OncoKernel
← Wszystkie programy

B.122

LECZENIE ZAPOBIEGAWCZE CHORYCH Z NAWRACAJĄCYMI NAPADAMI DZIEDZICZNEGO OBRZĘKU NACZYNIORUCHOWEGO O CIĘŻKIM PRZEBIEGU (ICD-10: D 84.1)

D84.1

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich - Sekcja ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego (dalej jako Zespół Koordynacyjny), powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji do terapii berotralstatem lub lanadelumabem

  1. Do programu kwalifikowani są pacjenci, którzy spełniają następujące kryteria:
    • rozpoznany dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) typu I lub typu II;
    • wiek od 12 roku życia;
    • udokumentowane, częste występowanie ciężkich ataków obrzęku naczynioruchowego - minimum 6 ataków z udokumentowanym użyciem leku ratunkowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  2. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci powyżej 12 roku życia, którzy byli leczeni skutecznie berotralstatem lub lanadelumabem w ramach innego sposobu finansowania terapii (z wyjątkiem badań klinicznych), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z terapii berotralstatem lub lanadelumabem

  1. Kryterium wyłączenia z leczenia lanadelumabem lub berotralstatem jest spełnienie co najmniej jednego z niżej wymienionych kryteriów:
    • ciąża lub karmienie piersią:
  2. lanadelumab - lekarz prowadzący w porozumieniu z Zespołem Koordynacyjnym może podjąć decyzję o kontynuacji leczenia w przypadkach gdy przerwanie leczenia będzie nieść ze sobą wyższe ryzyko działań niekorzystnych, niż kontynuacja leczenia,
  3. berotralstat - wyłączenie z programu na czas ciąży lub karmienia piersią;
    • podczas 6 miesięcznej terapii średnia miesięczna występowania zagrażających życiu ataków nie zmniejszyła się o co najmniej 50% w stosunku do średniej częstości ataków w półrocznym okresie poprzedzającym leczenie;
    • wystąpienie objawów nadwrażliwości na berotralstat, lanadelumab lub którąkolwiek substancję pomocniczą.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
  2. Do programu włączane są, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą lub karmieniem piersią.

Zamiana terapii

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. W razie wskazań klinicznych lekarz prowadzący, w porozumieniu z Zespołem Koordynującym ds. Chorób Ultrarzadkich, może podjąć decyzję o zmianie terapii z zastosowanego leku na inny dostępny w ramach programu (z lanadelumabu na berotralstat lub z berotralstatu na lanadelumab), z zachowaniem ciągłości leczenia, bez konieczności ponownej kwalifikacji, o ile spełnienie kryteriów zostało już uprzednio potwierdzone.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

Dawkowanie lanadelumabu

  1. Dawka początkowa lanadelumabu to 300 mg podawane co 2 tygodnie.
  2. U pacjentów z dobrą kontrola choroby (brak objawów HAE przez więcej niż 6 miesięcy), w szczególności u tych z małą masą ciała, należy rozważyć redukcję dawki do 300 mg co 4 tygodnie.
  3. W razie nawrotu napadów dawka może być zwiększona do 300 mg co 2 tygodnie.
  4. Leczenie może być kontynuowane w warunkach domowych, jeśli lekarz i pacjent uznają to za właściwe.
  5. Do tego czasu pacjent odbywa w ośrodku minimum cztery wizyty w odstępach zgodnych z dawkowaniem leku.
  6. Wizyty mają też na celu edukację pacjenta w zakresie administrowania leku – samodzielnego lub przez opiekuna prawnego.
  7. Pacjent lub opiekunowie prawni pacjenta muszą być poinstruowani odnośnie techniki podawania leku, prowadzenia dziennika leczenia oraz rozpoznawania działań niepożądanych (ciężkich reakcji alergicznych) i czynności, które należy podjąć w przypadku ich wystąpienia.
  8. Pacjent otrzymuje leki dla celów terapii domowej w ośrodku prowadzącym terapię HAE danego pacjenta.

Dawkowanie

Dawkowanie berotralstatu

  1. Zalecana dawka u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat o masie ciała ≥ 40 kg to 150 mg berotralstatu raz na dobę.
  2. Berotralstat przyjmowany jest w warunkach domowych, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego, po przeszkoleniu pacjenta w zakresie prawidłowego stosowania oraz rozpoznawania działań niepożądanych.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

  1. stężenie inhibitora C1 esterazy we krwi (co najmniej dwukrotny pomiar w odstępach minimum 4 tygodni);
  2. aktywność inhibitora C1 esterazy we krwi - badanie wymagane gdy stężenie inhibitora C1 jest prawidłowe (co najmniej dwukrotny pomiar w odstępach minimum 4 tygodni);
  3. stężenie składowej C4 dopełniacza (co najmniej dwukrotny pomiar w odstępach minimum 4 tygodni);
  4. stężenie składowej C1q dopełniacza - badanie wymagane w przypadku ujemnego wywiadu rodzinnego (co najmniej dwukrotny pomiar w odstępach minimum 4 tygodni). Dotyczy pacjentów, u których pierwszy napad nastąpił powyżej 40 roku życia;
  5. morfologia krwi;
  6. badanie ogólne moczu;
  7. czas kaolinowo-kefalinowy (APTT);
  8. oznaczenie INR;
  9. oznaczenie poziomu:
    • aminotransferazy asparaginowej (AspAT),
    • aminotransferazy alaninowej (AlAT),
    • bilirubiny całkowitej;
    • fosfatazy alkalicznej- dla berotralstatu,
    • kreatyniny (eGFR)- dla berotralstatu,
  10. próba ciążowa u kobiet w wieku rozrodczym;
  11. EKG- w przypadku wskazań klinicznych, dla berotralstatu.
  12. Wyniki badań przedstawione w punktach 1, 2, 3 i 4 mogą zostać pobrane z dokumentacji medycznej pacjenta.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia berotralstatem lub lanadelumabem

  1. Weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się, co 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia, w oparciu o ocenę stanu klinicznego pacjenta oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii. Decyzję o przedłużeniu lub zakończeniu leczenia podejmuje Zespół Koordynacyjny, na podstawie uzupełnionej i udostępnionej w systemie elektronicznym karty monitorowania terapii, zawierającej wyniki badań:
    • morfologia krwi;
    • czas kaolinowo-kefalinowy (APTT);
    • aminotransferazy AspAT i ALAT, bilirubina całkowita;
    • fosfataza alkaliczna- dla berotrolstartu;
    • kreatynina (eGFR)- dla berotralstatu;
    • oznaczenie INR;
    • badanie ogólne moczu- dla berotralstatu;
    • EKG- w przypadku wskazań klinicznych, dla berotralstatu;
    • ocena częstości występowania ataków z określeniem lokalizacji i ciężkości, w tym wymagających leczenia ratunkowego.
  2. Badania wykonuje się co 6 miesięcy.
  3. Na podstawie ww. badań w celu monitorowania skuteczności leczenia Zespół Koordynacyjny określa dla indywidualnego pacjenta wskaźniki odpowiedzi na leczenie, w tym:
    • częstość występowania ataków oraz ich ciężkość,
    • konieczność wdrożenia leczenia ratunkowego.
  4. Dane gromadzone są w systemie elektronicznym i analizowane przez Zespół Koordynacyjny, który podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej świadczeniobiorcy danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym rejestrze dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ - w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników skuteczności terapii zawartych w pkt. 2 (częstość występowania ataków, konieczność wdrożenia leczenia ratunkowego), z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia.