OncoKernel
← Wszystkie programy

B.162

LECZENIE PACJENTÓW Z KARDIOMIOPATIĄ (ICD-10: E85, I42.1)

E85I42.1

I. LECZENIE KARDIOMIOPATII W PRZEBIEGU AMYLOIDOZY TRANSTYRETYNOWEJ (ICD-10: E85)

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Kardiomiopatii, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
  2. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
  3. W programie finansuje się leczenie:
  4. akoramidisem albo
  5. tafamidisem
  6. dorosłych pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej, zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.

Kryteria kwalifikacji

  1. wiek 18 lat i powyżej;
  2. kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR) potwierdzona przez badanie scyntygraficzne serca z radioizotopem (99mTc-DPD lub 99mTc-PYP lub 99mTc-HMDP) lub biopsję tkanki i typowanie amyloidu za pomocą immunohistochemii;
  3. genetyczny ATTR lub typu dzikiego określony poprzez sekwencjonowanie genu transtyretyny;
  4. klasa czynnościowa NYHA I-II;
  5. grubość przegrody międzykomorowej przekraczająca 12 mm w badaniu echokardiografii przezklatkowej;
  6. wykluczenie amyloidozy łańcuchów lekkich;
  7. wynik testu 6-minutowego chodu u pacjentów bez ograniczeń ruchowych powyżej 100 m;
  8. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
  9. brak przeciwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL);
  10. nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
  11. niestosowanie lub zaprzestanie stosowania antagonistów kanału wapniowego lub glikozydów naparstnicy;
  12. wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią;
  13. zgoda pacjentki na prowadzenie antykoncepcji zgodnie z aktualną ChPL.
  14. Powyższe kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
  15. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancją czynną finansowaną w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu, o których mowa w pkt 4.
  2. Po uzyskaniu progresji do utrwalonej (tzn. co najmniej 6-miesięcznej) klasy III lub IV NYHA lekarz prowadzący ocenia zasadność kontynuacji leczenia.

Kryteria zamiany leku

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. W przypadku nietolerancji stosowanego leczenia istnieje możliwość zmiany leku – wniosek o zmianę leczenia przesłany przez lekarza prowadzącego (z uzasadnieniem), musi zostać zaakceptowany przez Zespół Koordynujący.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. progresja utrwalona (tzn. co najmniej 6-miesięczna) klasy III lub IV NYHA, gdy w ocenie lekarza prowadzącego nie ma zasadności do kontynuacji leczenia;
  2. szybka progresja do trwałej klasy III lub IV NYHA w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia;
  3. nadwrażliwość na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą;
  4. nieakceptowalna lub zagrażająca życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
  5. wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  6. pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza;
  7. potwierdzenie ciąży lub karmienie piersią;
  8. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

  1. Sposób podawania oraz ewentualne czasowe wstrzymania leczenia, prowadzone zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL).
  2. Maksymalna dawka akoramidisu to 712 mg (dwie tabletki po 356 mg) stosowana doustnie, dwa razy na dobę, co odpowiada całkowitej dawce dobowej 1 424 mg.
  3. Maksymalna dawka tafamidisu wynosi 61 mg podawana raz na dobę.
  4. Dopuszczalne jest zmniejszenie zalecanej dawki leków zgodnie z aktualną ChPL.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

  1. badanie podmiotowe oraz przedmiotowe łącznie z pomiarem ciśnienia tętniczego krwi;
  2. określenie klasy NYHA;
  3. oznaczenie wskaźnika mBMI;
  4. elektrokardiogram spoczynkowy;
  5. RTG klatki piersiowej;
  6. test 6-minutowego chodu u pacjentów bez ograniczeń ruchowych (6MWT);
  7. oznaczenie poziomu N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP);
  8. oznaczenie stężenia troponiny T lub troponiny I (z podaniem norm laboratoryjnych);
  9. oznaczenie czasu kaolinowo-kefalinowego (APTT);
  10. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  11. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
  12. oznaczenie stężenia bilirubiny;
  13. oznaczenie stężenia białka C – reaktywnego (CRP);
  14. proteinogram;
  15. diagnostyka białka monoklonalnego (metodąimmunofiksacji) w surowicy i w moczu oraz wolne łańcuchy lekkie w surowicy krwi (FLC);
  16. ocena eGFR w oparciu o wzór Cockcrofta- Gaulta;
  17. oznaczenie stężenia sodu w surowicy krwi;
  18. oznaczenie stężenia potasu w surowicy krwi;
  19. oznaczenie aktywności fosfatazy alkalicznej;
  20. oznaczenie stężenia glukozy w surowicy krwi;
  21. oznaczenie stężenia hormonu tyreotropowego (TSH);
  22. oznaczenie stężenia tyroksyny (T4);
  23. oznaczenie czasu protrombinowego (INR);
  24. oznaczenie poziomu kinazy fosfokreatynowej;
  25. oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
  26. oznaczenie kwasu moczowego w surowicy krwi;
  27. badanie ogólne moczu z oceną osadu;
  28. morfologia krwi z rozmazem;
  29. test ciążowy (u kobiet w wieku rozrodczym);
  30. echokardiografia przezklatkowa;
  31. badanie scyntygraficzne serca z zastosowaniem radioizotopu 99mTc-DPD lub 99mTc-PYP lub 99mTc-HMDP;
  32. sekwencjonowanie genu transtyretyny (TTR) – w przypadku braku wyniku badania w dokumentacji medycznej;
  33. holter 24-godzinne monitorowanie EKG;
  34. konsultacja hematologiczna w przypadku stwierdzenia białka monoklonalnego celem wykluczenia amyloidozy łańcuchów lekkich.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia

  1. oznaczenie czasu kaolinowo-kefalinowego (APTT);
  2. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  3. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
  4. oznaczenie stężenia bilirubiny;
  5. ocena eGFR w oparciu o wzór Cockcrofta-Gaulta;
  6. oznaczenie stężenia sodu w surowicy krwi;
  7. oznaczenie stężenia potasu w surowicy krwi;
  8. oznaczenie stężenia glukozy w surowicy krwi;
  9. oznaczenie stężenia hormonu tyreotropowego (TSH);
  10. oznaczenie stężenia tyroksyny (T4);
  11. oznaczenie czasu protrombinowego (INR);
  12. oznaczenie poziomu kinazy fosfokreatynowej;
  13. oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
  14. oznaczenie kwasu moczowego w surowicy krwi;
  15. badanie ogólne moczu z oceną osadu;
  16. morfologia krwi z rozmazem.
  17. Badania monitorujące bezpieczeństwo leczenia wymienione w punktach 2, 3, 5, 6, 7, 8, 12, 15, 16 przeprowadza się co 6 miesięcy (±14 dni).
  18. Badania monitorujące bezpieczeństwo leczenia wymienione w punktach 1, 4, 9, 10, 11, 13, 14 przeprowadza się co 12 miesięcy (±14 dni).

Monitorowanie skuteczności

Monitorowanie skuteczności leczenia

  1. badanie podmiotowe oraz przedmiotowe łącznie z pomiarem ciśnienia tętniczego krwi;
  2. określenie klasy NYHA;
  3. elektrokardiogram spoczynkowy;
  4. oznaczenie poziomu N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP);
  5. oznaczenie stężenia troponiny T lub troponiny I (z podaniem norm laboratoryjnych);
  6. echokardiografia przezklatkowa;
  7. test 6-minutowego chodu u pacjentów bez ograniczeń ruchowych;
  8. ocena jakości życia na podstawie kwestionariusza EuroQol 5 dimmensions 5-level (EQ-5D-5L) w połączeniu z wizualną skalą analogową (VAS);
  9. holter 24-godzinne monitorowanie EKG;
  10. RTG klatki piersiowej.
  11. Badania monitorujące skuteczność leczenia wymienione w punktach 1-8 przeprowadza się co 6 miesięcy (±14 dni). Badanie z punktu 9-10 wykonuje się nie rzadziej niż raz na 12 miesięcy (±14 dni).
  12. Zespół Koordynacyjny w celu monitorowania adekwatnej odpowiedzi na leczenie, na podstawie danych gromadzonych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników oceny skuteczności terapii zawartych w pkt 3. Monitorowanie skuteczności leczenia ppkt 2, 4, 5, 7, 8;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ).

II. LECZENIE PRZEROSTOWEJ KARDIOMIOPATII ZAWĘŻAJĄCEJ (ICD-10: I42.1)

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Kardiomiopatii, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
  2. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się co 3 miesiące przez pierwsze 12 miesięcy po ustaleniu indywidualnej dawki podtrzymującej leczenie, a następnie co 6 miesięcy, w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
  3. W programie finansuje się leczenie mawakamtenem dorosłych pacjentów z przerostową kardiomiopatią zawężającą, zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.

Kryteria kwalifikacji

  1. wiek 18 lat i powyżej;
  2. rozpoznanie kardiomiopatii przerostowej zawężającej (oHCM) zgodnie z aktualnymi wytycznymi ESC;
  3. grubość ściany lewej komory ≥15 mm (lub ≥13 mm w oHCM rodzinnej) w badaniu echokardiografii przezklatkowej;
  4. klasa czynnościowa NYHA II–III;
  5. gradient ciśnień w drodze odpływu lewej komory (LVOT) spoczynkowy lub po próbie Valsalvy ≥ 50 mmHg;
  6. frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥55%;
  7. niewystarczająca kontrola choroby pomimo stosowania leczenia beta-adrenolitykiem lub antagonistą kanału wapniowego, w optymalnej dawce lub w przypadku nietolerancji/przeciwskazania do tych terapii;
  8. brak chorób kardiologicznych lub ogólnoustrojowych. innych niż oHCM, które mogą stanowić wytłumaczenie dla hipertrofii lewej komory serca (w tym choroby Fabry’ego, amyloidozy, zespołu Noonan z hipertrofią lewej komory);
  9. wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią;
  10. zgoda pacjentki na prowadzenie antykoncepcji zgodnie z aktualną ChPL;
  11. zobowiązanie pacjentów do abstynencji alkoholowej.
  12. Powyższe kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
  13. Do programu nie mogą być kwalifikowani pacjenci leczeni jednocześnie:
  14. silnymi inhibitorami CYP3A4 – dotyczy pacjentów ze stwierdzonym fenotypem wskazującym na wolny metabolizm przy udziale CYP2C19 oraz nieustalonym fenotypem CYP2C19;
  15. silnym inhibitorem CYP2C19 i silnym inhibitorem CYP3A4 – dotyczy wszystkich pacjentów, bez względu na fenotyp.
  16. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancją czynną finansowaną w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie należy kontynuować do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego lub Zespół Koordynujący decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu:
  2. zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu, o których mowa w pkt. 4 lub
  3. w przypadku niespełnienia kryteriów oceny skuteczności leczenia o których mowa w pkt. 3.
  4. W przypadku gdy wynik LVEF, na którejkolwiek wizycie kontrolnej, wynosi < 50% należy tymczasowo przerwać leczenie, a następnie ponownie rozpocząć leczenie po 4 tygodniach wg wytycznych w ChPL, o ile LVEF wynosi ≥ 50%.

Monitorowanie skuteczności

Kryteria oceny skuteczności leczenia

  1. W celu potwierdzenia skuteczności leczenia pacjent musi spełniać poniższe:
  2. poprawa objawów o ≥1 klasę czynnościową NYHA po 12 tygodniach od ustalenia indywidualnej dawki pacjenta i utrzymanie niższej klasy NYHA w trakcie leczenia podtrzymującego;
  3. gradient LVOT po próbie Valsalvy ≤ 30 mmHg lub jego redukcja w trakcie leczenia o ≥ 30 mmHg, potwierdzona na każdej wizycie kontrolnej w trakcie leczenia podtrzymującego pacjenta indywidualną dawką leku.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. wynik LVEF wynoszący ≤ 30%;
  2. wynik LVEF wynoszący dwukrotnie <50% w odstępie 4 tygodni, w przypadku przyjmowania dawki 2,5 mg na dobę;
  3. wystąpienie innych chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  4. nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
  5. nieakceptowalna lub zagrażająca życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
  6. potwierdzenie ciąży lub karmienie piersią;
  7. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

  1. Dawki maksymalne, sposób podawania, ewentualne czasowe wstrzymania leczenia oraz modyfikacje dawki prowadzone zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL), przy czym zakazane jest stosowanie kilku kapsułek w celu osiągnięcia przepisanej dawki i należy stosować jedną kapsułkę o właściwej dawce.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do leczenia

  1. badanie podmiotowe oraz przedmiotowe łącznie z pomiarem ciśnienia tętniczego krwi, odnotowaniem dawkowania aktualnie stosowanych leków kardiologicznych oraz wskazaniem czy pacjent posiada wszczepiony kardiowerter (ICD);
  2. określenie klasy NYHA;
  3. elektrokardiografia (EKG);
  4. echokardiografia przezklatkowa:
  5. - grubość ściany lewej komory,
  6. - frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF),
  7. - gradient drogi odpływu lewej komory (LVOT) w spoczynku oraz po próbie Valsalvy, w uzasadnionych przypadkach możliwa jest dodatkowa ocena LVOT w próbie echokardiograficznej wysiłkowej;
    • oznaczenie poziomu N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP);
    • oznaczenie stężenia troponiny T lub troponiny I (z podaniem norm laboratoryjnych);
    • genotypowanie pacjentów pod kątem cytochromu P450 (CYP) 2C19 (CYP2C19);
    • test ciążowy (u kobiet w okresie rozrodczym).
  8. W przypadku, gdy przeprowadzenie badania echokardiograficznego jest niediagnostyczne: a) dopuszcza się możliwość przeprowadzenia innego badania obrazowego (np. rezonansu magnetycznego, tomografii komputerowej); b) weryfikacja LVOT może być przeprowadzona metodą bezpośrednich pomiarów ciśnień.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia

  1. badanie podmiotowe oraz przedmiotowe łącznie z pomiarem ciśnienia tętniczego krwi, odnotowaniem dawkowania aktualnie stosowanych leków kardiologicznych oraz wskazaniem czy pacjent od ostatniej wizyty monitorującej miał napady migotania przedsionków lub interwencje wszczepionego ICD (także informacja o wszczepieniu ICD jeśli dotyczy);
  2. określenie klasy NYHA;
  3. elektrokardiografia (EKG);
  4. echokardiografia przezklatkowa:
  5. - grubość ściany lewej komory,
  6. - frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF),
  7. - gradient drogi odpływu lewej komory (LVOT) w spoczynku oraz po próbie Valsalvy, w uzasadnionych przypadkach możliwa jest dodatkowa ocena LVOT w próbie echokardiograficznej wysiłkowej;
    • oznaczenie poziomu N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP);
    • oznaczenie stężenia troponiny T lub troponiny I (z podaniem norm laboratoryjnych);
    • holter 48-godzinne monitorowanie EKG.
  8. Badania wymienione w punktach 1-6 wykonuje się po 4 i 8 tygodniach (±7 dni) od:
  9. pierwszego rozpoczęcia leczenia,
  10. ponownego rozpoczęcia leczenia,
  11. zmiany dawki
  12. oraz co 3 miesiące (±7 dni) przez pierwsze 12 miesięcy po ustaleniu indywidualnej dawki podtrzymującej leczenie, a następnie co 6 miesięcy (±14 dni).
  13. Badanie z punktu 7 (holter) przeprowadza się nie rzadziej niż raz na 12 miesięcy (±14 dni).
  14. W przypadku tymczasowego przerwania leczenia - kontrola parametrów z użyciem echokardiografii co 4 tygodnie (±7 dni) do czasu, aż LVEF wyniesie ≥ 50%.
  15. W przypadku, gdy przeprowadzenie badania echokardiograficznego jest niediagnostyczne:
    • dopuszcza się możliwość przeprowadzenia innego badania obrazowego (np. rezonansu magnetycznego, tomografii komputerowej);
    • weryfikacja LVOT może być przeprowadzona metodą bezpośrednich pomiarów ciśnień.
  16. Zespół Koordynacyjny w celu monitorowania adekwatnej odpowiedzi na leczenie, na podstawie danych gromadzonych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników oceny skuteczności terapii zawartych w pkt 2. Monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia ppkt 2, 4, 5, 6 oraz danych z ppkt 1 z zakresu stosowanych leków oraz odnotowanych napadów migotania przedsionków/wszczepienia ICD/interwencji wszczepionego ICD;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ).