OncoKernel
← Wszystkie programy

B.108.FM

LECZENIE PACJENTÓW Z RAKIEM RDZENIASTYM TARCZYCY (ICD-10: C73)

C73

ŚWIADCZENIOBIORCY

W programie finansuje się leczenie raka rdzeniastego tarczycy substancjami:

  • wandetanib;
  • selperkatynib.

Spełnione muszą zostać łącznie ogólne kryteria kwalifikacji (1.1.) oraz szczegółowe kryteria kwalifikacji (1.2.) dla poszczególnych substancji czynnych.

Kryteria kwalifikacji

  1. Ogólne kryteria kwalifikacji
    • rozpoznanie raka rdzeniastego tarczycy potwierdzone histologicznie;
    • choroba miejscowo zaawansowana lub uogólniona - po wykluczeniu możliwości wykorzystania resekcji lub metod ablacyjnych i radioterapii;
    • obecność zmian mierzalnych według aktualnych kryteriów RECIST;
    • obecność przerzutów udokumentowana na podstawie badania klinicznego i wyników badań obrazowych;
    • adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami w aktualnej ChPL;
    • brak przeciwwskazań do stosowania leku określonych w aktualnej ChPL;
    • niewystępowanie stanów klinicznych, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają włączenie terapii;
    • ujemny wynik testu ciążowego bezpośrednio przed włączeniem leczenia u kobiet w wieku rozrodczym;
    • zgoda na stosowanie efektywnej antykoncepcji w trakcie trwania leczenia.

Szczegółowe kryteria kwalifikacji

  1. Terapia wandetanibem
    • wiek powyżej 18 lat;
    • nowotwór objawowy i o postępującym przebiegu - konieczność udokumentowania progresji według RECIST w okresie 12 miesięcy poprzedzających wdrożenie leczenia wandetanibem;
    • stan sprawności 0-2 według ECOG;
  2. Terapia selperkatynibem
    • wiek co najmniej 12 lat;
    • niepowodzenie lub nietolerancja farmakoterapii systemowej z użyciem wandetanibu lub kabozantynibu;
    • potwierdzona mutacja germinalna lub somatyczna w genie RET w guzie (pozytywny wynik testu DNA linii zarodkowej w kierunku mutacji w genie RET jest dopuszczalny przy braku badań tkanki nowotworowej);
    • dostępna zarchiwizowana próbka tkanki nowotworowej (z zastrzeżeniem jak w pkt. 3);
    • brak potwierdzonego dodatkowego (zatwierdzonego) czynnika onkogennego, który może powodować oporność na leczenie;
    • brak wcześniejszego leczenie selektywnym inhibitorem(ami) RET;
    • nieobecność przerzutów w ośrodkowym układzie nerwowym (dopuszczalne wcześniejsze wycięcie przerzutów lub radioterapia, o ile po leczeniu utrzymuje się stan bezobjawowy);
    • co najmniej jedna mierzalna zmiana, zgodnie z aktualną definicją RECIST lub RANO i wcześniej nie napromieniana;
    • stan sprawności:
      • dorośli 0-2 w skali ECOG,
      • pacjenci do 16 roku życia ≥ 40 w skali Lansky’ego.

Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni wandetanibem/selperkatynibem w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Określenie czasu leczenia w programie

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

Kryteria wyłączenia z programu

  1. udokumentowana progresja według aktualnych kryteriów RECIST;
  2. wystąpienie objawów nadwrażliwości na substancje czynne lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
  3. wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  4. pogorszenie stanu sprawności, związane z leczeniem, o 1 lub 2 stopnie, w zależności od wartości przy kwalifikacji, ale maksymalnie do wartości 3 wg ECOG u dorosłych (dotyczy selperkatynibu i wandetanibu) lub do wartości 30 w skali Lansky’ego u pacjentów do 16. roku życia (dotyczy selperkatynibu);
  5. ciąża lub okres karmienia piersią;
  6. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub wycofanie zgody na leczenie.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKU W PROGRAMIE

Dawkowanie wandetanibu

Sposób podawania oraz ewentualne czasowe wstrzymania leczenia, prowadzone zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (dalej ChPL).

Dopuszczalne jest zmniejszenie dawki zgodnie z aktualną ChPL.

Zalecana dawka wandetanibu wynosi:

  • 300 mg na dobę.

Dawkowanie selperkatynibu

Sposób podawania oraz ewentualne czasowe wstrzymania leczenia, prowadzone zgodnie z aktualną ChPL.

Dopuszczalne jest zmniejszenie wymienionych poniżej dawek zgodnie z aktualną ChPL.

Zalecana dawka selperkatynibu wynosi:

  • 120 mg podawane dwa razy na dobę - w przypadku masy ciała mniejszej niż 50 kg,
  • 160 mg podawane dwa razy na dobę - w przypadku masy ciała równej 50 kg lub większej.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji do leczenia

  1. morfologia krwi z rozmazem;
  2. oznaczenie AlAT i AspAT;
  3. oznaczenie stężenia potasu, wapnia, magnezu w surowicy krwi;
  4. oznaczenie stężenia bilirubiny;
  5. oznaczenie stężenia kreatyniny;
  6. oznaczanie stężenia kalcytoniny i CEA;
  7. oznaczenie stężenia TSH;
  8. badanie ogólne moczu;
  9. oznaczenie wskaźnika INR u chorych leczonych antagonistami witaminy K;
  10. test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym;
  11. pomiar ciśnienia tętniczego krwi;
  12. EKG z oceną odstępu QTc;
  13. TK lub MR szyi, klatki piersiowej i jamy brzusznej w celu oceny wyjściowego zaawansowania choroby;
  14. badanie wzroku, w tym badanie z użyciem lampy szczelinowej - w przypadku wandetanibu.

Wstępne badania obrazowe muszą umożliwić późniejszą obiektywną ocenę odpowiedzi na leczenie według aktualnych kryteriów RECIST.

Terapia wandetanibem

Monitorowanie leczenia

  1. Badania wykonywane po pierwszym tygodniu od rozpoczęcia leczenia:
    • badanie EKG z oceną odstępu QTc w zapisie EKG;
    • oznaczenie stężenia potasu, wapnia, magnezu w surowicy krwi.
  2. Badania wykonywane po 3, 6 i 12 tygodniach od rozpoczęcia leczenia:
    • oznaczenie AlAT i AspAT;
    • oznaczenie stężenia bilirubiny;
    • oznaczenie stężenia kreatyniny;
    • oznaczenie stężenia potasu, wapnia i magnezu w surowicy krwi;
    • oznaczanie stężenia kalcytoniny i CEA (najwcześniej 12 tygodni po rozpoczęciu leczenia);
    • badanie TSH (najwcześniej 12 tygodni po rozpoczęciu leczenia);
    • badanie EKG z oceną QTc;
    • pomiar ciśnienia tętniczego (lub częściej, jeśli klinicznie wskazane).
  3. Badania wykonywane co 3 miesiące:
    • morfologia krwi z rozmazem;
    • oznaczenie AlAT i AspAT;
    • oznaczenie stężenia bilirubiny;
    • oznaczenie stężenia kreatyniny;
    • oznaczenie stężenia potasu, wapnia i magnezu w surowicy krwi;
    • oznaczanie stężenia kalcytoniny i CEA;
    • oznaczenie stężenia TSH;
    • badanie ogólne moczu;
    • badanie TK lub MR w celu przeprowadzenia oceny odpowiedzi na leczenie.
  4. Badania wykonywane co 12 miesięcy:
    • badanie wzroku z użyciem lampy szczelinowej- w przypadku wandetanibu.

Wykonane badania obrazowe muszą umożliwić obiektywną ocenę odpowiedzi na leczenie.

Ocena odpowiedzi na leczenie powinna być przeprowadzana zgodnie z aktualnymi kryteriami RECIST.

Terapia selperkatynibem

Monitorowanie leczenia

  1. Badania wykonywane po pierwszym tygodniu od rozpoczęcia leczenia:
    • badanie EKG z oceną odstępu QTc w zapisie EKG;
    • oznaczenie stężenia potasu, wapnia, magnezu w surowicy krwi;
    • oznaczenie AlAT i AspAT;
    • oznaczenie stężenia bilirubiny.
  2. Co najmniej raz w miesiącu przez pierwsze 6 miesięcy lub w przypadku wskazań klinicznych:
    • badanie EKG z oceną odstępu QTc w zapisie EKG;
    • morfologia krwi z rozmazem;
    • oznaczenie stężenia potasu, wapnia, magnezu w surowicy krwi;
    • oznaczenie AlAT i AspAT;
    • oznaczenie stężenia bilirubiny.
  3. Badania wykonywane co 2 miesiące przez kolejne 6 miesięcy lub w przypadku wskazań klinicznych:
    • badanie EKG z oceną odstępu QTc w zapisie EKG;
    • morfologia krwi z rozmazem;
    • oznaczenie stężenia potasu, wapnia, magnezu w surowicy krwi;
    • oznaczenie AlAT i AspAT;
    • oznaczenie stężenia bilirubiny.
  4. Badania wykonywane co 3 miesiące po roku od rozpoczęcia leczenia lub w przypadku wskazań klinicznych:
    • badanie EKG z oceną odstępu QTc w zapisie EKG;
    • morfologia krwi z rozmazem;
    • oznaczenie stężenia potasu, wapnia, magnezu w surowicy krwi;
    • oznaczenie AlAT i AspAT;
    • oznaczenie stężenia bilirubiny.
    • oznaczenie stężenia kreatyniny;
    • oznaczenie stężenia TSH, kalcytoniny i CEA;
    • badanie ogólne moczu;
    • badanie TK lub MR w celu przeprowadzenia oceny odpowiedzi na leczenie.

Dodatkowo, należy monitorować ciśnienie tętnicze w trakcie leczenia i w razie potrzeby zastosować standardową terapię przeciwnadciśnieniową.

Wykonane badania obrazowe muszą umożliwić obiektywną ocenę odpowiedzi na leczenie.

Ocena odpowiedzi na leczenie powinna być przeprowadzana zgodnie z aktualnymi kryteriami RECIST.

Monitorowanie skuteczności terapii

  1. ocena skuteczności (w oparciu o aktualne kryteria RECIST) - co 3 miesiące:
    • wskaźniki efektywności:
      • wskaźnik odpowiedzi obiektywnych (ORR),
      • czas trwania odpowiedzi (DOR),
      • przeżycie bez progresji choroby (PFS),
      • przeżycie całkowite (OS),
      • jakość życia uwarunkowana stanem zdrowia (HRQoL) na podstawie dostępnych, standardowych kwestionariuszy.
    • oczekiwane korzyści zdrowotne dla selperkatynibu (wg badania rejestracyjnego):
      • mediana OS ok 33,25 miesięcy,
      • prawdopodobieństwo OS w punktach czasowych dla:
        • 12 miesięcy: 87%,
        • 18 miesięcy: 77%,
        • 24 miesiące: 77%,
      • ORR = 69%,
      • prawdopodobieństwo DOR (mediana DOR nie została osiągnięta w trakcie trwania badania), w punktach czasowych dla:
        • 6 miesięcy: 32%,
        • 6-12 miesięcy: 31%,
        • 12-18 miesięcy: 24%,
        • 18-24 miesięcy: 8%,
        • ≥ 24 miesięcy: 4%,
      • prawdopodobieństwo PFS (mediana PFS nie została osiągnięta w trakcie trwania badania) w punktach czasowych dla:
        • 12 miesięcy: 77%,
        • 18 miesięcy: 68 %,
        • 24 miesiące: 61%,
      • poprawa lub stabilizacja we wszystkich domenach HRQoL;
  2. ocena bezpieczeństwa terapii
    • monitorowanie częstość występowania działań niepożądanych.

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym rejestrze dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia, w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników efektywności:
    • wskaźnik odpowiedzi obiektywnych (ORR),
    • czas trwania odpowiedzi (DOR),
    • przeżycie bez progresji choroby (PFS),
    • przeżycie całkowite (OS),
    • jakość życia uwarunkowana stanem zdrowia (HRQoL);
  3. w przypadku wyłączenia pacjenta z programu – przekazywanie informacji czy powodem zakończenia była progresja choroby czy inne kryteria zgodnie z punktem 3. Kryteria wyłączenia - dotyczy selperkatynibu;
  4. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.