OncoKernel
← Wszystkie programy

B.152.FM

LECZENIE PACJENTÓW Z POSTĘPUJĄCĄ RODZINNĄ CHOLESTAZĄ WEWNĄTRZWĄTROBOWĄ (PFIC) (ICD-10: K76.8)

K76.8

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. W programie finansuje się leczenie następującymi substancjami:
    • odewiksybat,
  2. zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji:

  1. kliniczne rozpoznanie PFIC typu 1 lub PFIC typu 2;
  2. wiek 6 m.ż. i powyżej;
  3. potwierdzenie genetyczne PFIC-1 (w genie ATP8B1) lub PFIC-2 (w genie ABCB11);
  4. masa ciała powyżej 5 kg;
  5. podwyższone stężenie kwasów żółciowych w surowicy (s-BA) (≥100 μmol/l);
  6. w wywiadzie uporczywy świąd tj. wynik w skali ObsRO ≥ 2 w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do programu;
  7. nieskuteczność kwasu ursodeoksycholowego oraz brak odpowiedzi na jeden z leków stosowanych w leczeniu świądu u pacjentów z chorobami cholestatycznymi (żywice jonowymienne, fibraty, ryfampicyna, naltrekson);
  8. zgoda pacjenta na prowadzenie antykoncepcji zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego – dotyczy pacjentów w wieku prokreacyjnym.
  9. Powyższe kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
  10. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni odewiksybatem w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Kryteria uniemożliwiające kwalifikację do programu

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji:

  1. patologiczne zmiany genu ABCB11, które przewidują całkowity brak funkcji BSEP;
  2. obecność lub występujące w przeszłości inne rodzaje chorób wątroby, w tym między innymi:
    • atrezja dróg żółciowych wszelkiego rodzaju,
    • łagodna nawracająca cholestaza wewnątrzwątrobowa, na którą wskazuje jakikolwiek wywiad z prawidłowymi SBA,
    • podejrzenie lub potwierdzony w badaniach obrazowych rak wątroby lub przerzuty do wątroby,
    • histopatologia w biopsji wątroby, która sugeruje alternatywną etiologię cholestazy niezwiązaną z PFIC;
  3. trwająca lub w historii choroby obecność jakiejkolwiek innej choroby lub stanu, który zakłóca wchłanianie, dystrybucję, metabolizm (w szczególności metabolizm kwasów żółciowych) lub wydalanie leków w jelicie, w tym między innymi nieswoiste zapalenie jelit;
  4. trwająca lub przebyta w historii choroby przewlekła (tj. >3 miesiące) biegunka wymagająca podania płynów dożylnych lub interwencji żywieniowej w celu leczenia biegunki lub jej następstw;
  5. przebycie zabiegu chirurgicznego mającego na celu odprowadzenie zewnętrzne/wewnętrzne żółci (typu PIBD, PEBD), który okazał się skuteczny.
  6. Ocenę skuteczności zabiegu chirurgicznego powinno się wykonać nie wcześniej niż 4-6 tygodni od zabiegu. W przypadku potwierdzenia nieskuteczności zabiegu chirurgicznego (bez określania kryterium czasu) – możliwe jest zastosowania leczenia odewiksybatem w zależności od indywidualnej oceny lekarza;
    • wcześniejszy przeszczep wątroby lub przeszczep wątroby zaplanowany w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia;
    • niewyrównana choroba wątroby, koagulopatia, wywiad lub obecność klinicznie istotnego wodobrzusza, krwotoku żylakowego lub encefalopatii;
    • międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,4;
    • stężenie AlAT w surowicy >10 × górna granica normy (GGN) w badaniu wstępnym;
    • stężenie AlAT w surowicy >15 × GGN w dowolnym momencie w ciągu ostatnich 6 miesięcy;
    • całkowita bilirubina >10 × GGN w badaniu wstępnym.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu Świadczeniobiorcy z programu.
  2. Pacjenci, którzy nie wykazują korzyści klinicznych po 6 miesiącach ciągłego leczenia w programie, zgodnie z pkt. 3. Ocena skuteczności leczenia, zostają z niego wyłączeni.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. brak skuteczności leczenia stwierdzony na podstawie oceny głównych wskaźników efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zgodnie z treścią pkt. 3. Ocena skuteczności leczenia;
  2. wystąpienie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
  3. wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  4. wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
  5. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

  1. Dawkowanie odewiksybatu w programie i modyfikacja leczenia – zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego aktualną na dzień wydania decyzji.
  2. Leczenie powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu PFIC.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do leczenia

  1. ocena parametrów czynności wątroby:
    • stężenie kwasów żółciowych (TBA; Total bile acids),
    • aminotransferaza asparaginianowa (AspAT),
    • aminotransferaza alaninowa (AlAT),
    • gamma-glutamylotransferaza (GGTP),
    • fosfataza alkaliczna (ALP),
    • alfa-fetoproteina (AFP)
    • bilirubina całkowita;
  2. ocena stężenia witamin rozpuszczalnych w tłuszczach: A, D, E;
  3. ocena międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR);
  4. badania obrazowe wątroby wg decyzji lekarza prowadzącego;
  5. badanie określające zaawansowanie włóknienia wątroby - elastografia wątroby lub oznaczenie wskaźników APRI lub FIB-4;
  6. potwierdzenie w badaniach genetycznych PFIC-1 w genie ATP8B lub PFIC-2 w genie ABCB11.

Monitorowanie

Monitorowanie leczenia i bezpieczeństwa

  1. zaburzenia czynności wątroby:
    • okresowe badania czynności wątroby wykonywane co 3 miesiące u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby, w tym:
      • stężenie kwasów żółciowych (TBA; Total bile acids),
      • aminotransferaza asparaginianowa (AspAT),
      • aminotransferaza alaninowa (AlAT),
      • gamma-glutamylotransferaza (GGTP),
      • fosfataza alkaliczna (ALP),
      • bilirubina całkowita,
      • inne badanie w razie wskazań klinicznych;
  2. biegunka:
    • regularne monitorowanie w celu odpowiedniego nawodnienia u pacjentów, u których występuje biegunka;
  3. ciąża:
    • test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym;
  4. ocena witamin rozpuszczalnych w tłuszczach:
    • kontrolowanie stężenia witamin rozpuszczalnych w tłuszczach.

Monitorowanie skuteczności

Ocena skuteczności leczenia

  1. Skuteczność leczenia odewiksybatem oceniana jest na podstawie:
    • stężenia kwasów żółciowych w surowicy krwi – za skuteczne uznaje się leczenie jeśli nastąpi zmniejszenie stężenia kwasów żółciowych w surowicy o co najmniej 70% względem wartości początkowych lub osiągnięcie stężenie ≤70 μmol/l (28,6 μg/ml);
    • oceny świądu wg skali specyficznej dla schorzenia wg obserwatora (ObsRO) – za skuteczne uznaje się leczenie wówczas gdy ocena świądu stanowi wynik ≤1 lub poprawa o co najmniej 1 punkt względem stanu wyjściowego (oceny świądu przeprowadzane są rano i wieczorem, stosując 5-punktową skalę Albireo ObsRO (0–4));
    • oceny konieczności wykonania zabiegu chirurgicznego mającego na celu odprowadzenie zewnętrzne/wewnętrzne żółci (typu PIBD, PEBD) lub przeszczepienia wątroby - za skuteczne uznaje się leczenie w trakcie którego nie jest konieczne wykonanie zabiegu chirurgicznego mającego na celu odprowadzenie zewnętrzne/wewnętrzne żółci (typu PIBD, PEBD) lub przeszczepienia wątroby;
    • oceny progresji w zakresie zwłóknienia wątroby metodą elastografii lub APRI lub FIB-4 – za skuteczne uznaje się leczenie w trakcie którego nie dochodzi do progresji zwłóknienia w ocenie lekarza prowadzącego mającego doświadczenie w leczeniu PFIC.
  2. Określenie stopnia zwłóknienia wątroby powinno być wykonywane z wykorzystaniem metody identycznej wykorzystanej podczas kwalifikowania do leczenia.
  3. Powyższe badania laboratoryjne i obrazowe wykorzystywane do oceny skuteczności leczenia odewiksybatem wykonuje się w 3 oraz 6 miesiącu od rozpoczęcia terapii, a następnie co 3 miesiące.
  4. Odpowiedź kliniczna na leczenie odewiksybatem, definiowana jest jako spełnienie jednego z warunków określonych w punktach 1-2, przy jednoczesnym spełnieniu łącznie warunków określonych w punktach 3-4.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia, w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników efektywności:
    • stężenia kwasów żółciowych w surowicy,
    • ocena świądu oraz jakości snu w skali ObsRO,
    • zmiany stężenia wyszczególnionych w powyższych pkt. parametrów laboratoryjnych,
    • konieczność/brak konieczności wykonania zabiegu chirurgicznego,
    • ocena stopnia zwłóknienia wątroby;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.