OncoKernel
← Wszystkie programy

B.169

LECZENIE CHORYCH Z ZESPOŁEM HIPEREOZYNOFILOWYM (HES) (ICD-10: D72.11)

D72.11

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. W ramach programu lekowego udostępnia się terapie:
  2. mepolizumabem,
  3. zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
  4. Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich - Sekcja ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego (dalej jako Zespół Koordynacyjny).
  5. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.

Kryteria kwalifikacji

  1. Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie kryteria:
    • wiek ≥ 18 lat;
    • rozpoznanie zespołu hipereozynofilowego (HES) na podstawie wywiadu hipereozynofilii przebiegającej z uszkodzeniem lub dysfunkcją ≥ 1 narządu pod warunkiem wykluczenia innych potencjalnych przyczyn uszkodzeń, przy czym do rozpoznania hipereozynofilii konieczne jest udokumentowanie w przeszłości lub w momencie przeprowadzenia badania kwalifikującego co najmniej jednego poniższych:
      • bezwzględna liczba eozynofilów >1500 komórek/μl we krwi obwodowej w dwóch badaniach w odstępie co najmniej jednego miesiąca
      • lub
      • potwierdzenie tkankowej eozynofilii na podstawie co najmniej jednego z następujących:
  2. w badaniu szpiku kostnego odsetek eozynofilów >20% wszystkich komórek jądrzastych
  3. rozległy (w opinii patologa) naciek eozynofilowy w badaniu wycinka tkanki
  4. wyraźne odkładanie się białek ziarnistości eozynofilów w badaniu wycinka tkanki;
    • niewystarczająca kontrola HES definiowana jako wystąpienie co najmniej dwóch zaostrzeń HES w ostatnim roku, z liczbą eozynofilów ≥1000 kom./μl w momencie kwalifikacji albo w ciągu 12 miesięcy poprzedzających kwalifikację chorego do leczenia w programie. Zaostrzenie rozpoznaje się na podstawie nasilenia objawów HES lub ≥ 2-krotnego zwiększenia liczby eozynofilów wymagającego zwiększenia dawki systemowych glikokortykosteroidów lub zwiększenia dawki/dodania leków cytotoksycznych lub immunosupresyjnych stosowanych w leczeniu HES;
    • wykluczenie zakażenia pasożytniczego na podstawie prawidłowego wyniku badania kału;
    • wcześniejsze leczenie HES obejmujące prednizon lub jego ekwiwalent w dawce ≥10 mg/d z lub bez leków cytotoksycznych czy immunosupresyjnych przez co najmniej 4 tygodnie;
    • udokumentowany ujemny wynik badania w kierunku genu fuzyjnego FIP1L1 PDGFRA;
    • wykluczenie przewlekłej białaczki eozynofilowej (CEL) oraz nowotworów mieloidalnych z eozynofilią na podstawie biopsji aspiracyjnej lub trepanobiopsji szpiku jako badań opcjonalnych (do decyzji lekarza prowadzącego);
    • adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL);
    • nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
    • brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną ChPL;
    • wykluczenie okresu ciąży lub karmienia piersią.
  5. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego. W przypadku przerwy w leczeniu dłuższej niż 6 miesięcy chory wymaga ponownej kwalifikacji do programu.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu, o których mowa w pkt 3.

Kryteria wyłączenia

  1. nieskuteczność leczenia definiowana jako wystąpienie zaostrzeń choroby przez okres przynajmniej 3 miesięcy w obserwacji 12-miesięcznej. Zaostrzenie rozumiane jest jako:
  2. udokumentowane, związane z HES pogorszenie objawów klinicznych wymagające zwiększenia podtrzymującej dawki kortykosteroidów o co najmniej 10 mg ekwiwalentu prednizonu/dobę przez ≥ 5 dni lub zwiększenie/dodanie jakiejkolwiek terapii cytotoksycznej lub immunosupresyjnej w HES;
    • wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
    • wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą;
    • wystąpienie zagrażającej życiu lub nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
    • brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.
  3. Stosowanie mepolizumabu u kobiet w ciąży należy rozważać jedynie wtedy, gdy oczekiwana korzyść dla matki przewyższa potencjalne ryzyko dla płodu. W przypadku zajścia w ciążę lekarz może zdecydować o zawieszeniu terapii mepolizumbem. W trakcie zawieszenia terapii pacjentka pozostaje w programie lekowym i jest obserwowana. Po porodzie i okresie karmienia piersią lekarz może zdecydować o ponownym rozpoczęciu podawania leku.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

  1. Zalecana i jednocześnie maksymalna dawka mepolizumabu to 300 mg podawane podskórnie raz na 4 tygodnie.

Dawkowanie

Modyfikacja dawkowania

  1. Sposób podawania, zmniejszenie dawki oraz ewentualne czasowe wstrzymania leczenia lub wydłużenia odstępu pomiędzy kolejnymi dawkami u pacjentów, u których uzyskano cel terapii, prowadzone zgodnie z aktualną ChPL lub przyjętą praktyką kliniczną.

Kontynuacja leczenia w warunkach domowych

Dawkowanie

Modyfikacja dawkowania

  1. Pacjent odbywa w ośrodku minimum cztery wizyty monitorujące w odstępach zgodnych z dawkowaniem leku. Leczenie może być kontynuowane w warunkach domowych, jeśli lekarz i pacjent uznają to za właściwe.
  2. Wizyty mają też na celu edukację pacjenta w zakresie administrowania leku – samodzielnego lub przez opiekuna prawnego.
  3. Pacjent lub opiekunowie prawni pacjenta muszą być poinstruowani odnośnie techniki podawania leku, prowadzenia dziennika leczenia oraz rozpoznawania działań niepożądanych (ciężkich reakcji alergicznych) i czynności, które należy podjąć w przypadku ich wystąpienia.
  4. Pacjent otrzymuje leki dla celów terapii domowej w ośrodku prowadzącym terapię w programie lekowym danego pacjenta na okres pomiędzy wizytami w ośrodku.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do programu

  1. morfologia krwi z rozmazem, w tym ocena eozynofilii;
  2. aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT);
  3. aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH);
  4. stężenie kreatyniny w surowicy krwi;
  5. elektrokardiogram (EKG);
  6. echokardiografia serca (wynik ważny do 1 miesiąca przed kwalifikacją);
  7. stężenie troponiny sercowej oraz NT-proBNP w surowicy krwi;
  8. RTG lub TK klatki piersiowej (wynik ważny do 1 miesiąca przed kwalifikacją);
  9. USG lub TK jamy brzusznej;
  10. spirometria;
  11. biopsja aspiracyjna lub trepanobiopsja szpiku kostnego, jeśli dotyczy (wynik ważny do 1 miesiąca przed kwalifikacją);
  12. badanie ogólne moczu;
  13. badanie PCR lub badanie FISH na obecność rearanżacji FIP1L1 PDGFRA (możliwe wykorzystanie badań wykonanych wcześniej);
  14. badania diagnostyczne mające na celu wykluczenie przyczyn reaktywnej hipereozynofilii;
  15. ocena stanu sprawności wg skali ECOG;
  16. test ciążowy (u kobiet w wieku rozrodczym) wykonany nie wcześniej niż 7 dni przed wydaniem leku.

Po 32 i 52 tygodniu od pierwszego podania substancji czynnej oraz każdym kolejnym 32 tygodniu leczenia należy wykonać:

Monitorowanie

Monitorowanie leczenia

  1. morfologię krwi z rozmazem, w tym ocena eozynofilii;
  2. aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT);
  3. aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH);
  4. stężenie białka C-reaktywnego (CRP) w surowicy krwi;
  5. stężenie kreatyniny w surowicy krwi;
  6. elektrokardiogram (EKG);
  7. echokardiografię serca (jeśli była dysfunkcja przy kwalifikacji do programu wskazująca na zajęcie narządowe);
  8. stężenie troponiny sercowej oraz NT-proBNP w surowicy krwi (jeśli było nieprawidłowe przy kwalifikacji do programu);
  9. spirometrię;
  10. badanie ogólne moczu;
  11. RTG lub TK klatki piersiowej (jeśli były zmiany przy kwalifikacji do programu wskazujące na zajęcie narządowe);
  12. USG lub TK jamy brzusznej (jeśli były zmiany przy kwalifikacji do programu wskazujące na zajęcie narządowe);
  13. ocenę stanu sprawności wg skali ECOG;
  14. ocenę skuteczności zastosowanej terapii na podstawie:
  15. braku pogorszenie objawów klinicznych;
  16. braku konieczności zwiększenia podtrzymującej dawki kortykosteroidów o co najmniej 10 mg ekwiwalentu prednizonu/dobę przez 5 dni lub braku konieczności zwiększenia dawki lub dodania leków cytotoksycznych lub immunosupresyjnych.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolera Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników skuteczności terapii z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej), zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.