B.171

LECZENIE PACJENTÓW Z PIERWOTNĄ NEFROPATIĄ IgA (ICD-10: N02.8)

N02.8

Kwalifikacji do programu oraz weryfikacji skuteczności leczenia dokonuje lekarz prowadzący pacjenta, w oparciu o ocenę stanu klinicznego pacjenta oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
W programie finansuje się leczenie:
budezonidem
zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.

pacjenci z rozpoznaną pierwotną nefropatią IgA (IgAN), potwierdzoną biopsją nerki;
wiek ≥ 18 lat;
ryzyko szybkiej progresji choroby rozumianej jako utrzymujący się białkomocz (stosunek białka do kreatyniny w moczu [ang. urine protein creatinine ratio - UPCR] wynoszący ≥1,5 g/gram) pomimo zoptymalizowanego leczenia nefroprotekcyjnego tj. maksymalnej tolerowanej lub maksymalnej dozwolonej dawki inhibitora konwertazy angiotensyny (ACEi) lub antagonisty receptora angiotensyny (ARB) przez ≥3 miesiące;
eGFR ≥35 ml/min/1,73 m2;
adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL);
nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL.
Wszystkie powyższe kryteria kwalifikacji musza być spełnione łącznie.
Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Określenie czasu leczenia w programie

finansowanie cyklu leczenia w ramach programu trwa 9 miesięcy oraz maksymalnie 1 miesiąc redukcji dawki;
w przypadku nawrotu aktywności choroby pacjent może ponownie rozpocząć leczenie w ramach programu pod warunkiem spełnienia kryteriów kwalifikacji;
w przypadkach uzasadnionych klinicznie, leczenie może zostać przerwane przez lekarza prowadzącego. Po ustąpieniu przyczyn przerwania leczenia w programie, możliwe jest wznowienie udziału w programie celem dokończenia leczenia, za zgodą lekarza prowadzącego, jeżeli przewiduje się uzyskanie korzyści klinicznych przez pacjenta i jeżeli zostaną ponownie spełnione kryteria kwalifikacji do programu. Leczenie budesonidem w ramach programu lekowego zostanie wydłużony o ten czas.

Kryteria wyłączenia z programu

wystąpienie nadwrażliwości na budezonid lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
ciężkie zaburzenia czynności wątroby (stopień C według klasyfikacji Childa-Pugha);
wystąpienie ciężkich działań niepożądanych związanych z leczeniem, wymagających przerwania terapii w ocenie lekarza prowadzącego lub wystąpienie określonych w aktualnym ChPL przeciwwskazań do leczenia;
okres ciąży lub karmienia piersią, chyba że istnieją przekonujące powody uzasadniające stosowanie leku, zgodnie z aktualną ChPL;
brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów.

Zalecana dawka budezonidu wynosi 16 mg raz na dobę przez 9 miesięcy. Jeśli leczenie ma być zakończone, dawkę należy zmniejszyć do 8 mg raz na dobę przez 2 tygodnie terapii; tę dawkę można zmniejszyć do 4 mg raz na dobę na dodatkowe 2 tygodnie, według uznania lekarza prowadzącego.

wynik biopsji nerek potwierdzający rozpoznanie IgAN wykonanej w okresie ostatnich 24 miesięcy;
morfologia krwi;
ocena stężenia elektrolitów (sód, potas), kwasu moczowego i kreatyniny, eGFR, próby wątrobowe (AST, ALT, GGTP, fosfataza alkaliczna, bilirubina całkowita), glukozy i hemoglobiny glikowanej w surowicy;
badanie ogólne moczu;
ocena dobowego wydalania białka z moczem –na podstawie stosunku stężeń białka do kreatyniny w moczu (UPCR) - co najmniej 2 pomiary w odstępnie co najmniej miesiąca;
pomiar ciśnienia tętniczego;
badanie okulistyczne.

Monitorowanie leczenia w 1, 3, 6 i 9 miesiącu terapii

morfologia krwi;
stężenie elektrolitów (sód, potas), kwasu moczowego i kreatyniny, eGFR, glukozy i hemoglobiny glikowanej w surowicy;
badanie ogólne moczu;
ocena dobowego wydalania białka z moczem na podstawie stosunku stężeń białka do kreatyniny w moczu (UPCR);
pomiar ciśnienia tętniczego.

Monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa

Wskaźniki efektywności ocenione po 9 miesiącach leczenia:
ocena zmniejszenia białkomoczu na podstawie wskaźnika białko/kreatynina w moczu (UPCR) po 9 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.

Monitorowanie programu

gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.