B.123

LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ WILSONA (ICD-10: E83.0)

E83.0

Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynujący ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie leczenia choroby Wilsona.

rozpoznanie choroby Wilsona;
wiek ≥ 5 lat;
w postaci neurologicznej, bezobjawowej lub skąpoobjawowej stwierdzona nietolerancja leczenia D-penicylaminą i siarczanem cynku;
w postaci wątrobowej lub mieszanej z cechami istotnego uszkodzenia wątroby (hepato i/lub splenomegalia i/lub wydłużenie INR i/lub znaczny wzrost ALT i /lub cholestaza) stwierdzona nietolerancja leczenia D-penicylaminą.
Kryteria kwalifikacji 1), 2) i 3) lub 4) muszą być spełnione łącznie.

Określenie czasu leczenia w programie

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek z substancji pomocniczych;
wystąpienie ciężkich działań niepożądanych związanych z lekiem;
niestosowanie się pacjenta do zaleceń lekarskich;
ciąża – z wyłączeniem przypadków, gdy korzyści związane z leczeniem przeważają nad ryzykiem dla pacjentki oraz płodu;
karmienie piersią;
brak skuteczności leczenia, w tym brak poprawy neurologicznej, definiowany jako utrzymanie stanu w skali UWDRS po 6 – 12 miesiącach leczenia lub brak istotnej poprawy parametrów uszkodzenia wątroby po 6-12 miesiącach leczenia;
poprawa kliniczna utrzymująca się przez co najmniej 6 miesięcy (w zakresie neurologicznym w skali UWDRS lub ustąpienie innych niż neurologiczne objawów choroby wraz z istotną poprawą parametrów definiujących czynność wątroby) powinna być podstawą do ponownej próby włączenia leczenia standardowego - brak ponownej próby włączenia leczenia standardowego wymaga uzasadnienia w historii choroby.

Trientynę należy podawać zgodnie z dawkowaniem określonym w aktualnej na dzień wydania decyzji o objęciu refundacją leku w tym programie Charakterystyce Produktu Leczniczego.

badanie fizykalne;
badanie neurologiczne (ocena stanu w skali UWDRS II i III, jeżeli obecne są zaburzenia neurologiczne);
badanie oka w lampie szczelinowej w celu stwierdzenia obecności pierścienia Kaysera-Fleischera;
badanie ogólne moczu;
morfologia krwi obwodowej z rozmazem;
stężenie miedzi wolnej, całkowitej i ceruloplazminy w surowicy, dobowe wydalanie miedzi z moczem;
czas protrombinowy (PT);
międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR);
aminotransferaza asparaginowa (AspAT i alaninowa (AlAT);
bilirubina całkowita i bezpośrednia;
USG wątroby;
MRI głowy, ocena obecności pierścienia Kayser Fleischera.

Monitorowanie leczenia

Badania przeprowadzane w pierwszym roku co 3 miesiące (w przypadku wskazań klinicznych monitorowanie może odbywać się częściej), w następnych latach co pół roku:
- badanie fizykalne;
- badanie neurologiczne;
- badanie ogólne moczu;
- morfologia;
- stężenie miedzi wolnej, całkowitej i ceruloplazminy w surowicy, dobowe wydalanie miedzi z moczem;
- czas protrombinowy (PT);
- międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR);
- aminotransferaza asparaginowa (AspAT);
- aminotransferaza alaninowa (AlAT);
- bilirubina całkowita i bezpośrednia;
- USG wątroby.
Badania przeprowadzone raz w roku:
- badanie pierścienia Kaysera Fleischera w lampie szczelinowej.
Ponadto w ramach monitorowania wykonuje się badanie MRI głowy w przypadku pogorszenia neurologicznego oraz przed zakończeniem leczenia.
W szczególnych przypadkach np. chorób nerek, małych dzieci czy obawy o niestosowanie się pacjenta do zaleceń monitorowanie pacjenta może odbywać się z większą częstotliwością, a terminy wykonania badań laboratoryjnych należy dostosowywać do potrzeby.

Monitorowanie programu

gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych (SMPT) dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia.