OncoKernel
← Wszystkie programy

B.144

LECZENIE PACJENTÓW Z GUZAMI LITYMI Z FUZJĄ GENU RECEPTOROWEJ KINAZY TYROZYNOWEJ DLA NEUROTROFIN (NTRK)

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. W programie finansuje się leczenie substancjami:
    • entrektynib,
    • larotrektynib,
  2. zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
  3. Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów z Guzami Litymi Wykazującymi Fuzję Genu NTRK (dalej jako Zespół Koordynacyjny), powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Kryteria kwalifikacji

  1. rozpoznanie histologiczne lub cytologiczne nowotworu litego;
  2. obecność fuzji genu receptorowej kinazy tyrozynowej dla neurotrofin (NTRK) potwierdzona z wykorzystaniem zwalidowanego testu sekwencjonowania kolejnej generacji (NGS, next-generation sequencing) wykonywanego w laboratorium posiadającym aktualny certyfikat europejskiego programu kontroli jakości dla danego testu;
  3. nowotwór w stadium miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym lub nowotwór, w przypadku którego resekcja chirurgiczna prawdopodobnie doprowadzi do poważnych i niekorzystnych następstw zdrowotnych;
  4. brak wcześniejszego leczenia inhibitorem NTRK;
  5. wiek od 12 roku życia - w przypadku entrektynibu;
  6. wyczerpanie możliwości terapeutyczne lub brak innych terapii, dla których potwierdzono korzyści kliniczne w danym wskazaniu, ustalone na podstawie dokumentacji medycznej przez Zespół Koordynacyjny;
  7. obecność zmian możliwych do zmierzenia w celu przeprowadzenia obiektywnej oceny odpowiedzi na leczenie z zastosowaniem kryteriów oceny systemu RECIST 1.1 (lub RANO w przypadku nowotworów OUN) lub obecność policzalnych zmian niemierzalnych;
  8. stan sprawności:
    • dorośli oraz dzieci w wieku co najmniej 16 lat 0-1 według w skali ECOG lub równoważny wynik w skali Karnofsky’ego,
    • dzieci poniżej 16 r.ż. co najmniej 50 w skali Lansky’ego;
  9. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej na dzień wydania decyzji ChPL;
  10. nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną na dzień wydania decyzji ChPL;
  11. wykluczenie ciąży lub karmienia piersią.
  12. Powyższe kryteria kwalifikacji powinny zostać spełnione łącznie.
  13. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

Kryteria zakończenia udziału w programie

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. stwierdzenie progresji choroby potwierdzonej w badaniu przedmiotowym (jeśli z uwagi na charakter choroby taka ocena jest możliwa i miarodajna) lub obrazowym na podstawie kryteriów RECIST 1.1. (lub RANO w przypadku przerzutów w OUN);
  2. wystąpienie klinicznie istotnej toksyczności leczenia lub wystąpienie przynajmniej jednego działania niepożądanego będącego zagrożeniem życia według kryteriów klasyfikacji CTC-AE lub wystąpienie nawracającej lub nieakceptowalnej toksyczności leczenia w stopniu 3. lub 4. według kryteriów klasyfikacji CTC-AE (wznowienie leczenia możliwe po ustąpieniu objawów toksyczności lub zmniejszeniu nasilenia do stopnia 1. według kryteriów klasyfikacji CTC-AE) zgodnie z zapisami ChPL;
  3. wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  4. wystąpienie nadwrażliwości na entrektynib/larotrektynib lub na substancję pomocniczą;
  5. obniżenie sprawności:
    • o 1 lub 2 stopnie w zależności od wartości przy kwalifikacji, ale maksymalnie do wartości 2 według kryteriów skali ECOG,
    • wynik w skali Karnofsky’ego lub w skali Lansky’ego poniżej 50;
  6. okres ciąży lub karmienia piersią;
  7. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia entrektynibem /larotrektynibem ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

  1. Sposób podawania oraz ewentualne czasowe wstrzymania leczenia, prowadzone zgodnie z aktualnymi Charakterystykami Produktu Leczniczego (ChPL) lub przyjętą praktyką kliniczną.
  2. Dopuszczalne jest zmniejszenie wymienionych poniżej dawek zgodnie z aktualną ChPL poszczególnych leków.

Entrektynib

Dawkowanie

  1. Zalecana dawka entrektynibu u dorosłych to 600 mg raz na dobę.
  2. Zalecana dawka entrektynibu u dzieci i młodzieży to 300 mg/m2 raz na dobę, maksymalnie 400 mg na dawkę dobową u pacjentów o powierzchni ciała do 1,50 m2 lub 600 mg na dawkę dobową u pacjentów o powierzchni ciała od 1,51 m2 na dobę.

Larotrektynib

Dawkowanie

  1. Zalecana dawka larotrektynibu u dorosłych to 100 mg dwa razy na dobę.
  2. Zalecana dawka larotrektynibu u dzieci i młodzieży to 100 mg/m2 dwa razy na dobę, maksymalnie 100 mg na dawkę.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikowaniu do leczenia

  1. histologiczne lub cytologiczne potwierdzenie obecności nowotworu litego;
  2. potwierdzenie obecności fuzji genu NTRK w materiale tkankowym uzyskanym z nowotworu na podstawie wyniku zwalidowanego testu z zastosowaniem molekularnych metod diagnostycznych;
  3. morfologia krwi z rozmazem;
  4. oznaczenie stężenia kreatyniny;
  5. oznaczenie stężenia bilirubiny;
  6. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej;
  7. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej;
  8. test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym;
  9. elektrokardiografia (EKG);
  10. badanie TK lub MR w zależności od sytuacji klinicznej;
  11. inne badania obrazowe w zależności od sytuacji klinicznej.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Badania w celu monitorowania bezpieczeństwa leczenia

  1. morfologia krwi z rozmazem;
  2. oznaczenie aktywności kinazy fosfokreatynowej;
  3. oznaczenie stężenia kreatyniny;
  4. oznaczenie stężenia bilirubiny;
  5. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej;
  6. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej;
  7. EKG.
  8. Wymienione badania powinny być wykonywane co 4 tygodnie za wyjątkiem badania EKG – wg wskazań klinicznych.

Monitorowanie skuteczności

Badania w celu monitorowania skuteczności leczenia

  1. badanie TK lub MR w zależności od sytuacji klinicznej;
  2. inne badania obrazowe konieczne do oceny zmian według kryteriów RECIST 1.1. (lub RANO w przypadku przerzutów OUN) w zależności od sytuacji klinicznej.
  3. Określenie odpowiedzi na leczenie powinno być wykonywane z wykorzystaniem metody identycznej do wykorzystanej podczas kwalifikowania do leczenia.
  4. Badania obrazowe wykonywane są co 4 tygodnie lub, w uzasadnionych przypadkach klinicznych, w terminie zgodnym z decyzją lekarza prowadzącego (powód uzasadnionej zmiany terminu badania powinien zostać odnotowany w dokumentacji medycznej pacjenta).
  5. W grupie pacjentów uzyskujących korzyść kliniczną, tj. odpowiedź obiektywną lub stabilizację choroby, częstotliwość wykonywania badań obrazowych może zostać ustalona indywidualnie przez Zespół Koordynacyjny.
  6. Na podstawie ww. badań w celu monitorowania skuteczności leczenia Zespół Koordynacyjny określa dla indywidualnego pacjenta wskaźniki odpowiedzi na leczenie, w tym:
    • całkowitą (CR) lub częściową odpowiedź (PR) na leczenie,
    • stabilizację (SD) lub progresję choroby (PD),
    • całkowite przeżycie (OS) i czas do progresji (PFS).
  7. Dane gromadzone są w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych i analizowane przez Zespół Koordynacyjny, który podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych, w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników skuteczności terapii zawartych w pkt. 3, dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ).