OncoKernel
← Wszystkie programy

B.142

LECZENIE DOROSŁYCH PACJENTÓW Z ZESPOŁAMI MIELODYSPLASTYCZNYMI Z TOWARZYSZĄCĄ NIEDOKRWISTOŚCIĄ ZALEŻNĄ OD TRANSFUZJI (ICD-10: D46.0, D46.1)

D46.0D46.1

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. W ramach programu lekowego pacjentom z zespołami mielodysplastycznymi z towarzyszącą niedokrwistością zależną od transfuzji udostępnia się terapię luspaterceptem, w pierwszej linii leczenia lub kolejnych liniach leczenia (po niedostatecznej odpowiedzi na leczenie lekami stymulującymi erytropoezę), zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.

Kryteria kwalifikacji

  1. wiek 18 lat i powyżej;
  2. stan sprawności 0-2 według skali ECOG;
  3. zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny (ang. myelodysplastic syndromes, MDS) o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku wg R-IPSS;
  4. niedokrwistość zależna od przetoczeń (≥3 jednostki kkcz w ciągu 16 tygodni w co najmniej 2 epizodach przetoczeń – w okresie przed kwalifikacją do programu) w przebiegu MDS;
  5. stężenie endogennej erytropoetyny (eEPO) ≤500 mU/ml – nie dotyczy MDS z syderoblastami pierścieniowatymi (MDS-RS definiowane jest przy ≥15% syderoblastów pierścieniowatych lub ≥5% syderoblastów pierścieniowatych w przypadku obecności mutacji SF3B1);
  6. brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
  7. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
  8. nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną Charakterystykę Produktu Leczniczego;
  9. wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią;
  10. zgoda pacjenta na prowadzenie antykoncepcji zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
  11. nieobecność aktywnych, ciężkich zakażeń.
  12. Powyższe kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
  13. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancją czynną finansowaną w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. progresja choroby podstawowej (MDS);
  2. brak odpowiedzi na leczenie ocenionej po 8 cyklach leczenia; odpowiedź na leczenie definiuje się jako spełnienie co najmniej jednego z poniższych kryteriów:
  3. okres niezależności od przetoczeń kkcz ≥ 8 tygodni – kryterium dla chorych z małym (LTB) lub dużym obciążeniem transfuzjami (HTB),
  4. zmniejszenie o co najmniej 50% liczby przetoczonych jednostek kkcz przez okres minimum 8 tyg. w co najmniej 16-tygodniowym okresie obserwacji względem analogicznego okresu przed włączeniem pacjenta do programu – kryterium dla chorych z dużym obciążeniem transfuzjami (HTB);
    • wystąpienie chorób lub stanów, które według oceny lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
    • wystąpienie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
    • wystąpienie objawów nadwrażliwości na lek lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku, uniemożliwiających kontynuację leczenia;
    • okres ciąży lub karmienia piersią;
    • brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

luspatercept

Dawkowanie

Dawkowanie leku

  1. Każdy cykl trwa 21 dni (3 tygodnie).
  2. Luspatercept: Zalecana dawka początkowa luspaterceptu to 1,0 mg/kg m.c. raz na 3 tygodnie.
  3. W przypadku pacjentów, którzy nie są niezależni od transfuzji czerwonych krwinek po podaniu co najmniej 2 kolejnych dawek w dawce początkowej wynoszącej 1,0 mg/kg m.c., dawka powinna zostać zwiększona do 1,33 mg/kg m.c.
  4. Jeśli pacjenci nie są niezależni od transfuzji czerwonych krwinek po podaniu co najmniej 2 kolejnych dawek wynoszących 1,33 mg/kg m.c., dawka powinna zostać zwiększona do 1,75 mg/kg m.c.
  5. Zwiększanie dawki nie powinno następować częściej niż co 6 tygodni (2 podania) i nie powinno przekraczać maksymalnej dawki wynoszącej 1,75 mg/kg m.c. co 3 tygodnie.

Dawkowanie

Modyfikacja dawkowania leku

  1. Szczegóły dotyczące sposobu podawania, ewentualnego czasowego wstrzymania leczenia oraz ewentualnego zmniejszania dawki leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego leku.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

  1. morfologia krwi obwodowej z rozmazem;
  2. oznaczenie stężenia endogennej erytropoetyny (eEPO);
  3. ocena syderoblastów pierścieniowatych lub oznaczenie mutacji SF3B1 u chorych z obecnością syderoblastów pierścieniowatych ≥5% i ≤ 15% – dotyczy rozpoznania MDS z syderoblastami pierścieniowatymi;
  4. test ciążowy (u kobiet w wieku rozrodczym).
  5. Badania powinny być wykonane w ciągu nie więcej niż 4 tygodni poprzedzających rozpoczęcie leczenia.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia

  1. morfologia krwi obwodowej – wykonywana przed każdym podaniem luspaterceptu.
  2. Ocena odpowiedzi na leczenie powinna być przeprowadzana zgodnie z aktualnymi rekomendacjami.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnianie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia, w tym przekazywanie danych dotyczących wybranych wskaźników skuteczności terapii, dla których jest możliwe ich określenie przez lekarza prowadzącego dla indywidualnego pacjenta, spośród:
    • poprawa hematologiczna-erytroidalna (HI-E) – niezależność od przetoczeń kkcz w okresie ≥ 8 tyg. w 16-24 tygodniowym okresie obserwacji (dla chorych z małym obciążeniem transfuzjami – LTB),
    • większa odpowiedź HI-E – niezależność od przetoczeń kkcz w okresie ≥ 8 tyg. w 16-24 tygodniowym okresie obserwacji (dla chorych z dużym obciążeniem transfuzjami – HTB),
    • mniejsza odpowiedź HI-E – zmniejszenie o co najmniej 50% liczby przetoczonych jednostek kkcz przez okres minimum 8 tyg. w co najmniej 16-tygodniowym okresie obserwacji względem analogicznego okresu przed włączeniem pacjenta do programu (dla chorych z dużym obciążeniem transfuzjami – HTB);
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.