OncoKernel
← Wszystkie programy

B.175

LECZENIE CHORYCH Z ZESPOŁEM ALAGILLE’A (ICD-10 Q44.7)

Q44.7

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. W programie finansuje się leczenie świądu w przebiegu cholestazy u pacjentów z zespołem Alagille'a:
  2. maraliksybatem,
  3. odewiksybatem,
  4. zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.

Kryteria kwalifikacji

  1. wiek co najmniej 2 miesiące w przypadku leczenia maraliksybatem albo wiek co najmniej 6 miesięcy w przypadku leczenia odewiksybatem;
  2. stężenie kwasów żółciowych w surowicy powyżej 40 μmol/l, w ciągu miesiąca przed kwalifikacją do programu;
  3. w wywiadzie trudny w opanowaniu świąd, tj. wynik w skali ItchRO(Obs) ≥2,0 w ciągu miesiąca przed kwalifikacją do programu – dotyczy leczenia maraliksybatem;
  4. w wywiadzie trudny w opanowaniu świąd, tj. wynik w skali Albireo ObsRO lub Whitington’a ≥2,0 w ciągu miesiąca przed kwalifikacją do programu – dotyczy leczenia odewiksybatem;
  5. udokumentowany brak skuteczności innych metod leczenia, w tym kwasu ursodeoksycholowego (UDCA) oraz ryfampicyny, po minimum trzech miesiącach leczenia, w optymalnych dawkach na masę ciała;
  6. brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL);
  7. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
  8. wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią.
  9. Powyższe kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie. W ramach niniejszego programu lekowego istnieje możliwość jednorazowego zastosowania inhibitora transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (ang. ileal bile acid transporter, IBAT) u danego pacjenta z wykorzystaniem maraliksybatu albo odewiksybatu.
  10. W przypadku stwierdzenia nieakceptowalnej toksyczności leku z grupy IBAT, która skutkuje koniecznością zakończenia leczenia, możliwa jest w uzasadnionych przypadkach zmiana terapii na inny lek z grupy IBAT. Brak skuteczności terapii w trakcie pierwotnie wdrożonego leczenia uniemożliwia taką procedurę.
  11. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni maraliksybatem albo odewiksybatem w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
  12. Do programu włączane są, po zweryfikowaniu ogólnego stanu zdrowia pacjenta umożliwiającego leczenie w programie, bez konieczności ponownej kwalifikacji, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą lub karmieniem piersią, które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia.

Kryteria wyłączenia

Kryteria uniemożliwiające włączenie do programu

  1. nadwrażliwość na którąkolwiek substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą;
  2. chirurgiczne przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego;
  3. historia przeszczepienia wątroby;
  4. zdekompensowana marskość wątroby;
  5. wcześniejsza lub obecna inna współistniejąca choroba wątroby;
  6. przewlekła biegunka wymagająca stałego podawania płynów dożylnie lub interwencji żywieniowej;
  7. występowanie lub obecność w przeszłości jakiejkolwiek innej choroby lub stanów, o których wiadomo, że zaburzają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków, w tym metabolizm soli żółciowych w jelicie.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Czas leczenia w programie określa lekarz na podstawie kryteriów włączenia i kryteriów wyłączenia z programu.
  2. W przypadku zajścia w ciążę leczenie zostaje zawieszone. W trakcie zawieszenia terapii pacjentka pozostaje w programie lekowym i jest obserwowana w zakresie kontroli objawów choroby. Po porodzie i okresie karmienia piersią lekarz może zdecydować o ponownym rozpoczęciu podawania leku w przypadku istotnego pogorszenia kontroli choroby.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. brak skuteczności leczenia stwierdzony na podstawie oceny głównych wskaźników efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zgodnie z treścią pkt. 3. Ocena skuteczności leczenia;
  2. wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą;
  3. stwierdzenie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
  4. wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  5. pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza prowadzącego;
  6. okres ciąży lub karmienia piersią – gdy leczenie nie zostaje zawieszone zgodnie z opisem w Określenie czasu leczenia w programie;
  7. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów;
  8. pacjent, u którego zaprzestano podawania substancji czynnej wymienionej w programie i zastosowanej zgodnie z jego treścią z powodu nieskuteczności lub braku odpowiedzi na leczenie nie powinien być ponownie włączany do terapii tą samą substancją czynną.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria ponownego włączenia do programu

  1. do programu może być ponownie włączony pacjent, u którego zaprzestano podawania substancji czynnej wymienionej w programie i zastosowanej zgodnie z jego treścią z powodu wystąpienia działań niepożądanych, które ustąpiły po odstawieniu leku bądź zastosowanym leczeniu i w opinii lekarza prowadzącego powrót do terapii tą samą substancją czynną nie stanowi ryzyka dla pacjenta, przy spełnieniu przez niego kryteriów kwalifikacji oraz braku spełnienia kryteriów wykluczenia, w sytuacji gdy wstrzymanie leczenia trwało nie dłużej niż 3 miesiące;
  2. do programu może być ponownie włączony pacjent, u którego zaprzestano podawania substancji czynnej wymienionej w programie z powodu wystąpienia chorób współistniejących i sytuacji niezależnych od pacjenta, po ustąpieniu wyżej wymienionych okoliczności, jeżeli w opinii lekarza prowadzącego powrót do terapii tą samą substancją czynną nie stanowi ryzyka dla pacjenta, przy spełnieniu przez niego kryteriów kwalifikacji oraz braku spełnienia kryteriów wykluczenia, w sytuacji gdy wstrzymanie leczenia trwało nie dłużej niż 3 miesiące.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

  1. Leczenie powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu zespołu Alagille'a.

maraliksybat

Dawkowanie

  1. Dawkowanie i sposób podawania maraliksybatu – zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.

odewiksybat

Dawkowanie

  1. Dawkowanie i sposób podawania odewiksybatu – zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

  1. morfologia krwi z rozmazem;
  2. oznaczenie stężenia kwasów żółciowych;
  3. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
  4. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  5. oznaczenie aktywności gamma glutamylotransferazy (GGT);
  6. oznaczenie stężenia bilirubiny całkowitej i bezpośredniej;
  7. ocena stężenia międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR);
  8. oznaczenie stężenia kreatyniny i mocznika;
  9. oznaczenie poziomu witamin rozpuszczalnych w tłuszczach: A, D, E;
  10. oznaczenie stężenia cholesterolu całkowitego, cholesterolu HDL, cholesterolu LDL i triglicerydów (lipidogram);
  11. badanie przedmiotowe wraz z oceną nasilenia świądu z użyciem 5-punktowej skali ItchRO(Obs) - dotyczy leczenia maraliksybatem;
  12. badanie przedmiotowe wraz z oceną nasilenia świądu z użyciem 5-punktowej skali Albireo ObsRO lub 5-punktowej skali Whitington’a – dotyczy leczenia odewiksybatem;
  13. badania ultrasonograficzne jamy brzusznej (ocena wątroby, dróg żółciowych, śledziony oraz układu moczowego);
  14. pomiary antropometryczne - wzrost, masa ciała, BMI (u dzieci);
  15. test ciążowy (u kobiet w wieku rozrodczym).

Monitorowanie bezpieczeństwa

Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia

  1. Pierwsze badanie monitorujące należy wykonać po 4 tygodniach, od rozpoczęcia leczenia.
  2. Badania kontrolne wykonywane nie rzadziej niż raz na miesiąc, a po stabilizacji stanu klinicznego, nie rzadziej niż raz na 3 miesiące:
  3. morfologia krwi z rozmazem;
  4. oznaczenie stężenia kwasów żółciowych;
  5. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
  6. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  7. oznaczenie aktywności gamma glutamylotransferazy (GGT);
  8. oznaczenie stężenia bilirubiny całkowitej i bezpośredniej;
  9. oznaczenie stężenia kreatyniny i mocznika;
  10. badanie przedmiotowe wraz z oceną nasilenia świądu z użyciem 5-punktowej skali ItchRO(Obs) – dotyczy leczenia maraliksybatem;
  11. badanie przedmiotowe wraz z oceną nasilenia świądu z użyciem 5-punktowej skali Albireo ObsRO lub 5-punktowej skali Whitington’a – dotyczy leczenia odewiksybatem;
  12. oznaczenie stężenia cholesterolu całkowitego, cholesterolu HDL, cholesterolu LDL i triglicerydów (lipidogram);
  13. test ciążowy (u kobiet w wieku rozrodczym).
  14. Badania kontrolne wykonywane nie rzadziej niż raz na 3 miesiące:
  15. oznaczenie poziomu witamin rozpuszczalnych w tłuszczach: A, D, E;
  16. ocena stężenia międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR);
  17. badania ultrasonograficzne jamy brzusznej (ocena wątroby, dróg żółciowych, śledziony oraz układu moczowego);
  18. pomiary antropometryczne - wzrost, masa ciała, BMI (u dzieci);
  19. konsultacje w razie wskazań klinicznych: okulistyczna, neurologiczna, kardiologiczna, nefrologiczna, gastrologiczna.
  20. Regularne monitorowanie w celu odpowiedniego nawodnienia u świadczeniobiorców, u których występuje biegunka.

Monitorowanie skuteczności

Ocena skuteczności leczenia

  1. Skuteczność leczenia maraliksybatem lub odewiksybatem oceniana jest na podstawie:
  2. stężenia kwasów żółciowych w surowicy krwi – leczenie uznaje się za skuteczne, jeśli nastąpi zmniejszenie stężenia kwasów żółciowych w surowicy o co najmniej 50% względem wartości początkowych lub zostanie osiągnięte stężenie ≤40 μmol/l;
  3. oceny świądu wg skali specyficznej dla schorzenia wg obserwatora - ItchRO(Obs) w przypadku leczenia maraliksybatem albo Albireo ObsRO lub Whitington’a w przypadku leczenia odewiksybatem – opiekunowie pacjenta wypełniają codziennie rano i wieczorem kwestionariusz. Ocenie poddawane są wyniki średnie z każdego tygodnia obserwacji. Leczenie uznaje się za skuteczne, jeśli zostanie osiągnięta pozytywna ocena świądu rozumiana jako zmniejszenie nasilenia świądu o co najmniej jeden punkt w porównaniu do wartości wyjściowej (w momencie kwalifikacji do programu) w ostatnich 6 tygodniach 3 miesięcznego okresu obserwacji.
  4. Ocenę skuteczności leczenia maraliksybatem albo odewiksybatem wykonuje się w 3 miesiącu od rozpoczęcia terapii, następnie co 3 miesiące.
  5. Odpowiedź kliniczna na leczenie maraliksybatem albo odewiksybatem, definiowana jest jako spełnienie jednego z warunków określonych w punktach 1 i 2.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnianie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia, w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników efektywności:
  3. stężenia kwasów żółciowych,
  4. oceny świądu oraz jakości snu wg skali ItchRO(Obs) w przypadku leczenia maraliksybatem albo Albireo ObsRO lub Whitington’a w przypadku leczenia odewiksybatem,
  5. zmiany stężenia parametrów laboratoryjnych wyszczególnionych w pkt 2 Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia.
  6. przekazywanie informacji sprawozdawczo rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej) zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.