OncoKernel
← Wszystkie programy

B.122

LECZENIE ZAPOBIEGAWCZE CHORYCH Z NAWRACAJĄCYMI NAPADAMI DZIEDZICZNEGO OBRZĘKU NACZYNIORUCHOWEGO O CIĘŻKIM PRZEBIEGU (ICD-10: D 84.1)

D84.1

ŚWIADCZENIOBIORCY

Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich - Sekcja ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego (dalej jako Zespół Koordynacyjny), powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Kryteria kwalifikacji do terapii berotralstatem lub lanadelumabem

Do programu kwalifikowani są pacjenci, którzy spełniają następujące kryteria:

  • rozpoznany dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) typu I lub typu II;
  • wiek od 12 roku życia;
  • udokumentowane, częste występowanie ciężkich ataków obrzęku naczynioruchowego - minimum 6 ataków z udokumentowanym użyciem leku ratunkowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci powyżej 12 roku życia, którzy byli leczeni skutecznie berotralstatem lub lanadelumabem w ramach innego sposobu finansowania terapii (z wyjątkiem badań klinicznych), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Kryteria wyłączenia z terapii berotralstatem lub lanadelumabem

Kryterium wyłączenia z leczenia lanadelumabem lub berotralstatem jest spełnienie co najmniej jednego z niżej wymienionych kryteriów:

  • ciąża lub karmienie piersią:
    • lanadelumab - lekarz prowadzący w porozumieniu z Zespołem Koordynacyjnym może podjąć decyzję o kontynuacji leczenia w przypadkach gdy przerwanie leczenia będzie nieść ze sobą wyższe ryzyko działań niekorzystnych, niż kontynuacja leczenia,
    • berotralstat - wyłączenie z programu na czas ciąży lub karmienia piersią;
  • podczas 6 miesięcznej terapii średnia miesięczna występowania zagrażających życiu ataków nie zmniejszyła się o co najmniej 50% w stosunku do średniej częstości ataków w półrocznym okresie poprzedzającym leczenie;
  • wystąpienie objawów nadwrażliwości na berotralstat, lanadelumab lub którąkolwiek substancję pomocniczą.

Określenie czasu leczenia w programie

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

Do programu włączane są, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą lub karmieniem piersią.

Zamiana terapii

Określenie czasu leczenia w programie

W razie wskazań klinicznych lekarz prowadzący, w porozumieniu z Zespołem Koordynującym ds. Chorób Ultrarzadkich, może podjąć decyzję o zmianie terapii z zastosowanego leku na inny dostępny w ramach programu (z lanadelumabu na berotralstat lub z berotralstatu na lanadelumab), z zachowaniem ciągłości leczenia, bez konieczności ponownej kwalifikacji, o ile spełnienie kryteriów zostało już uprzednio potwierdzone.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie lanadelumabu

Dawka początkowa lanadelumabu to 300 mg podawane co 2 tygodnie.

U pacjentów z dobrą kontrola choroby (brak objawów HAE przez więcej niż 6 miesięcy), w szczególności u tych z małą masą ciała, należy rozważyć redukcję dawki do 300 mg co 4 tygodnie.

W razie nawrotu napadów dawka może być zwiększona do 300 mg co 2 tygodnie.

Leczenie może być kontynuowane w warunkach domowych, jeśli lekarz i pacjent uznają to za właściwe.

Do tego czasu pacjent odbywa w ośrodku minimum cztery wizyty w odstępach zgodnych z dawkowaniem leku.

Wizyty mają też na celu edukację pacjenta w zakresie administrowania leku – samodzielnego lub przez opiekuna prawnego.

Pacjent lub opiekunowie prawni pacjenta muszą być poinstruowani odnośnie techniki podawania leku, prowadzenia dziennika leczenia oraz rozpoznawania działań niepożądanych (ciężkich reakcji alergicznych) i czynności, które należy podjąć w przypadku ich wystąpienia.

Pacjent otrzymuje leki dla celów terapii domowej w ośrodku prowadzącym terapię HAE danego pacjenta.

Dawkowanie berotralstatu

Zalecana dawka u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat o masie ciała ≥ 40 kg to 150 mg berotralstatu raz na dobę.

Berotralstat przyjmowany jest w warunkach domowych, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego, po przeszkoleniu pacjenta w zakresie prawidłowego stosowania oraz rozpoznawania działań niepożądanych.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

  1. stężenie inhibitora C1 esterazy we krwi (co najmniej dwukrotny pomiar w odstępach minimum 4 tygodni);
  2. aktywność inhibitora C1 esterazy we krwi - badanie wymagane gdy stężenie inhibitora C1 jest prawidłowe (co najmniej dwukrotny pomiar w odstępach minimum 4 tygodni);
  3. stężenie składowej C4 dopełniacza (co najmniej dwukrotny pomiar w odstępach minimum 4 tygodni);
  4. stężenie składowej C1q dopełniacza - badanie wymagane w przypadku ujemnego wywiadu rodzinnego (co najmniej dwukrotny pomiar w odstępach minimum 4 tygodni). Dotyczy pacjentów, u których pierwszy napad nastąpił powyżej 40 roku życia;
  5. morfologia krwi;
  6. badanie ogólne moczu;
  7. czas kaolinowo-kefalinowy (APTT);
  8. oznaczenie INR;
  9. oznaczenie poziomu:
    • aminotransferazy asparaginowej (AspAT),
    • aminotransferazy alaninowej (AlAT),
    • bilirubiny całkowitej;
    • fosfatazy alkalicznej- dla berotralstatu,
    • kreatyniny (eGFR)- dla berotralstatu,
  10. próba ciążowa u kobiet w wieku rozrodczym;
  11. EKG- w przypadku wskazań klinicznych, dla berotralstatu.

Wyniki badań przedstawione w punktach 1, 2, 3 i 4 mogą zostać pobrane z dokumentacji medycznej pacjenta.

Monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia berotralstatem lub lanadelumabem

Weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się, co 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia, w oparciu o ocenę stanu klinicznego pacjenta oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii. Decyzję o przedłużeniu lub zakończeniu leczenia podejmuje Zespół Koordynacyjny, na podstawie uzupełnionej i udostępnionej w systemie elektronicznym karty monitorowania terapii, zawierającej wyniki badań:

  • morfologia krwi;
  • czas kaolinowo-kefalinowy (APTT);
  • aminotransferazy AspAT i ALAT, bilirubina całkowita;
  • fosfataza alkaliczna- dla berotrolstartu;
  • kreatynina (eGFR)- dla berotralstatu;
  • oznaczenie INR;
  • badanie ogólne moczu- dla berotralstatu;
  • EKG- w przypadku wskazań klinicznych, dla berotralstatu;
  • ocena częstości występowania ataków z określeniem lokalizacji i ciężkości, w tym wymagających leczenia ratunkowego.

Badania wykonuje się co 6 miesięcy.

Na podstawie ww. badań w celu monitorowania skuteczności leczenia Zespół Koordynacyjny określa dla indywidualnego pacjenta wskaźniki odpowiedzi na leczenie, w tym:

  • częstość występowania ataków oraz ich ciężkość,
  • konieczność wdrożenia leczenia ratunkowego.

Dane gromadzone są w systemie elektronicznym i analizowane przez Zespół Koordynacyjny, który podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej świadczeniobiorcy danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym rejestrze dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ - w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników skuteczności terapii zawartych w pkt. 2 (częstość występowania ataków, konieczność wdrożenia leczenia ratunkowego), z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia.