B.162
LECZENIE PACJENTÓW Z KARDIOMIOPATIĄ (ICD-10: E85, I42.1)
Zobacz, co zmieniło się od poprzedniego obwieszczenia
I. LECZENIE KARDIOMIOPATII W PRZEBIEGU AMYLOIDOZY TRANSTYRETYNOWEJ (ICD-10: E85)
ŚWIADCZENIOBIORCY
Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Kardiomiopatii, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
W programie finansuje się leczenie:
- akoramidisem albo
- tafamidisem
dorosłych pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej, zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
Kryteria kwalifikacji
- wiek 18 lat i powyżej;
- kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR) potwierdzona przez badanie scyntygraficzne serca z radioizotopem (99mTc-DPD lub 99mTc-PYP lub 99mTc-HMDP) lub biopsję tkanki i typowanie amyloidu za pomocą immunohistochemii;
- genetyczny ATTR lub typu dzikiego określony poprzez sekwencjonowanie genu transtyretyny;
- klasa czynnościowa NYHA I-II;
- grubość przegrody międzykomorowej przekraczająca 12 mm w badaniu echokardiografii przezklatkowej;
- wykluczenie amyloidozy łańcuchów lekkich;
- wynik testu 6-minutowego chodu u pacjentów bez ograniczeń ruchowych powyżej 100 m;
- adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
- brak przeciwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL);
- nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
- niestosowanie lub zaprzestanie stosowania antagonistów kanału wapniowego lub glikozydów naparstnicy;
- wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią;
- zgoda pacjentki na prowadzenie antykoncepcji zgodnie z aktualną ChPL.
Powyższe kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancją czynną finansowaną w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu, o których mowa w pkt 4.
Po uzyskaniu progresji do utrwalonej (tzn. co najmniej 6-miesięcznej) klasy III lub IV NYHA lekarz prowadzący ocenia zasadność kontynuacji leczenia.
Kryteria zamiany leku
Określenie czasu leczenia w programie
W przypadku nietolerancji stosowanego leczenia istnieje możliwość zmiany leku – wniosek o zmianę leczenia przesłany przez lekarza prowadzącego (z uzasadnieniem), musi zostać zaakceptowany przez Zespół Koordynujący.
Kryteria wyłączenia z programu
- progresja utrwalona (tzn. co najmniej 6-miesięczna) klasy III lub IV NYHA, gdy w ocenie lekarza prowadzącego nie ma zasadności do kontynuacji leczenia;
- szybka progresja do trwałej klasy III lub IV NYHA w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia;
- nadwrażliwość na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
- nieakceptowalna lub zagrażająca życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
- wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
- pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
- potwierdzenie ciąży lub karmienie piersią;
- brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE
Sposób podawania oraz ewentualne czasowe wstrzymania leczenia, prowadzone zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL).
Maksymalna dawka akoramidisu to 712 mg (dwie tabletki po 356 mg) stosowana doustnie, dwa razy na dobę, co odpowiada całkowitej dawce dobowej 1 424 mg.
Maksymalna dawka tafamidisu wynosi 61 mg podawana raz na dobę.
Dopuszczalne jest zmniejszenie zalecanej dawki leków zgodnie z aktualną ChPL.
BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU
Badania przy kwalifikacji
- badanie podmiotowe oraz przedmiotowe łącznie z pomiarem ciśnienia tętniczego krwi;
- określenie klasy NYHA;
- oznaczenie wskaźnika mBMI;
- elektrokardiogram spoczynkowy;
- RTG klatki piersiowej;
- test 6-minutowego chodu u pacjentów bez ograniczeń ruchowych (6MWT);
- oznaczenie poziomu N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP);
- oznaczenie stężenia troponiny T lub troponiny I (z podaniem norm laboratoryjnych);
- oznaczenie czasu kaolinowo-kefalinowego (APTT);
- oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
- oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
- oznaczenie stężenia bilirubiny;
- oznaczenie stężenia białka C – reaktywnego (CRP);
- proteinogram;
- diagnostyka białka monoklonalnego (metodąimmunofiksacji) w surowicy i w moczu oraz wolne łańcuchy lekkie w surowicy krwi (FLC);
- ocena eGFR w oparciu o wzór Cockcrofta- Gaulta;
- oznaczenie stężenia sodu w surowicy krwi;
- oznaczenie stężenia potasu w surowicy krwi;
- oznaczenie aktywności fosfatazy alkalicznej;
- oznaczenie stężenia glukozy w surowicy krwi;
- oznaczenie stężenia hormonu tyreotropowego (TSH);
- oznaczenie stężenia tyroksyny (T4);
- oznaczenie czasu protrombinowego (INR);
- oznaczenie poziomu kinazy fosfokreatynowej;
- oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
- oznaczenie kwasu moczowego w surowicy krwi;
- badanie ogólne moczu z oceną osadu;
- morfologia krwi z rozmazem;
- test ciążowy (u kobiet w wieku rozrodczym);
- echokardiografia przezklatkowa;
- badanie scyntygraficzne serca z zastosowaniem radioizotopu 99mTc-DPD lub 99mTc-PYP lub 99mTc-HMDP;
- sekwencjonowanie genu transtyretyny (TTR) – w przypadku braku wyniku badania w dokumentacji medycznej;
- holter 24-godzinne monitorowanie EKG;
- konsultacja hematologiczna w przypadku stwierdzenia białka monoklonalnego celem wykluczenia amyloidozy łańcuchów lekkich.
Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia
- oznaczenie czasu kaolinowo-kefalinowego (APTT);
- oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
- oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
- oznaczenie stężenia bilirubiny;
- ocena eGFR w oparciu o wzór Cockcrofta-Gaulta;
- oznaczenie stężenia sodu w surowicy krwi;
- oznaczenie stężenia potasu w surowicy krwi;
- oznaczenie stężenia glukozy w surowicy krwi;
- oznaczenie stężenia hormonu tyreotropowego (TSH);
- oznaczenie stężenia tyroksyny (T4);
- oznaczenie czasu protrombinowego (INR);
- oznaczenie poziomu kinazy fosfokreatynowej;
- oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
- oznaczenie kwasu moczowego w surowicy krwi;
- badanie ogólne moczu z oceną osadu;
- morfologia krwi z rozmazem.
Badania monitorujące bezpieczeństwo leczenia wymienione w punktach 2, 3, 5, 6, 7, 8, 12, 15, 16 przeprowadza się co 6 miesięcy (±14 dni).
Badania monitorujące bezpieczeństwo leczenia wymienione w punktach 1, 4, 9, 10, 11, 13, 14 przeprowadza się co 12 miesięcy (±14 dni).
Monitorowanie skuteczności leczenia
- badanie podmiotowe oraz przedmiotowe łącznie z pomiarem ciśnienia tętniczego krwi;
- określenie klasy NYHA;
- elektrokardiogram spoczynkowy;
- oznaczenie poziomu N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP);
- oznaczenie stężenia troponiny T lub troponiny I (z podaniem norm laboratoryjnych);
- echokardiografia przezklatkowa;
- test 6-minutowego chodu u pacjentów bez ograniczeń ruchowych;
- ocena jakości życia na podstawie kwestionariusza EuroQol 5 dimmensions 5-level (EQ-5D-5L) w połączeniu z wizualną skalą analogową (VAS);
- holter 24-godzinne monitorowanie EKG;
- RTG klatki piersiowej.
Badania monitorujące skuteczność leczenia wymienione w punktach 1-8 przeprowadza się co 6 miesięcy (±14 dni). Badanie z punktu 9-10 wykonuje się nie rzadziej niż raz na 12 miesięcy (±14 dni).
Zespół Koordynacyjny w celu monitorowania adekwatnej odpowiedzi na leczenie, na podstawie danych gromadzonych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.
Monitorowanie programu
- gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
- uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników oceny skuteczności terapii zawartych w pkt 3. Monitorowanie skuteczności leczenia ppkt 2, 4, 5, 7, 8;
- przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ).
II. LECZENIE PRZEROSTOWEJ KARDIOMIOPATII ZAWĘŻAJĄCEJ (ICD-10: I42.1)
ŚWIADCZENIOBIORCY
Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Kardiomiopatii, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się co 3 miesiące przez pierwsze 12 miesięcy po ustaleniu indywidualnej dawki podtrzymującej leczenie, a następnie co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
W programie finansuje się leczenie mawakamtenem dorosłych pacjentów z przerostową kardiomiopatią zawężającą, zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
Kryteria kwalifikacji
- wiek 18 lat i powyżej;
- rozpoznanie kardiomiopatii przerostowej zawężającej (oHCM) zgodnie z aktualnymi wytycznymi ESC;
- grubość ściany lewej komory ≥15 mm (lub ≥13 mm w oHCM rodzinnej) w badaniu echokardiografii przezklatkowej;
- klasa czynnościowa NYHA II–III;
- gradient ciśnień w drodze odpływu lewej komory (LVOT) spoczynkowy lub po próbie Valsalvy ≥ 50 mmHg;
- frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥55%;
- niewystarczająca kontrola choroby pomimo stosowania leczenia beta-adrenolitykiem lub antagonistą kanału wapniowego, w optymalnej dawce lub w przypadku nietolerancji/przeciwskazania do tych terapii;
- brak chorób kardiologicznych lub ogólnoustrojowych. innych niż oHCM, które mogą stanowić wytłumaczenie dla hipertrofii lewej komory serca (w tym choroby Fabry’ego, amyloidozy, zespołu Noonan z hipertrofią lewej komory);
- wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią;
- zgoda pacjentki na prowadzenie antykoncepcji zgodnie z aktualną ChPL;
- zobowiązanie pacjentów do abstynencji alkoholowej.
Powyższe kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
Do programu nie mogą być kwalifikowani pacjenci leczeni jednocześnie:
- silnymi inhibitorami CYP3A4 – dotyczy pacjentów ze stwierdzonym fenotypem wskazującym na wolny metabolizm przy udziale CYP2C19 oraz nieustalonym fenotypem CYP2C19;
- silnym inhibitorem CYP2C19 i silnym inhibitorem CYP3A4 – dotyczy wszystkich pacjentów, bez względu na fenotyp.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancją czynną finansowaną w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie należy kontynuować do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego lub Zespół Koordynujący decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu:
- zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu, o których mowa w pkt. 4 lub
- w przypadku niespełnienia kryteriów oceny skuteczności leczenia o których mowa w pkt. 3.
W przypadku gdy wynik LVEF, na którejkolwiek wizycie kontrolnej, wynosi < 50% należy tymczasowo przerwać leczenie, a następnie ponownie rozpocząć leczenie po 4 tygodniach wg wytycznych w ChPL, o ile LVEF wynosi ≥ 50%.
Kryteria oceny skuteczności leczenia
W celu potwierdzenia skuteczności leczenia pacjent musi spełniać poniższe:
- poprawa objawów o ≥1 klasę czynnościową NYHA po 12 tygodniach od ustalenia indywidualnej dawki pacjenta i utrzymanie niższej klasy NYHA w trakcie leczenia podtrzymującego;
- gradient LVOT po próbie Valsalvy ≤ 30 mmHg lub jego redukcja w trakcie leczenia o ≥ 30 mmHg, potwierdzona na każdej wizycie kontrolnej w trakcie leczenia podtrzymującego pacjenta indywidualną dawką leku.
Kryteria wyłączenia z programu
- wynik LVEF wynoszący ≤ 30%;
- wynik LVEF wynoszący dwukrotnie <50% w odstępie 4 tygodni, w przypadku przyjmowania dawki 2,5 mg na dobę;
- wystąpienie innych chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
- nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
- nieakceptowalna lub zagrażająca życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
- potwierdzenie ciąży lub karmienie piersią;
- brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE
Dawki maksymalne, sposób podawania, ewentualne czasowe wstrzymania leczenia oraz modyfikacje dawki prowadzone zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL), przy czym zakazane jest stosowanie kilku kapsułek w celu osiągnięcia przepisanej dawki i należy stosować jedną kapsułkę o właściwej dawce.
BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU
Badania przy kwalifikacji do leczenia
- badanie podmiotowe oraz przedmiotowe łącznie z pomiarem ciśnienia tętniczego krwi, odnotowaniem dawkowania aktualnie stosowanych leków kardiologicznych oraz wskazaniem czy pacjent posiada wszczepiony kardiowerter (ICD);
- określenie klasy NYHA;
- elektrokardiografia (EKG);
- echokardiografia przezklatkowa:
- grubość ściany lewej komory,
- frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF),
- gradient drogi odpływu lewej komory (LVOT) w spoczynku oraz po próbie Valsalvy, w uzasadnionych przypadkach możliwa jest dodatkowa ocena LVOT w próbie echokardiograficznej wysiłkowej;
- oznaczenie poziomu N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP);
- oznaczenie stężenia troponiny T lub troponiny I (z podaniem norm laboratoryjnych);
- genotypowanie pacjentów pod kątem cytochromu P450 (CYP) 2C19 (CYP2C19);
- test ciążowy (u kobiet w okresie rozrodczym).
W przypadku, gdy przeprowadzenie badania echokardiograficznego jest niediagnostyczne: a) dopuszcza się możliwość przeprowadzenia innego badania obrazowego (np. rezonansu magnetycznego, tomografii komputerowej); b) weryfikacja LVOT może być przeprowadzona metodą bezpośrednich pomiarów ciśnień.
Monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia
- badanie podmiotowe oraz przedmiotowe łącznie z pomiarem ciśnienia tętniczego krwi, odnotowaniem dawkowania aktualnie stosowanych leków kardiologicznych oraz wskazaniem czy pacjent od ostatniej wizyty monitorującej miał napady migotania przedsionków lub interwencje wszczepionego ICD (także informacja o wszczepieniu ICD jeśli dotyczy);
- określenie klasy NYHA;
- elektrokardiografia (EKG);
- echokardiografia przezklatkowa:
- grubość ściany lewej komory,
- frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF),
- gradient drogi odpływu lewej komory (LVOT) w spoczynku oraz po próbie Valsalvy, w uzasadnionych przypadkach możliwa jest dodatkowa ocena LVOT w próbie echokardiograficznej wysiłkowej;
- oznaczenie poziomu N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP);
- oznaczenie stężenia troponiny T lub troponiny I (z podaniem norm laboratoryjnych);
- holter 48-godzinne monitorowanie EKG.
Badania wymienione w punktach 1-6 wykonuje się po 4 i 8 tygodniach (±7 dni) od:
- pierwszego rozpoczęcia leczenia,
- ponownego rozpoczęcia leczenia,
- zmiany dawki
oraz co 3 miesiące (±7 dni) przez pierwsze 12 miesięcy po ustaleniu indywidualnej dawki podtrzymującej leczenie, a następnie co 6 miesięcy (±14 dni).
Badanie z punktu 7 (holter) przeprowadza się nie rzadziej niż raz na 12 miesięcy (±14 dni).
W przypadku tymczasowego przerwania leczenia - kontrola parametrów z użyciem echokardiografii co 4 tygodnie (±7 dni) do czasu, aż LVEF wyniesie ≥ 50%.
W przypadku, gdy przeprowadzenie badania echokardiograficznego jest niediagnostyczne:
- dopuszcza się możliwość przeprowadzenia innego badania obrazowego (np. rezonansu magnetycznego, tomografii komputerowej);
- weryfikacja LVOT może być przeprowadzona metodą bezpośrednich pomiarów ciśnień.
Zespół Koordynacyjny w celu monitorowania adekwatnej odpowiedzi na leczenie, na podstawie danych gromadzonych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.
Monitorowanie programu
- gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
- uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników oceny skuteczności terapii zawartych w pkt 2. Monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia ppkt 2, 4, 5, 6 oraz danych z ppkt 1 z zakresu stosowanych leków oraz odnotowanych napadów migotania przedsionków/wszczepienia ICD/interwencji wszczepionego ICD;
- przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ).