawce na dobę i drugiej w dowolnej dostępnej dawce (okres leczenia statynami ustalony przez lekarza prowadzącego, ale nie krótszy niż przez 3 miesiące), w przypadku objawów mięśniowych potwierdzony wynikiem w skali SAMS (9–11pkt.);
    • albo
    • pacjenci, z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną leczeni ewolokumabem lub alirokumabem zakwalifikowani do programu lekowego zgodnie z podpunktem 1.2.5. po osiągnięciu pełnoletniości, którzy podlegają przeniesieniu leczenia do ośrodka dla dorosłych bez konieczności spełnienia kryteriów ogólnych kwalifikacji (1.1.).
    • dorosłych pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną lomitapidem
      • potwierdzona diagnoza homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej (HoFH) na podstawie badania genetycznego;
      • brak innych postaci hipercholesterolemii;
      • spełnienie kryteriów kwalifikacji do leczenia LDL aferezą, a w przypadku pacjentów już leczonych, spełnienie tych kryteriów w momencie rozpoczynania leczenia LDL aferezą;
      • zgoda pacjenta na prowadzenie antykoncepcji zgodnie z odpowiednią, aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
      • kryteria kwalifikacji do leczenia LDL aferezą: LDL-C > 100 mg/dl (2,5 mmol/l) pomimo stosowania diety i:
        • intensywnego leczenia statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach oraz statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni, w tym leczenia skojarzonego minimum 1 miesiąc) albo natychmiastowe stosowanie terapii statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem w pierwszym rzucie leczenia (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni).
  6. Konieczne jest udokumentowanie zachowania prawidłowego compliance na podstawie realizacji recept w IKP.
  7. lub
    • pacjenci z całkowitą nietolerancją statyn, definiowaną według obowiązujących wytycznych towarzystw naukowych w zakresie diagnostyki i leczenia zaburzeń lipidowych (PTL/KLRWP/PTK/PTDL/PTD/PTNT), jako udokumentowany brak tolerancji co najmniej 2 statyn – jednej w najmniejszej początkowej dawce na dobę i drugiej w dowolnej dostępnej dawce (okres leczenia statynami ustalony przez lekarza prowadzącego, ale nie krótszy niż przez 3 miesiące), w przypadku objawów mięśniowych potwierdzony wynikiem w skali SAMS (9–11pkt.).
    • dorosłych pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną ewolokumabem
      • potwierdzona diagnoza homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej (HoFH) na podstawie badania genetycznego;
      • LDL-C > 100 mg/dl (2,5 mmol/l) pomimo stosowania diety i:
        • intensywnego leczenia statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach oraz statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni, w tym leczenia skojarzonego minimum 1 miesiąc) albo natychmiastowe stosowanie terapii statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem w pierwszym rzucie leczenia (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni).
  8. Konieczne jest udokumentowanie zachowania prawidłowego compliance na podstawie realizacji recept w IKP,
  9. lub
    • pacjenci z całkowitą nietolerancją statyn, definiowaną według obowiązujących wytycznych towarzystw naukowych w zakresie diagnostyki i leczenia zaburzeń lipidowych (PTL/KLRWP/PTK/PTDL/PTD/PTNT), jako udokumentowany brak tolerancji co najmniej 2 statyn – jednej w najmniejszej początkowej dawce na dobę i drugiej w dowolnej dostępnej dawce (okres leczenia statynami ustalony przez lekarza prowadzącego, ale nie krótszy niż przez 3 miesiące), w przypadku objawów mięśniowych potwierdzony wynikiem w skali SAMS (9–11pkt.).
    • albo
    • pacjenci, z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną leczeni ewolokumabem zakwalifikowani do programu lekowego zgodnie z podpunktem 1.2.5. po osiągnięciu pełnoletniości, którzy podlegają przeniesieniu leczenia do ośrodka dla dorosłych bez konieczności spełnienia kryteriów ogólnych kwalifikacji (1.1.).
    • dorosłych pacjentów
      • z ekstremalnym ryzykiem chorób układu sercowo-naczyniowego alirokumabem lub ewolokumabem lub inklisiranem
      • LDL-C >55 mg/dl (1,4 mmol/l) pomimo stosowania diety i:
        • intensywnego leczenia statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach oraz statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni, w tym leczenia skojarzonego minimum 1 miesiąc) albo natychmiastowe stosowanie terapii statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem w pierwszym rzucie leczenia (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni).
  10. Konieczne jest udokumentowanie zachowania prawidłowego compliance na podstawie realizacji recept w IKP.
  11. lub
    • pacjenci z całkowitą nietolerancją statyn, definiowaną według obowiązujących wytycznych towarzystw naukowych w zakresie diagnostyki i leczenia zaburzeń lipidowych (PTL/KLRWP/PTK/PTDL/PTD/PTNT), jako udokumentowany brak tolerancji co najmniej 2 statyn – jednej w najmniejszej początkowej dawce na dobę i drugiej w dowolnej dostępnej dawce (okres leczenia statynami ustalony przez lekarza prowadzącego, ale nie krótszy niż przez 3 miesiące), w przypadku objawów mięśniowych potwierdzony wynikiem w skali SAMS (9–11 pkt.).
    • przebyty zawał serca z udokumentowaną w koronarografii lub tomografii miażdżycą tętnic wieńcowych, który wystąpił do 60 miesięcy przed włączeniem do programu lekowego oraz dodatkowym jednym zdarzeniem sercowo-naczyniowym lub stanem chorobowym/ czynnikiem ryzyka:
      • wieńcowym:
        • z dodatkowo przebytym zawałem serca w wywiadzie
        • lub
        • wielonaczyniową chorobą wieńcową, zdefiniowaną jako co najmniej 50% zwężenie światła naczynia w co najmniej 2 naczyniach
        • lub
        • wiekiem poniżej 50 lat w chwili pierwszego zawału,
        • lub
        • po uprzednio wykonanym zabiegu PCI lub CABG wielonaczyniowej choroby wieńcowej,
      • z chorobą miażdżycową tętnic innych niż wieńcowe, rozumianą jako:
        • choroba tętnic obwodowych (PAD), tj.:
          • chromanie przestankowe ze wskaźnikiem kostka-ramię (ABI) <0,85
          • lub
          • przebyta rewaskularyzacja tętnic obwodowych
          • lub
          • amputacja kończyny z powodu choroby miażdżycowej
          • lub
        • choroba tętnic mózgowych, tj.:
          • przebyty udar mózgu niedokrwienny
          • lub
          • przemijający atak niedokrwienny (TIA)
          • lub
          • przebyta rewaskularyzacja tętnic dogłowowych,
      • inne stany chorobowe:
        • cukrzyca typu 2 z poważnym uszkodzeniem narządowym definiowanym jako:
          • eGFR <45 ml/min/1,73 m2 niezależnie od albuminurii
          • lub
          • eGFR 45–59 ml/min/1,73 m2 oraz albuminuria (UACR 30–300 mg/g; stadium A2)
          • lub
          • białkomocz (UACR >300 mg/g; stadium A3)
          • lub
          • obecność choroby mikronaczyniowej w przynajmniej trzech różnych miejscach, np. albuminuria (stadium A2) oraz retinopatia oraz neuropatia
          • lub
          • 10-letnie ryzyko sercowo-naczyniowe > 20% według kalkulatora SCORE2-Diabetes
          • lub
        • przewlekła choroba nerek z eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
        • lub
        • lipoproteina (a) > 50 mg/dL (125 nmol/l)
        • lub
        • potwierdzona diagnoza rodzinnej heterozygotycznej hipercholesterolemii, tj. > 8 punktów w skali Dutch Lipid Clinic Network.
        • lub
      • z bardzo wysokim ryzykiem chorób układu sercowo-naczyniowego alirokumabem lub ewolokumabem lub inklisiranem
    • LDL-C >70 mg/dl (1,8 mmol/l) pomimo stosowania diety i:
      • intensywnego leczenia statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach oraz statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni, w tym leczenia skojarzonego minimum 1 miesiąc) albo natychmiastowe stosowanie terapii statynami w maksymalnych tolerowanych dawkach w skojarzeniu z ezetymibem w pierwszym rzucie leczenia (łączny czas leczenia co najmniej 6-8 tygodni).
  12. Konieczne jest udokumentowanie zachowania prawidłowego compliance na podstawie realizacji recept w IKP.
  13. lub
    • pacjenci z całkowitą nietolerancją statyn, definiowaną według obowiązujących wytycznych towarzystw naukowych w zakresie diagnostyki i leczenia zaburzeń lipidowych (PTL/KLRWP/PTK/PTDL/PTD/PTNT), jako udokumentowany brak tolerancji co najmniej 2 statyn – jednej w najmniejszej początkowej dawce na dobę i drugiej w dowolnej dostępnej dawce (okres leczenia statynami ustalony przez lekarza prowadzącego, ale nie krótszy niż przez 3 miesiące), w przypadku objawów mięśniowych potwierdzony wynikiem w skali SAMS (9–11 pkt.).
    • przebyty zawał serca z udokumentowaną w koronarografii lub tomografii miażdżycą tętnic wieńcowych, który wystąpił do 24 miesięcy przed włączeniem do programu lekowego.
    • pediatrycznych pacjentów z homozygotyczną lub heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną ewolokumabem lub pediatrycznych pacjentów z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną alirokumabem
      • wiek 10 – 18 lat dla ewolokumabu lub 8-18 lat dla alirokumabu;
      • potwierdzona diagnoza hipercholesterolemii rodzinnej na podstawie wyniku: skali Dutch Lipid Clinic Network, tj. >8 punktów w przypadku heterozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej (HeFH) albo na podstawie badania genetycznego w przypadku homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej (HoFH);
      • LDL-C > 100 mg/dl (2,5 mmol/l) pomimo stosowania diety i:
        • zoptymalizowanego leczenia hipolipemizującego zgodnie z obowiązującymi wytycznymi towarzystw naukowych w zakresie diagnostyki i leczenia zaburzeń lipidowych (PTL/KLRWP/PTK/PTDL/PTD/PTNT) (stosowanego nie krócej niż 3 miesiące).
  14. Konieczne jest udokumentowanie zachowania prawidłowego compliance na podstawie realizacji recept w IKP.
  15. lub
    • pacjenci z całkowitą nietolerancją statyn, definiowaną według obowiązujących wytycznych towarzystw naukowych w zakresie diagnostyki i leczenia zaburzeń lipidowych (PTL/KLRWP/PTK/PTDL/PTD/PTNT), jako udokumentowany brak tolerancji co najmniej 2 statyn – jednej w najmniejszej początkowej dawce na dobę i drugiej w dowolnej dostępnej dawce (okres leczenia statynami ustalony przez lekarza prowadzącego, ale nie krótszy niż przez 3 miesiące).
  16. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego – dotyczy każdej z terapii w programie.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie należy kontynuować do momentu podjęcia przez lekarza decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z kryteriami zakończenia udziału w programie przedstawionymi w punkcie 4.
  2. Dla pacjentów zakwalifikowanych zgodnie z punktem 1.2.5. terapia może być kontynuowana po ukończeniu przez pacjenta 18 roku życia, pod warunkiem przeniesienia leczenia do ośrodka dla dorosłych zgodnie z ppkt. 1.2.1.3. albo 1.2.3.3.

Zamiana leków

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. W przypadku wystąpienia u pacjentów w wieku 18 lat i powyżej, objawów niepożądanych albo okoliczności wskazanych w pkt. 4.2., albo ze względu na bezpieczeństwo pacjenta dopuszcza się możliwość zamiany leków:
    • alirokumab lub ewolokumab na inklisiran,
    • lub
    • inklisiran na alirokumab lub ewolokumab.
  2. Niedopuszczalna jest zamiana leków w obrębie tej samej grupy farmakoterapeutycznej, rozumiana jako zamiana leczenia alirokumabem na ewolokumab albo ewolokumabem na alirokumab.
  3. Powyższe nie dotyczy pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. wystąpienie ciężkich reakcji alergicznych po podaniu leku;
  2. brak skuteczności terapii:
    • w przypadku leczenia alirokumabem lub ewolokumabem (dotyczy pacjentów dorosłych): rozumiany jako redukcja stężenia LDL-C o < 30% po pierwszych 3 miesiącach leczenia, a następnie po każdych kolejnych 12 miesiącach, a w przypadku leczenia inklisiranem: rozumiany jako redukcja stężenia LDL-C o < 30% po pierwszych 6 miesiącach leczenia, a następnie po każdych kolejnych 12 miesiącach,
  3. potwierdzona w dwóch kolejnych pomiarach stężenia LDL-C (wykonanych w odstępie do maksymalnie 1 miesiąca), w stosunku do wartości wyjściowej określonej:
    • w momencie włączenia do programu lekowego, w przypadku pacjentów włączonych do programu zgodnie z podpunktami 1.2.1. albo 1.2.3. albo 1.2.4. albo 1.2.5., (z wyjątkiem zamiany leku opisanej w pkt. 3),
    • w momencie rozpoczęcia terapii, w przypadku pacjentów, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (z wyjątkiem zamiany leku opisanej w pkt. 3);
    • w przypadku leczenia lomitapidem rozumiany jako:
      • redukcja stężenia LDL-C o < 40%, u pacjentów wymagających redukcji stężenia LDL-C o przynajmniej 40%, albo stężenie LDL-C wyższe niż 2 mmol/L u pacjentów wymagających mniejszej niż 40% redukcji stężenia LDL-C (w stosunku do wartości wyjściowej określonej w momencie włączenia do programu lekowego), po pierwszych 6 miesiącach leczenia, a następnie po każdych kolejnych 12 miesiącach leczenia, potwierdzona w dwóch kolejnych pomiarach stężenia LDL-C (wykonanych w odstępie do maksymalnie 1 miesiąca) - dotyczy pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni LDL aferezą;
      • redukcja stężenia LDL-C o < 40%, u pacjentów wymagających redukcji stężenia LDL-C o przynajmniej 40% oraz zmniejszenie o mniej niż 50% liczby wymaganych zabiegów aferezy albo stężenie LDL-C wyższe niż 2 mmol/L u pacjentów wymagających mniejszej niż 40% redukcji stężenia LDL-C oraz zmniejszenie o mniej niż 50% liczby wymaganych zabiegów aferezy (w stosunku do wartości wyjściowej określonej przed rozpoczęciem procedury LDL aferezy), po pierwszych 6 miesiącach leczenia, a następnie po każdych kolejnych 12 miesiącach leczenia, potwierdzona w dwóch kolejnych pomiarach stężenia LDL-C (wykonanych w odstępie do maksymalnie 1 miesiąca) - dotyczy pacjentów, u których była stosowana LDL afereza w chwili włączenia do programu lekowego;
    • w przypadku leczenia alirokumabem lub ewolokumabem (dotyczy pacjentów pediatrycznych): rozumiany jako redukcja stężenia LDL-C o < 5 %, po pierwszych 3 miesiącach leczenia, a następnie po każdych kolejnych 6 miesiącach leczenia, potwierdzona w dwóch kolejnych pomiarach stężenia LDL-C (wykonanych w odstępie do maksymalnie 1 miesiąca), w stosunku do wartości wyjściowej określonej:
      • w momencie włączenia do programu lekowego, w przypadku pacjentów włączonych do programu zgodnie z podpunktem 1.2.5.,
      • w momencie rozpoczęcia terapii, w przypadku pacjentów, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii;
  4. W przypadku pacjentów, u których przed ukończeniem 18 r.ż. nie przeprowadzono oceny skuteczności po pierwszych 3 miesiącach leczenia, ocena taka przeprowadzana jest w ośrodku dla dorosłych, a brak skuteczności leczenia rozumiany jest jako: redukcja stężenia LDL-C o < 30% po pierwszych 3 miesiącach leczenia a następnie po każdych kolejnych 12 miesiącach leczenia, potwierdzona w dwóch kolejnych pomiarach stężenia LDL-C (wykonanych w odstępie do maksymalnie 1 miesiąca), w stosunku do wartości wyjściowej określonej jak powyżej.
    • wystąpienie objawów nadwrażliwości na którykolwiek ze stosowanych leków lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku, uniemożliwiających kontynuację leczenia;
    • okres ciąży lub karmienia piersią;
    • wystąpienie chorób lub stanów, które według oceny lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
    • wystąpienie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
    • brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Alirokumab

Dawkowanie

  1. dorośli pacjenci
  2. 150 mg alirokumabu podawane co 2 tygodnie lub 300 mg alirokumabu podawane co 4 tygodnie (miesięcznie),
    • pediatryczni pacjenci
      • masa ciała poniżej 50 kg
  3. 150 mg alirokumabu podawane co 4 tygodnie
    • masa ciała 50 kg lub więcej
  4. 300 mg alirokumabu podawane co 4 tygodnie.

Ewolokumab

Dawkowanie

  1. heterozygotyczna postać hipercholesterolemii rodzinnej:
    • 140 mg ewolokumabu podawane co 2 tygodnie,
  2. bardzo wysokie ryzyko chorób układu sercowo-naczyniowego:
    • 140 mg ewolokumabu podawane co 2 tygodnie,
  3. homozygotyczna postać hipercholesterolemii rodzinnej:
    • zalecana dawka początkowa to 420 mg raz w miesiącu. Po 12 tygodniach leczenia, częstość dawkowania może być stopniowo zwiększana do 420 mg raz na 2 tygodnie, jeśli nie została uzyskana odpowiedź istotna klinicznie. U pacjentów, u których wykonywana jest afereza, można rozpocząć leczenie dawką 420 mg podawaną raz na dwa tygodnie w taki sposób, aby schemat dawkowania dopasować do harmonogramu zabiegów aferezy.

Inklisiran

Dawkowanie

  1. 284 mg inklisiranu w pojedynczym wstrzyknięciu podskórnym podawanym: po raz pierwszy, ponownie po 3 miesiącach, a następnie co 6 miesięcy.
  2. Dawki pominięte:
  3. Jeśli doszło do pominięcia zaplanowanej dawki w okresie krótszym niż 3 miesiące, należy podać inklisiran i kontynuować podawanie leku zgodnie z pierwotnym harmonogramem.
  4. Jeśli doszło do pominięcia zaplanowanej dawki w okresie przekraczającym 3 miesiące, należy rozpocząć nowy schemat dawkowania – inklisiran należy podać po raz pierwszy, ponownie po 3 miesiącach, a następnie co 6 miesięcy.

Lomitapid

Dawkowanie

  1. Zalecana dawka początkowa wynosi 5 mg raz na dobę. Po 2 tygodniach dawkę można zwiększyć do 10 mg, zależnie od akceptowalnego poziomu bezpieczeństwa i tolerancji leku przez pacjenta, a następnie, w odstępach minimum 4 tygodni, do 20 mg, 40 mg i do maksymalnej zalecanej dawki 60 mg.

Dawkowanie

Modyfikacja dawkowania

  1. Szczegóły dotyczące sposobu podawania, ewentualnego czasowego wstrzymania leczenia oraz ewentualnego zmniejszania dawki leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego odpowiedniego leku.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do leczenia

  1. badanie lipidogramu;
  2. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (AlAT);
  3. test ciążowy (u kobiet w wieku rozrodczym);
  4. dodatkowo w przypadku terapii alirokumabem, ewolokumabem, inklisiranem:
    • oznaczenie stężenia kreatyniny oraz badanie eGFR,
    • oznaczenie aktywności kinazy kreatynowej (CK);
  5. dodatkowo w przypadku terapii lomitapidem:
    • wynik badania genetycznego potwierdzającego występowanie HoFH w wywiadzie,
    • oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginowej (AspAT) i fosfatazy alkalicznej (ALP),
    • oznaczenie stężenia bilirubiny całkowitej,
    • oznaczenie stężenia albumin w surowicy krwi,
    • oznaczanie aktywności transpeptydazy gamma - glutamylowej (GGTP),
    • badania przesiewowe w celu wykrycia stłuszczeniowego zapalenia i zwłóknienia wątroby zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego;
  6. dodatkowo w przypadku terapii ewolokumabem pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną:
    • wynik badania genetycznego potwierdzającego występowanie HoFH w wywiadzie.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia

  1. monitorowanie bezpieczeństwa leczenia - na każdej wizycie;
  2. dodatkowo w przypadku terapii lomitapidem:
    • stężenie cholesterolu i trójglicerydów przed każdym zwiększeniem dawki lub co miesiąc, wybierając częstszą z tych opcji,
    • w pierwszym roku leczenia należy wykonywać badania czynności wątroby (przynajmniej oznaczenie AlAT i AspAT) przed każdym zwiększeniem dawki lub co miesiąc, wybierając częstszą z tych opcji,
    • po pierwszym roku należy wykonywać badania czynności wątroby przynajmniej co 3 miesiące i przed każdym zwiększeniem dawki,
    • badania przesiewowe w celu wykrycia stłuszczeniowego zapalenia i zwłóknienia wątroby (co roku).

Monitorowanie skuteczności

Monitorowanie skuteczności leczenia

  1. badanie lipidogramu.
  2. Ocena odpowiedzi na leczenie powinna być przeprowadzona, w miarę możliwości, z wykorzystaniem tego samego rodzaju badań, który był zastosowany podczas kwalifikowania pacjenta do leczenia. Wykonane badania muszą pozwolić na obiektywną ocenę odpowiedzi na leczenie.
  3. W przypadku leczenia:
    • alirokumabem lub ewolokumabem (dotyczy pacjentów dorosłych) - badanie lipidogramu wykonuje się po 3 miesiącach leczenia, a następnie co 12 miesięcy,
    • alirokumabem lub ewolokumabem (dotyczy pacjentów pediatrycznych) - badanie lipidogramu wykonuje się po 3 miesiącach leczenia, a następnie co 6 miesięcy,
    • inklisiranem lub lomitapidem - badanie lipidogramu wykonuje się po 6 miesiącach leczenia, a następnie co 12 miesięcy.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnianie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia, w tym przekazywanie danych dotyczących wybranych wskaźników skuteczności terapii, dla których jest możliwe ich określenie przez lekarza prowadzącego dla indywidualnego pacjenta, spośród:
    • zmiana stężenia LDL-C;
    • zmiana stężenia TC;
    • zmiana stężenia HDL;
    • zmiana stężenia trójglicerydów;
    • procentowy spadek liczby zabiegów LDL aferezy.
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.