B.121

LECZENIE AMIFAMPRYDYNĄ PACJENTÓW Z ZESPOŁEM MIASTENICZNYM LAMBERTA-EATONA (ICD-10: G73.1)

G73.1

Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.

Do programu kwalifikowani są dorośli pacjenci z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona (LEMS), u których przeprowadzono komplet badań diagnostycznych świadczących o przeprowadzeniu diagnostyki różnicowej i dokumentujących rozpoznanie. Rozpoznanie LEMS potwierdza dodatni wynik przeciwciała przeciwko VGCC lub wykazanie cech LEMS w elektrostymulacyjnej próbie męczliwości pod postacią znamiennego torowania.

Określenie czasu leczenia w programie

Czas leczenia w programie określa lekarz na podstawie kryteriów wyłączenia z programu.

Kryteria wyłączenia z programu

ciąża i karmienie piersią;
nadwrażliwość na fosforan amifamprydyny lub inny składnik preparatu;
brak skuteczności leczenia definiowany jako brak złagodzenia objawów klinicznych przy podawaniu prawidłowej dawki amifamprydyny (ocena kliniczna);
padaczka;
niewyrównana astma oskrzelowa;
jednoczesne stosowanie sultoprydu;
jednoczesne stosowanie produktów terapeutycznych o wąskim indeksie terapeutycznym lub o których wiadomo, że mogą wydłużać odstęp QT;
występowanie wrodzonego zespołu QT.

Zalecana dawka początkowa wynosi 15 mg na dobę podawana doustnie. Następnie dawkę można zwiększać o 5 mg co 4-5 dni do maksymalnej dawki: 60 mg na dobę.
Dawka pojedyncza nie powinna być większa niż 20 mg.
- Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby:
  - umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności nerek lub wątroby – zalecana dawka początkowa wynosi 5 mg na dobę;
  - łagodne zaburzenia czynności nerek lub wątroby – 10 mg na dobę (5 mg dwa razy na dobę).
Tempo zwiększania dawki powinno być wolniejsze niż u pacjentów z prawidłową czynnością nerek i wątroby – o 5 mg co 7 dni.
- W wyjątkowych okolicznościach dopuszcza się stosowanie maksymalnej dawki 80 mg na dobę. Zwiększanie dawki z 60 mg do 80 mg na dobę powinno następować o 5 mg co 7 dni.

Pacjenci z wywiadem objawów LEMS krótszym niż 2 lata (ryzyko charakteru paranowotworowego choroby):

morfologia krwi z rozmazem;
AlAT;
AspAT;
ocena obrazowa śródpiersia (tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny);
USG lub TK jamy brzusznej;
oznaczenie przeciwciał anty-VGCC (lub dodatni wynik potwierdzający rozpoznanie w przeszłości);
badania elektrofizjologiczne (próba męczliwości lub dodatni wynik potwierdzający rozpoznanie w przeszłości);
konsultacja ginekologiczna u kobiet;
badanie EKG;
oznaczenie stężenia kreatyniny.
O zestawie badań decyduje lekarz specjalista podczas kwalifikacji do programu.

Pacjenci z wywiadem objawów LEMS dłuższym niż 2 lata:

morfologia krwi z rozmazem;
AlAT;
AspAT;
oznaczenie przeciwciał anty-VGCC (lub dodatni wynik potwierdzający rozpoznanie w przeszłości);
badania elektrofizjologiczne (próba męczliwości lub dodatni wynik potwierdzający rozpoznanie w przeszłości);
badanie EKG;
oznaczenie stężenia kreatyniny.

Monitorowanie leczenia– po 3 miesiącach terapii a następnie raz na 6 miesięcy

Monitorowanie programu

Gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
Uzupełnianie danych zawartych w rejestrze (SMPT) dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
Przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia.