OncoKernel
← Wszystkie programy

B.176

LECZENIE CHORYCH NA STWARDNIENIE ZANIKOWE BOCZNE (ICD-10: G12.2)

G12.2

ŚWIADCZENIOBIORCY

Kryteria kwalifikacji

  1. Do leczenia tofersenem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie poniższe kryteria:
    • wiek:18 lat i powyżej;
    • rozpoznanie postaci genetycznej stwardnienia zanikowego bocznego (ALS, amyotrophic lateral sclerosis) spowodowanej mutacją w genie dysmutazy ponadtlenkowej 1 SOD1 potwierdzoną badaniem genetycznym;
    • adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej ChPL;
    • brak przeciwwskazań do nakłucia lędźwiowego;
    • brak istotnych chorób współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
    • wykluczenie ciąży lub karmienia piersią.
  2. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia tofersenem spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia w pkt.3.
  2. Przed wyłączeniem z programu lekowego lekarz prowadzący może wystąpić o opinię do Konsultanta Krajowego w dziedzinie neurologii.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. stopień ciężkości choroby, w którym terapia nosi znamiona uporczywej;
  2. pojawienie się przeciwwskazań do leczenia wymienionych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
  3. pojawienie się przeciwwskazań do nakłucia lędźwiowego;
  4. drenaż płynu mózgowo-rdzeniowego;
  5. wystąpienie chorób lub stanów, które uniemożliwiają kontynuację leczenia;
  6. wystąpienie działań niepożądanych, które uniemożliwiają kontynuację leczenia;
  7. wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
  8. wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
  9. ciąża lub karmienie piersią;
  10. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów w szczególności dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

Dawkowanie leku w programie

  1. Sposób podawania oraz ewentualne czasowe wstrzymania leczenia, prowadzone zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL) lub przyjętą praktyką kliniczną.
  2. Maksymalnie finansuje się 100 mg tofersenu na podanie.
  3. Leczenie należy rozpocząć od 3 dawek nasycających podawanych w odstępach 14-dniowych.
  4. Następnie należy podawać dawkę podtrzymującą raz na 28 dni.
  5. W przypadku pacjentów wymagających znieczulenia ogólnego do wykonania nakłucia lędźwiowego - znieczulenie ogólne zgodnie z obowiązującymi w ośrodku procedurami.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

  1. badanie genetyczne w kierunku genetycznej postaci ALS w przypadku braku wcześniejszego wyniku;
  2. oznaczenie stężenia aminotransferazy alaninowej;
  3. oznaczenie stężenia aminotransferazy asparaginianowej;
  4. oznaczenie stężenia kreatyniny we krwi;
  5. oznaczenie eGFR we krwi;
  6. morfologia krwi z rozmazem;
  7. koagulogram (APTT, PT, TT, fibrynogen, płytki krwi);
  8. oznaczenie wskaźnika BMI;
  9. spirometria lub gazometria tętnicza;
  10. tomografia komputerowa głowy;
  11. test ciążowy (oświadczenie o stosowaniu skutecznej antykoncepcji w trakcie trwania terapii - u kobiet w wieku reprodukcyjnym);
  12. konsultacja neurologiczna z oceną stopnia ciężkości choroby w skali ALSFRS-R (ang. Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) wraz z określeniem wartości przy rozpoczynaniu leczenia oraz zmiany w ciągu ostatnich 3 miesięcy jeśli te dane są dostępne.

Monitorowanie

Monitorowanie leczenia

  1. Przed podaniem każdej dawki tofersenu:
    • badanie dna oka;
    • oznaczenie wskaźnika BMI;
    • oznaczenie stężenia aminotransferazy alaninowej;
    • oznaczenie stężenia aminotransferazy asparaginianowej;
    • oznaczenie stężenia kreatyniny we krwi;
    • oznaczenie eGFR we krwi;
    • morfologia krwi z rozmazem;
    • koagulogram (APTT, PT, TT, fibrynogen, płytki krwi);
    • test ciążowy – dotyczy kobiet w wieku reprodukcyjnym.
  2. Ocenę stopnia ciężkości choroby w skali ALSFRS-R wykonuje się co 3 miesiące.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawienie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia; w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników efektywności:
  3. wynik w skali ALSFRS-R przy rozpoczynaniu leczenia,
  4. wynik w skali ALSFRS-R podczas oceny skuteczności;
  5. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia.