OncoKernel
← Wszystkie programy

B.138.FM

LECZENIE PACJENTÓW ZE SPEKTRUM ZAPALENIA NERWÓW WZROKOWYCH I RDZENIA KRĘGOWEGO (NMOSD) (ICD-10: G36.0)

G36.0

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii oraz ocenę skuteczności leczenia dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Kryteria kwalifikacji

  1. Do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie poniższe kryteria:
    • wiek powyżej 12 roku życia;
    • rozpoznanie chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych oraz rdzenia kręgowego (NMOSD) - oparte na aktualnych kryteriach diagnostycznych;
    • potwierdzenie obecności przeciwciał anty-AQP4;
    • EDSS od 0 do 6,5 włącznie;
    • brak przeciwwskazań do stosowania satralizumabu określonych w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL);
    • brak wcześniejszego leczenia inną terapią z zastosowaniem leków z grupy inhibitorów interleukiny 6;
    • w przypadku pacjentek w wieku rozrodczym zaleca się stosowanie antykoncepcji.
  2. Z uwagi na brak danych odnośnie stosowania leku u kobiet w ciąży decyzja o włączeniu do terapii pozostaje do decyzji lekarza po ocenie stosunku korzyści do ryzyka.
  3. Do programu włączane są, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą, które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria kontynuacji leczenia.
  4. Ponadto, w celu zapewnienia kontynuacji leczenia, do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy wcześniej rozpoczęli leczenie satralizumabem z innych źródeł finansowania, z wyjątkiem pacjentów aktualnie uczestniczących w trwających badaniach klinicznych, i na dzień rozpoczęcia terapii spełniali stosowne kryteria kwalifikacji.

Kryteria wyłączenia

Kryteria uniemożliwiające włączenie do programu

  1. nadwrażliwość na satralizumab lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
  2. trwające aktualnie czynne zakażenie do momentu ustąpienia;
  3. aktywny nowotwór złośliwy;
  4. wcześniejsze leczenie przeciwciałem anty-CD20, ekulizumabem, przeciwciałem monoklonalnym anty-BLyS, lekiem zapobiegającym nawrotom stwardnienia rozsianego w ciągu 6 miesięcy przed kwalifikacją do programu;
  5. wcześniejsze leczenie anty-CD4, kladrybiną, cyklofosfamidem lub mitoksantronem, przeszczepienie komórek macierzystych szpiku w ciągu 2 lat przed przystąpieniem do programu;
  6. inne stany kliniczne, które w opinii lekarza, mogą stanowić przeciwwskazania do terapii;
  7. inne przeciwwskazania wymienione w aktualnej ChPL.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Ocenę skuteczności leczenia przeprowadza Zespół Koordynacyjny po każdych pełnych 12 miesiącach terapii.
  2. U chorych odpowiadających na leczenie po ocenie skuteczności, terapię można przedłużyć o kolejne 12 miesięcy.
  3. W przypadku wystąpienia 1 rzutu po minimum 6 miesiącach leczenia można dokonać zmiany / modyfikacji leczenia.
  4. Za brak skuteczności leczenia, uzasadniający zakończenie leczenia, przyjmuje się wystąpienie 2 ciężkich rzutów, występujących w odstępie co najmniej 30 dni, po minimum 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia satralizumabem.
  5. Ciężki rzut definiowany jest jako rzut powodujący wzrost EDSS o minimum 2 pkt.

Kryteria wyłączenia

  1. Kryterium wyłączenia z leczenia jest spełnienie co najmniej jednego z niżej wymienionych kryteriów:
    • brak skuteczności leczenia zgodnie z definicja w pkt. 3;
    • EDSS 8,5 lub więcej;
    • wystąpienie przeciwwskazań do stosowania satralizumabu wg aktualnej ChPL;
    • aktywny nowotwór złośliwy;
    • nietolerancja leczenia satralizumabem;
    • brak współpracy ze strony pacjenta przy realizacji programu.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

  1. Satralizumab może być stosowany w monoterapii lub w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną doustnymi kortykosteroidami (maksymalna dawka dobowa 15 mg ekwiwalentu prednizolonu, azatiopryną - maksymalna dawka dobowa 3 mg / kg m.c. lub mykofenolanem mofetylu – maksymalna dawka dobowa 3 000 mg).
  2. Szczegółowe informacje dotyczące dawkowania oraz jego modyfikacji znajdują się w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

  1. badania laboratoryjne:
    • morfologia krwi z rozmazem,
    • badanie ogólne moczu,
    • CRP,
    • AST, ALT,
    • lipidogram;
  2. dostępny (w wywiadzie lub wykonany przy kwalifikacji) wynik badania MRI potwierdzający rozpoznanie NMOSD;
  3. dostępny (w wywiadzie lub wykonany przy kwalifikacji) wynik badania potwierdzającego obecność przeciwciał anty-AQP4;
  4. ocena stanu neurologicznego z określeniem EDSS;
  5. test ciążowy u pacjentek w wieku rozrodczym;
  6. wykluczenie gruźlicy (RTG klatki piersiowej lub test IGRA w kierunku zakażenia prątkiem gruźlicy);
  7. wykluczenie aktywnego zakażenia HBV (obecności antygenu HBs), HCV (brak przeciwciał anty-HCV, a w przypadku pozytywnego wyniku – oznaczenie PCR HCV metodą ilościową);
  8. obecność antygenu wirusa HIV (HIV Ag/Ab Combo).

Monitorowanie

Monitorowanie leczenia

  1. ocena stanu neurologicznego z określeniem EDSS co 6 miesięcy oraz w czasie każdego rzutu;
  2. badanie MRI - jeśli zasadne klinicznie (decyzję podejmuje specjalista neurolog);
  3. morfologia krwi z rozmazem, ALT i AST, bilirubina co cztery tygodnie przez pierwsze trzy miesiące leczenia, następnie co trzy miesiące przez jeden rok, a po tym czasie według wskazań klinicznych;
  4. lipidogram po pierwszych 6 miesiącach, a następnie wg wskazań klinicznych;
  5. przekazanie pacjentowi informacji o Karcie Ostrzegawczej oraz wskazanie, że w przypadku wystąpienia cech infekcji – niezbędny jest kontakt z lekarzem.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. ocena skuteczności:
    • wskaźniki efektywności:
      • czas do wystąpienia rzutu,
      • częstość rzutów,
      • jakość życia na podstawie odpowiednich dla schorzenia skali (EQ-5D);
      • czas do zgonu,
  2. Definicja rzutu – wystąpienie jednego z poniższych:
    • wzrost o ≥ 1,0 pkt. EDSS od wyjściowego wyniku EDSS wynoszącego więcej niż 0 (lub wzrost o ≥2,0 pkt. EDSS od wyjściowego wyniku EDSS wynoszącego 0),
    • wzrost o ≥ 2,0 pkt. w co najmniej jednym właściwym dla danego objawu wyniku dla oceny układu czynnościowego (piramidowego, móżdżkowego, pnia mózgu, czuciowego, pokarmowego lub moczowego, pojedynczego oka),
    • wzrost o ≥1,0 pkt. w więcej niż 1 punktowym wyniku układu funkcjonalnego dla danego objawu, z wartością wyjściową wynoszącą co najmniej 1,0,
    • wzrost o ≥1,0 pkt. w wyniku punktacji układu funkcjonalnego specyficznego dla objawów pojedynczego oka z wynikiem początkowym wynoszącym co najmniej 1,0.
  3. Ciężki rzut definiowany jest jako rzut powodujący wzrost EDSS o minimum 2 pkt.
  4. Objawy muszą utrzymywać się przez >24 godziny i nie można ich przypisać wystąpieniu innych czynników klinicznych (np. gorączka, infekcja, uraz, zmiana nastroju, ADR).
    • oczekiwane korzyści zdrowotne:
      • czas do ciężkiego rzutu: 86% pacjentów stosujących monoterapię w ciągu pierwszych 4 lat terapii wolnych od ciężkiego rzutu lub 90% pacjentów stosujących terapię skojarzoną w ciągu pierwszych 4 lat terapii wolnych od ciężkiego rzutu;
    • ocena bezpieczeństwa:
      • monitorowanie zakażenia dróg moczowych i górnych dróg oddechowych;
    • gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
    • uzupełnienie danych zawartych w Elektronicznym Systemie Monitorowania Programów Lekowych (SMPT) dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia, w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników efektywności:
      • data rozpoczęcia leczenia,
      • daty wystąpienia kolejnych rzutów choroby,
      • ocena w skali EDSS w momencie rozpoczęcia leczenia i co 6 miesięcy oraz w czasie każdego rzutu
      • jakość życia – na podstawie odpowiednich dla schorzenia skali (EQ-5D),
      • data zgonu,
      • data zakończenia leczenia;
    • przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.