OncoKernel
← Wszystkie programy

B.111

LECZENIE CIĘŻKIEGO NIEDOBORU HORMONU WZROSTU U PACJENTÓW DOROSŁYCH ORAZ U MŁODZIEŻY PO ZAKOŃCZENIU PROCESU WZRASTANIA (ICD-10 E23.0)

E23.0

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. Do programu kwalifikuje Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu u Pacjentów Dorosłych oraz u Młodzieży po Zakończeniu Procesu Wzrastania powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
  2. Kryteria kwalifikacji
    • objawy niedoboru hormonu wzrostu (GH);
    • stężenie IGF-1 poniżej zakresu wartości prawidłowych lub w dolnym przedziale zakresu referencyjnego;
    • potwierdzenie ciężkiego niedoboru GH (GHD) na podstawie:
      • u osób dorosłych i u młodzieży po zakończonym procesie wzrastania (wiek kostny starszy niż 14 lat u dziewcząt i 16 lat u chłopców), zarówno nieleczonych w dzieciństwie z powodu GHD (adult-onset GHD – AO-GHD), jak i leczonych w dzieciństwie z powodu GHD (childhood-onset GHD – CO-GHD) – obniżone wydzielanie GH (poniżej 3 ng/ml) w dwóch różnych testach stymulacyjnych w przypadku izolowanego GHD lub w jednym teście stymulacyjnym w przypadku wielohormonalnej niedoczynności przysadki (testy muszą być wykonane po wcześniejszym właściwym wyrównaniu niedoboru co najmniej kortyzolu i L-tyroksyny),
      • w przypadku występowania wielohormonalnej niedoczynności przysadki w zakresie wszystkich osi (z wyjątkiem prolaktyny) i potwierdzenia przyczyny organicznej i/lub genetycznej tego stanu, możliwe jest odstąpienie od wykonania testów stymulacyjnych i kwalifikacja do leczenia rhGH po potwierdzeniu obniżonego stężenia IGF-1;
    • brak przeciwwskazań do terapii GH stwierdzonych na podstawie wyników badań ogólnych lub obrazowych (w szczególności badania MR okolicy podwzgórzowo-przysadkowej lub badania TK z kontrastem) w celu wykluczenia czynnego procesu nowotworowego.
  3. Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
  4. Określenie czasu leczenia w programie
  5. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego lub Zespół Koordynacyjny programu B.111 decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
  6. Kryteria wyłączenia z programu
    • ujawnienie lub wznowa czynnego procesu nowotworowego;
    • ciężkie stany zagrażające życiu;
    • cukrzyca nie dająca się wyrównać w warunkach leczenia rhGH;
    • utrzymujące się podwyższone stężenie IGF-1, pomimo zmniejszenia dawki leku do minimalnej (0,1 mg/dziennie);
    • wystąpienie nowych lub brak poprawy istniejących zaburzeń metabolicznych i pogorszenie jakości życia;
    • brak zgody świadczeniobiorcy na kontynuację leczenia lub brak współpracy świadczeniobiorcy.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

  1. Dawkowanie
  2. Somatotropina podawana codziennie wieczorem w postaci iniekcji podskórnych w dawce 0,1-1,0 mg.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

  1. Badania przy kwalifikacji do leczenia
    • ocena wzrostu, masy ciała i obwodu talii (wskaźnik BMI i WHR), zalecane: ocena składu ciała metodą bioimpedancji;
    • pomiar ciśnienia tętniczego krwi;
    • morfologia krwi z rozmazem;
    • ocena stężenia 25OHD oraz jonogramu surowicy krwi (co najmniej stężenie Na, K i Ca);
    • ocena stężenia IGF-1;
    • ocena gospodarki węglowodanowej: oznaczenie stężenia glukozy na czczo i odsetka hemoglobiny glikowanej (HbA1c) lub wykonanie testu doustnego obciążenia glukozą - z oceną glikemii i insulinemii;
    • ocena gospodarki lipidowej: ocena stężenia triglicerydów, całkowitego cholesterolu, frakcji HDL cholesterolu i LDL cholesterolu;
    • ocena jakości życia poprzez użycie odpowiedniego kwestionariusza quality of life (QoL) [Endokrynol. Pol. 2008;59(5):374-384];
    • oznaczenie stężenia TSH i FT4;
    • u osób nieprzyjmujących substytucji hormonalnej osi kortykotropowej - pomiar stężenia kortyzolu w godzinach porannych, a w przypadku obniżonego wyniku - oznaczenie stężenia kortyzolu w teście stymulacyjnym po podaniu syntetycznego ACTH lub glukagonu. W przypadku osób przyjmujących substytucję hormonalną (prep. hydrocortisonum) - oznaczenie stężenia kortyzolu po 2 godzinach od przyjęcia porannej dawki leku;
    • u osób stosujących substytucję w zakresie hormonów płciowych oznaczenie poziomu estrogenów u kobiet;
    • jeden lub dwa testy stymulujące sekrecję GH, zgodnie z kryteriami kwalifikacji do programu; podstawowym testem powinien być test stymulacyjny z zastosowaniem insuliny podanej dożylnie, w przypadku przeciwwskazań do w/w testu lub konieczności wykonania dwóch testów należy wykonać test z glukagonem, L-DOPA lub z argininą;
    • obrazowanie okolicy podwzgórzowo-przysadkowej (badanie MR lub TK z kontrastem);
    • badanie USG jamy brzusznej;
    • wykonanie EKG, ewentualnie badanie USG serca;
    • badanie dna oka;
    • badanie gęstości mineralnej kości metodą DXA [odcinek lędźwiowy kręgosłupa oraz densytometria całego ciała (total body) z oceną składu ciała];
    • u pacjentów < 18 rż. - ocena wieku kostnego na podstawie badania radiologicznego kośćca nadgarstka i ręki niedominującej.
    • inne badania i konsultacje w zależności od potrzeb.

Monitorowanie

Monitorowanie leczenia

  1. po 4-6 tygodniach od rozpoczęcia terapii:
    • pomiar stężenia IGF-1 w celu ustalenia dawki optymalnej (dalsze monitorowanie co 6 tygodni w przypadku zmiany dawki);
  2. co 6 miesięcy:
    • ocena wzrostu, masy ciała i obwodu talii (wskaźnik BMI i WHR), zalecane: ocena składu ciała metodą bioimpedancji,
    • pomiar ciśnienia tętniczego krwi,
    • ocena stężenia 25OHD oraz jonogramu w surowicy krwi (co najmniej stężenie Na, K i Ca),
    • określenie odsetka HbA1c,
    • ocena stężenia IGF-1,
    • oznaczenie stężenia TSH i FT4,
    • ocena stężenia triglicerydów, całkowitego cholesterolu, frakcji HDL cholesterolu i LDL cholesterolu,
    • ocena jakości życia poprzez użycie odpowiedniego kwestionariusza quality of life (QoL),
    • inne badania i konsultacje w zależności od potrzeb;
  3. dodatkowo co 2 lata:
    • badanie gęstości mineralnej kości metodą DXA [odcinek lędźwiowy kręgosłupa oraz densytometria całego ciała (total body) z oceną składu ciała].
  4. Monitorowanie programu
    • gromadzenie w dokumentacji medycznej świadczeniobiorcy danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
    • uzupełnienie danych zawartych w rejestrze (SMPT) dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
    • przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia.