ŚWIADCZENIOBIORCY

Kryteria kwalifikacji

Do leczenia tofersenem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie poniższe kryteria:

wiek:18 lat i powyżej;
rozpoznanie postaci genetycznej stwardnienia zanikowego bocznego (ALS, amyotrophic lateral sclerosis) spowodowanej mutacją w genie dysmutazy ponadtlenkowej 1 SOD1 potwierdzoną badaniem genetycznym;
adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej ChPL;
brak przeciwwskazań do nakłucia lędźwiowego;
brak istotnych chorób współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL;
wykluczenie ciąży lub karmienia piersią.

Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni dotychczas w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia tofersenem spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Określenie czasu leczenia w programie

Leczenie trwa do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia w pkt.3.

Przed wyłączeniem z programu lekowego lekarz prowadzący może wystąpić o opinię do Konsultanta Krajowego w dziedzinie neurologii.

Kryteria wyłączenia z programu

stopień ciężkości choroby, w którym terapia nosi znamiona uporczywej;
pojawienie się przeciwwskazań do leczenia wymienionych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
pojawienie się przeciwwskazań do nakłucia lędźwiowego;
drenaż płynu mózgowo-rdzeniowego;
wystąpienie chorób lub stanów, które uniemożliwiają kontynuację leczenia;
wystąpienie działań niepożądanych, które uniemożliwiają kontynuację leczenia;
wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
ciąża lub karmienie piersią;
brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów w szczególności dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie leku w programie

Sposób podawania oraz ewentualne czasowe wstrzymania leczenia, prowadzone zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL) lub przyjętą praktyką kliniczną.

Maksymalnie finansuje się 100 mg tofersenu na podanie.

Leczenie należy rozpocząć od 3 dawek nasycających podawanych w odstępach 14-dniowych.

Następnie należy podawać dawkę podtrzymującą raz na 28 dni.

W przypadku pacjentów wymagających znieczulenia ogólnego do wykonania nakłucia lędźwiowego - znieczulenie ogólne zgodnie z obowiązującymi w ośrodku procedurami.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

badanie genetyczne w kierunku genetycznej postaci ALS w przypadku braku wcześniejszego wyniku;
oznaczenie stężenia aminotransferazy alaninowej;
oznaczenie stężenia aminotransferazy asparaginianowej;
oznaczenie stężenia kreatyniny we krwi;
oznaczenie eGFR we krwi;
morfologia krwi z rozmazem;
koagulogram (APTT, PT, TT, fibrynogen, płytki krwi);
oznaczenie wskaźnika BMI;
spirometria lub gazometria tętnicza;
tomografia komputerowa głowy;
test ciążowy (oświadczenie o stosowaniu skutecznej antykoncepcji w trakcie trwania terapii - u kobiet w wieku reprodukcyjnym);
konsultacja neurologiczna z oceną stopnia ciężkości choroby w skali ALSFRS-R (ang. Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) wraz z określeniem wartości przy rozpoczynaniu leczenia oraz zmiany w ciągu ostatnich 3 miesięcy jeśli te dane są dostępne.

Monitorowanie leczenia

Przed podaniem każdej dawki tofersenu:

badanie dna oka;
oznaczenie wskaźnika BMI;
oznaczenie stężenia aminotransferazy alaninowej;
oznaczenie stężenia aminotransferazy asparaginianowej;
oznaczenie stężenia kreatyniny we krwi;
oznaczenie eGFR we krwi;
morfologia krwi z rozmazem;
koagulogram (APTT, PT, TT, fibrynogen, płytki krwi);
test ciążowy – dotyczy kobiet w wieku reprodukcyjnym.

Ocenę stopnia ciężkości choroby w skali ALSFRS-R wykonuje się co 3 miesiące.

Monitorowanie programu

gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawienie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia; w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników efektywności:
- wynik w skali ALSFRS-R przy rozpoczynaniu leczenia,
- wynik w skali ALSFRS-R podczas oceny skuteczności;
przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia.