OncoKernel
← Wszystkie programy

B.33

LECZENIE CHORYCH Z AKTYWNĄ POSTACIĄ REUMATOIDALNEGO ZAPALENIA STAWÓW I MŁODZIEŃCZEGO IDIOPATYCZNEGO ZAPALENIA STAWÓW (ICD-10: M05, M06, M08)

M05M06M08

REUMATOIDALNE ZAPALENIE STAWÓW (RZS)

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. W ramach programu lekowego udostępnia się terapie:
  2. adalimumabem,
  3. certolizumabem pegol,
  4. etanerceptem,
  5. golimumabem,
  6. infliksymabem,
  7. tocilizumabem,
  8. rytuksymabem,
  9. baricytynibem,
  10. tofacytynibem,
  11. upadacytynibem,
  12. filgotynibem,
  13. anakinrą,
  14. kanakinumabem.
  15. zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
  16. Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Kryteria kwalifikacji

  1. Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
    • Do terapii inhibitorem TNF alfa albo tocilizumabem albo tofacytynibem albo baricytynibem albo upadacytynibem albo filgotynibem kwalifikuje się pacjentów z rozpoznaniem RZS oraz, u których nastąpiło niepowodzenie terapii co najmniej dwoma lekami modyfikującymi przebieg choroby/lekami immunosupresyjnymi, takimi jak metotreksat, leflunomid, sulfasalazyna oraz leki antymalaryczne, zgodnie z obowiązującymi zaleceniami EULAR, z których każdy zastosowany był przez co najmniej 3 miesiące w monoterapii lub terapii łączonej (w tym po niepowodzeniu terapii metotreksatem w postaci doustnej lub podskórnej) lub po niepowodzeniu terapii metotreksatem w postaci doustnej lub podskórnej, która była zastosowana przez co najmniej 3 miesiące u pacjentów z występowaniem czynników złej prognozy zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami EULAR oraz do terapii anakinrą albo kanakinumabem kwalifikuje się pacjentów z rozpoznaniem choroby Stilla z początkiem w wieku dorosłym (AOSD) po niepowodzeniu wcześniejszej terapii, w zależności od postaci klinicznej choroby, glikokortykosteroidami (GKS) lub co najmniej dwoma lekami modyfikującymi przebieg choroby/lekami immunosupresyjnymi zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami:
      • z dużą aktywnością choroby, udokumentowaną w trakcie dwóch badań lekarskich w odstępie 1-3 miesięcy. Dużą aktywność choroby stwierdza się, gdy jest spełnione jedno z poniższych kryteriów:
        • wartość DAS 28 – większa niż 5,1
        • albo
        • wartość DAS – większa niż 3,7
        • albo
        • wartość SDAI – większa niż 26
        • lub
      • z innymi postaciami RZS, niezależnie od wartości DAS 28, DAS, SDAI, tj.:
        • z chorobą Stilla u dorosłych (AOSD)
        • lub
        • z RZS z wtórną amyloidozą
        • lub
        • z RZS z towarzyszącym zapaleniem naczyń, z zastrzeżeniem, że do terapii anakinrą albo kanakinumabem kwalifikuje się wyłącznie pacjentów z chorobą Stilla u dorosłych (AOSD).
    • Do terapii inhibitorem TNF alfa kwalifikują się, bez konieczności spełnienia kryterium pkt 1 ppkt 1a) części dotyczącej RZS niniejszego programu, pacjenci poddani leczeniu RZS w ramach programów lekowych:
      • jednym lub dwoma inhibitorami TNF alfa albo tocilizumabem albo tofacytynibem albo baricytinbem albo upadacytynibem albo filgotynibem albo anakinrą albo kanakinumabem u których:
        • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
        • lub
        • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
        • lub
        • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w programach lekowych dotyczących leczenia RZS).
  2. Zastosowanie trzeciego inhibitora TNF alfa w programach lekowych dotyczących leczenia RZS możliwe jest tylko i wyłącznie w przypadku, kiedy przyczyną odstawienia pierwszego i/lub drugiego leku z tej grupy u danego pacjenta były objawy nietolerancji i/lub działania niepożądane, których w opinii lekarza prowadzącego na podstawie dostępnej wiedzy medycznej można uniknąć stosując inny lek z grupy inhibitorów TNF alfa.
    • rytuksymabem, u których:
      • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
      • lub
      • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
      • lub
      • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w programach lekowych dotyczących leczenia RZS).
  3. Kwalifikacja do terapii inhibitorem TNF alfa po wcześniejszym leczeniu rytuksymabem jest możliwa dopiero po upływie 6 miesięcy od podania ostatniej dawki rytuksymabu z uwzględnieniem potencjalnego ryzyka i korzyści.
    • Do terapii tocilizumabem kwalifikują się, bez konieczności spełnienia kryterium pkt 1 ppkt 1a) części dotyczącej RZS niniejszego programu, pacjenci poddani leczeniu RZS w ramach programów lekowych:
      • jednym, dwoma lub trzema inhibitorami TNF alfa albo tofacytynibem albo baricytynibem albo upadacytynibem albo filgotynibem albo anakinrą albo kanakinumabem u których:
        • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
        • lub
        • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
        • lub
        • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w programach lekowych dotyczących leczenia RZS);
      • rytuksymabem, u których:
        • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
        • lub
        • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
        • lub
        • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w programach lekowych dotyczących leczenia RZS).
  4. Kwalifikacja do terapii tocilizumabem po wcześniejszym leczeniu rytuksymabem jest możliwa dopiero po upływie 6 miesięcy od podania ostatniej dawki rytuksymabu z uwzględnieniem potencjalnego ryzyka i korzyści.
    • Do terapii rytuksymabem kwalifikują się, bez konieczności spełnienia kryterium pkt 1 ppkt 1a) części dotyczącej RZS niniejszego programu, pacjenci poddani leczeniu RZS w ramach programów lekowych:
      • jednym, dwoma lub trzema inhibitorami TNF alfa albo tocilizumabem albo tofacytynibem albo baricytynibem albo upadacytynibem albo filgotynibem albo anakinrą albo kanakinumabem u których:
        • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
        • lub
        • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
        • lub
        • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w programach lekowych dotyczących leczenia RZS).
    • Do terapii tofacytynibem kwalifikują się, bez konieczności spełnienia kryterium pkt 1 ppkt 1a) części dotyczącej RZS niniejszego programu, pacjenci poddani leczeniu RZS w ramach programów lekowych:
      • jednym, dwoma lub trzema inhibitorami TNF alfa albo tocilizumabem albo rytuksymabem albo baricytynibem albo upadacytynibem albo filgotynibem albo anakinrą albo kanakinumabem u których:
        • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
        • lub
        • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
        • lub
        • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w programach lekowych dotyczących leczenia RZS).
  5. Kwalifikacja do terapii tofacytynibem po wcześniejszym leczeniu rytuksymabem jest możliwa dopiero po upływie co najmniej 6 miesięcy od podania ostatniej dawki rytuksymabu z uwzględnieniem potencjalnego ryzyka i korzyści.
    • Do terapii baricytynibem kwalifikują się, bez konieczności spełnienia kryterium pkt 1 ppkt 1a) części dotyczącej RZS niniejszego programu, pacjenci poddani leczeniu RZS w ramach programów lekowych:
      • jednym, dwoma lub trzema inhibitorami TNF alfa albo tocilizumabem albo rytuksymabem albo tofacytynibem albo upadacytynibem albo filgotynibem albo anakinrą albo kanakinumabem u których:
        • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
        • lub
        • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
        • lub
        • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w programach lekowych dotyczących leczenia RZS).
  6. Kwalifikacja do terapii baricytynibem po wcześniejszym leczeniu rytuksymabem jest możliwa dopiero po upływie co najmniej 6 miesięcy od podania ostatniej dawki rytuksymabu z uwzględnieniem potencjalnego ryzyka i korzyści.
    • Do terapii upadacytynibem kwalifikują się, bez konieczności spełnienia kryterium pkt 1 ppkt 1a) części dotyczącej RZS niniejszego programu, pacjenci poddani leczeniu RZS w ramach programów lekowych:
      • jednym, dwoma lub trzema inhibitorami TNF alfa albo tocilizumabem albo rytuksymabem albo tofacytynibem albo baricytynibem albo filgotynibem albo anakinrą albo kanakinumabem u których:
        • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
        • lub
        • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
        • lub
        • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w programach lekowych dotyczących leczenia RZS).
  7. Kwalifikacja do terapii upadacytynibem po wcześniejszym leczeniu rytuksymabem jest możliwa dopiero po upływie co najmniej 6 miesięcy od podania ostatniej dawki rytuksymabu z uwzględnieniem potencjalnego ryzyka i korzyści.
    • Do terapii filgotynibem kwalifikują się, bez konieczności spełnienia kryterium pkt 1 ppkt 1a) części dotyczącej RZS niniejszego programu, pacjenci poddani leczeniu RZS w ramach programów lekowych:
    • jednym, dwoma lub trzema inhibitorami TNF alfa albo tocilizumabem albo rytuksymabem albo tofacytynibem albo baricytynibem albo upadacytynibem albo anakinrą albo kanakinumabem u których:
      • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
      • lub
      • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
      • lub
      • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w programach lekowych dotyczących leczenia RZS).
  8. Kwalifikacja do terapii filgotynibem po wcześniejszym leczeniu rytuksymabem jest możliwa dopiero po upływie co najmniej 6 miesięcy od podania ostatniej dawki rytuksymabu z uwzględnieniem potencjalnego ryzyka i korzyści.
    • Do terapii anakinrą kwalifikują się także pacjenci z chorobą Stilla u dorosłych (AOSD), poddani leczeniu co najmniej:
      • dwoma inhibitorami TNF alfa albo rytuksymabem albo tofacytynibem albo baricytynibem albo upadacytynibem albo filgotynibem albo kanakinumabem zastosowanymi zgodnie z kryteriami programu, u których:
        • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
        • lub
        • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
        • lub
        • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie, lub u których zastosowanie w/w leków w programie jest przeciwwskazane.
    • Do terapii kanakinumabem kwalifikują się także pacjenci z AOSD, poddani wcześniej leczeniu jednym, dwoma lub trzema inhibitorami TNF alfa albo tocilizumabem albo tofacytynibem albo baricytynibem albo upadacytynibem albo filgotynibem albo rytuksymabem albo anakinrą zastosowanymi zgodnie z kryteriami programu, u których:
      • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą
      • lub
      • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
      • lub
      • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie, lub u których zastosowanie w/w leków w programie jest przeciwwskazane lub z uwagi na postać kliniczną AOSD nie jest wskazane.
    • W ramach programu lekowego u pacjentów RZS nie jest możliwe zastosowanie więcej niż dziewięciu leków, w tym pięciu leków biologicznych i baricytynibu, tofacytynibu, upadacytynibu, filgotynibu, w tym nie więcej niż dwóch inhibitorów TNF alfa w przypadku ich nieskuteczności oraz więcej niż trzech inhibitorów TNF alfa, jeśli przyczyną odstawienia przynajmniej jednego z nich była nietolerancja lub działania niepożądane.
    • W ramach programu lekowego u pacjentów z AOSD nie jest możliwe zastosowanie więcej niż jedenastu leków, w tym siedmiu leków biologicznych, baricytynibu, tofacytynibu, upadacytynibu i filgotynibu, w tym nie więcej niż dwóch inhibitorów TNF alfa w przypadku ich nieskuteczności oraz więcej niż trzech inhibitorów TNF alfa, jeśli przyczyną odstawienia przynajmniej jednego z nich była nietolerancja lub działania niepożądane.
    • W ramach programu nie dopuszcza się możliwości ponownej kwalifikacji do terapii substancją czynną, którą pacjent był leczony w przeszłości nieskutecznie.
    • Kwalifikacja pacjenta do drugiego leku i kolejnych w ramach programu lekowego nie wymaga zgody Zespołu Koordynacyjnego, jeśli jest zgodna z opisem programu.
    • W przypadkach, w których pacjentowi grozi kalectwo lub zagrożone jest jego życie, decyzją Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych, pacjent może być zakwalifikowany do leczenia biologicznego albo tofacytynibem albo baricytynibem albo upadacytynibem albo filgotynibem w przypadku niespełnienia części kryteriów opisanych w programie, jeśli leczenie jest zgodne z aktualnie obowiązującymi rekomendacjami oraz wiedzą medyczną.
    • W przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego leku, którym odbywa się leczenie w programie lekowym.
    • W przypadku ciąży lub karmienia piersią dopuszcza się możliwość leczenia uzasadnioną aktualną wiedzą medyczną - do decyzji lekarza prowadzącego.
    • Adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL).
    • Nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL.
    • Brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym, z uwzględnieniem rekomendacji EULAR/ ACR.
  9. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Czas leczenia w programie

  1. leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. Nie stwierdzenie po 3 miesiącach (±1 miesiąc) od pierwszego podania inhibitora TNF alfa albo tocilizumabu albo tofacytynibu albo baricytynibu albo upadacytynibu albo filgotynibu osiągnięcia co najmniej umiarkowanej aktywności choroby mierzonej wskaźnikiem DAS 28 ≤ 5,1 albo DAS ≤3,7, albo SDAI ≤ 26 lub nie stwierdzenie po 3 miesiącach (±1 miesiąc) od pierwszego podania inhibitora TNF alfa albo tocilizumabu albo tofacytynibu albo baricytynibu albo upadacytynibu albo filgotynibu albo anakinry albo kanakinumabu znacznego zmniejszenia objawów układowych.
  2. Nie stwierdzenie po 6 miesiącach (±1 miesiąc) od pierwszego podania substancji czynnej leku biologicznego albo tofacytynibu albo baricytynibu albo upadacytynibu albo filgotynibu osiągnięcia remisji lub niskiej aktywności choroby, gdy osiągnięcie w tym czasie remisji nie jest możliwe. Miernikiem niskiej aktywności choroby jest DAS 28 ≤ 3,2 albo DAS ≤2,4, albo SDAI ≤ 11. Miernikiem remisji jest wartość DAS 28 ≤ 2,6 albo DAS ≤1,6, albo SDAI ≤ 3,3 lub nie stwierdzenie po 6 miesiącach (±1 miesiąc) od pierwszego podania inhibitora TNF alfa albo tocilizumabu albo tofacytynibu albo baricytynibu albo upadacytynibu albo filgotynibu albo anakinry albo kanakinumabu ustąpienia objawów układowych.
  3. Utrata adekwatnej odpowiedzi na leczenie, tj.: stwierdzenie w trakcie dwóch kolejnych wizyt monitorujących zaostrzenia tak, że pacjent przestaje spełniać kryteria remisji lub niskiej aktywności choroby, jeżeli uzyskanie remisji nie było możliwe.
  4. Wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia.
  5. Wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą.
  6. Wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL.
  7. Pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza.
  8. Brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
  9. Lekarz prowadzący może zwrócić się do Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych o wyrażenie zgody na kontynuację leczenia daną substancją czynną w uzasadnionych sytuacjach klinicznych w przypadku nieuzyskania przez chorego niskiej aktywności choroby zgodnie z pkt 3 ppkt 2, szczególnie u pacjentów z wyjściową bardzo dużą aktywnością choroby i/lub występowaniem czynników złej prognozy. Bez zgody Zespołu Koordynacyjnego dalsze leczenie daną substancją czynną w przypadku braku uzyskania niskiej aktywności choroby po 6 miesiącach (±1 miesiąc) terapii nie jest możliwe.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria ponownego włączenia do programu

  1. Pacjent, u którego zaprzestano podawania substancji czynnej leku biologicznego lub tofacytynibu lub baricytynibu lub upadacytynibu lub filgotynibu zastosowanej zgodnie z zapisami programu z powodu uzyskania remisji lub niskiej aktywności choroby i u którego w trakcie badania kontrolnego stwierdzono nawrót aktywnej choroby, jest włączany do leczenia w ramach programu bez kwalifikacji.
  2. Nawrót aktywnej choroby stwierdza się, gdy w stosunku do wartości obliczonej w momencie odstawienia substancji czynnej leku biologicznego lub tofacytynibu lub baricytynibu lub upadacytynibu lub filgotynibu, nastąpił wzrost wartości:
    • DAS 28 powyżej 3,2
    • albo
    • DAS powyżej 2,4
    • albo
    • SDAI powyżej 11.
  3. Pacjent z chorobą Stilla u dorosłych (AOSD) włączany jest ponownie do leczenia w przypadku nawrotu czynnych objawów układowych.
  4. Pacjent jest włączany do ponownego leczenia substancją czynną, której zastosowanie wywołało co najmniej niską aktywność choroby lub ustąpienie objawów układowych.
  5. Do programu może być ponownie włączony pacjent, u którego zaprzestano podawania substancji czynnej wymienionej w programie i zastosowanej zgodnie z jego treścią z powodu wystąpienia działań niepożądanych, które ustąpiły po odstawieniu leku bądź zastosowanym leczeniu i w opinii lekarza prowadzącego powrót do terapii tą samą substancją czynną nie stanowi ryzyka dla pacjenta.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

  1. Inhibitory TNF alfa, tocilizumab, rytuksymab, baricytynib, tofacytynib, upadacytynib, filgotynib, anakinrę i kanakinumab należy podawać zgodnie z dawkowaniem określonym w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego z uwzględnieniem rekomendacji EULAR/ACR, w tym możliwości zmniejszenia dawki leku lub wydłużenia odstępu pomiędzy kolejnymi dawkami u pacjentów, u których uzyskano cel terapii.
  2. Zmiana postaci dożylnej tocilizumabu albo infiksymabu na postać podskórną może być przeprowadzona wyłącznie zgodnie z wymaganiami określonymi w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego oraz pod nadzorem wykwalifikowanego personelu medycznego.
  3. Powyższe leki podaje się z metotreksatem (w postaci doustnej lub podskórnej) w skutecznej klinicznie i tolerowanej przez chorego dawce, chyba, że występują przeciwwskazania do stosowania metotreksatu.
  4. W przypadku wystąpienia przeciwwskazań do stosowania metotreksatu adalimumab, certolizumab pegol, etanercept, tocilizumab, baricytynib, tofacytynib, upadacytynib, filgotynib, anakinra i kanakinumab mogą być stosowane w monoterapii zgodnie z ChPL z uwzględnieniem rekomendacji EULAR/ACR.
  5. Pacjent odbywa w ośrodku minimum trzy wizyty monitorujące (z wynikami badań i oceną efektywności leczenia) od początku leczenia. Po uzyskaniu celu leczenia (niskiej aktywności lub remisji) i utrzymywania się tego stanu minimum 6 miesięcy możliwe jest wydawanie leku do kolejnej wizyty monitorującej. Leczenie może być kontynuowane w warunkach domowych, jeśli lekarz i pacjent uznają to za właściwe. Na pierwszej wizycie z podaniem leku w ośrodku pacjent lub opiekunowie prawni pacjenta otrzymują wyczerpującą informację na temat techniki podawania leków stosowanych pozajelitowo oraz potencjalnych objawach niepożądanych związanych ze stosowanym leczeniem.
  6. Pacjent otrzymuje leki dla celów terapii domowej w ośrodku prowadzącym terapię w programie lekowym danego pacjenta na okres pomiędzy wizytami w ośrodku.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do programu

  1. czynnik reumatoidalny w surowicy lub aCCP – kiedykolwiek w przeszłości;
  2. test IGRA w kierunku zakażenia prątkiem gruźlicy;
  3. obecność antygenu HBs;
  4. przeciwciała anty-HBc;
  5. przeciwciała anty-HCV, a w przypadku pozytywnego wyniku – oznaczenie PCR HCV metodą ilościową;
  6. antygen wirusa HIV (HIV Ag/Ab Combo);
  7. RTG klatki piersiowej z opisem (maksymalnie do 6 miesięcy przed kwalifikacją);
  8. EKG z opisem;
  9. morfologia krwi, a w przypadku pacjentów kwalifikowanych do leczenia tocilizumabem lub baricytynibem lub tofacytynibem lub upadacytynibem lub filgotynibem lub anakinrą lub kanakinumabem - morfologia krwi z rozmazem oraz oznaczeniem bezwzględnej liczby granulocytów obojętnochłonnych oraz limfocytów;
  10. oznaczenie płytek krwi (PLT);
  11. oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
  12. oznaczenie stężenia białka C-reaktywnego (CRP);
  13. oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
  14. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
  15. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  16. badanie ogólne moczu (do decyzji lekarza);
  17. oznaczenie stężenie immunoglobulin G i M w surowicy - u pacjentów kwalifikowanych do leczenia rytuksymabem;
  18. oznaczenie stężenia cholesterolu całkowitego, LDL, HDL, trójglicerydów – u pacjentów kwalifikowanych do leczenia tocilizumabem lub tofacytynibem lub baricytynibem lub upadacytynibem lub filgotynibem.

Monitorowanie

Monitorowanie leczenia

  1. Monitorowanie terapii inhibitorem TNF alfa lub tocilizumabem lub baricytynibem lub tofacytynibem lub upadacytynibem lub filgotynibem lub anakinrą lub kanakinumabem – po 3 miesiącach (±1 miesiąc) i 6 miesiącach (±1 miesiąc) od pierwszego podania substancji czynnej należy wykonać:
    • morfologię krwi, a w przypadku pacjentów leczonych tocilizumabem lub baricytynibem lub tofacytynibem lub upadacytynibem lub filgotynibem lub anakinrą lub kanakinumabem - morfologia krwi z rozmazem oraz oznaczeniem bezwzględnej liczby granulocytów obojętnochłonnych i limfocytów
    • oznaczenie płytek krwi (PLT);
    • oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
    • oznaczenie stężenia białka C-reaktywnego (CRP);
    • oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
    • oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
    • oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
    • oznaczenie stężenie cholesterolu całkowitego, LDL, HDL, trójglicerydów - u pacjentów leczonych tocilizumabem lub baricytynibem lub tofacytynibem lub upadacytynibem lub filgotynibem
    • oraz
  2. obliczyć wartość wskaźnika DAS 28 lub DAS lub SDAI, a także dokonać oceny skuteczności zastosowanej terapii z uwzględnieniem objawów układowych u pacjentów z AOSD.
  3. Jeżeli terapia jest kontynuowana powyższe powtarzać po każdych kolejnych 6 miesiącach (±1 miesiąc).
    • Monitorowanie terapii rytuksymabem – po 6 miesiącach (±1 miesiąc) od pierwszego podania substancji czynnej leku biologicznego należy wykonać:
      • morfologię krwi;
      • oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
      • oznaczenie stężenia białka C-reaktywnego (CRP);
      • oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
      • oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
      • oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
      • oznaczenie stężenie immunoglobulin G i M w surowicy;
  4. oraz obliczyć wartość wskaźnika DAS 28 lub DAS lub SDAI, a także dokonać oceny skuteczności leczenia.
  5. Jeżeli terapia jest powtarzana powyższe powtarzać po kolejnych 6 miesiącach (±1 miesiąc) od każdego ponownego podania leku.
  6. Zespół Koordynacyjny w celu monitorowania adekwatnej odpowiedzi na leczenie, na podstawie danych gromadzonych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.
  7. Możliwe jest, po wyrażeniu zgody przez lekarza prowadzącego terapię, przeprowadzenie wizyty w programie w formie zdalnej konsultacji i przesunięcie wykonania badań w programie na późniejszy okres o ile nie stanowi to zagrożenia dla zdrowia pacjenta i pozostaje bez wpływu na skuteczność i bezpieczeństwo prowadzonej terapii. W takiej sytuacji możliwe jest wydanie leków osobie przez niego upoważnionej w ilości każdorazowo nie większej niż niezbędna do zabezpieczenia 4-6 miesięcy terapii (w zależności od indywidualnego dawkowania oraz wielkości opakowań poszczególnych leków). Opisane powyżej postępowanie, w tym wynik zdalnej konsultacji i ocena stanu zdrowia dokonana przez lekarza prowadzącego, powinno zostać odnotowane w dokumentacji medycznej pacjenta oraz elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych. Osobiste stawiennictwo pacjenta w ośrodku prowadzącym terapię nie może być jednak rzadsze niż 2 razy w ciągu każdych kolejnych 12 miesięcy z wyjątkiem sytuacji nadzwyczajnych, w tym zjawisk epidemicznych, kiedy dopuszcza się osobiste stawiennictwo w ośrodku prowadzącym terapię nie rzadziej niż 1 raz w ciągu każdych kolejnych 12 miesięcy.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnianie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych, dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.

MŁODZIEŃCZE IDIOPATYCZNE ZAPALENIE STAWÓW (MIZS)

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. W ramach programu lekowego udostępnia się terapie:
  2. adalimumabem,
  3. etanerceptem,
  4. sekukinumabem,
  5. tocilizumabem w postaci dożylnej,
  6. anakinrą,
  7. tofacytynibem,
  8. kanakinumabem.
  9. zgodnie ze wskazanymi w opisie programu warunkami i kryteriami.
  10. Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Kryteria kwalifikacji

  1. Do programu kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:
    • Do programu kwalifikuje się pacjentów od 2 roku życia (do terapii adalimumabem lub tocilizumabem w postaci dożylnej) albo od 4 roku życia (do terapii etanerceptem), spełniających kryteria rozpoznania:
      • wielostawowej postaci młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS) z co najmniej 5 obrzękniętymi stawami i co najmniej 3 stawami o ograniczonej ruchomości oraz bolesnością, przyspieszonym powyżej normy OB. lub CRP i oceną przez lekarza aktywności choroby na co najmniej 4 w 10-punktowej skali, mimo leczenia dwoma, wymienionymi w programie lekami modyfikującymi przebieg choroby/lekami immunosupresyjnymi w obowiązujących dawkach (w tym metotreksatem) przez minimum 3 miesiące każdym
      • albo
      • nielicznostawowej postaci MIZS, rozszerzającej się i przetrwałej ponad 6 miesięcy, przy występujących czynnikach złej prognozy (wg ACR) i z obecnością co najmniej 2 stawów obrzękniętych lub z ograniczoną ruchomością i bolesnością i oceną przez lekarza aktywności choroby na co najmniej 5 w 10-punktowej skali z towarzyszącym bólem, tkliwością lub obiema tymi cechami, mimo leczenia dwoma, wymienionymi w programie lekami modyfikującymi przebieg choroby/lekami immunosupresyjnymi w obowiązujących dawkach (w tym metotreksatem) przez minimum 3 miesiące każdym
      • albo
      • MIZS z dominującym zapaleniem błony naczyniowej oka niepoddającym się leczeniu dwoma, wymienionymi w programie lekami modyfikującymi przebieg choroby/lekami immunosupresyjnymi w obowiązujących dawkach (w tym metotreksatem) przez minimum 3 miesiące każdym, niezależnie od ilości zajętych stawów.
    • Do terapii tofacytynibem kwalifikuje się pacjentów od 2 roku życia, spełniających kryteria rozpoznania:
      • wielostawowej postaci młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS) z co najmniej 5 obrzękniętymi stawami i co najmniej 3 stawami o ograniczonej ruchomości oraz bolesnością, przyspieszonym powyżej normy OB. lub CRP i oceną przez lekarza aktywności choroby na co najmniej 4 w 10-punktowej skali, mimo leczenia dwoma, wymienionymi w programie lekami modyfikującymi przebieg choroby/lekami immunosupresyjnymi w obowiązujących dawkach (w tym metotreksatem) przez minimum 3 miesiące każdym
      • albo
      • nielicznostawowej postaci MIZS, rozszerzającej się i przetrwałej ponad 6 miesięcy, przy występujących czynnikach złej prognozy (wg ACR) i z obecnością co najmniej 2 stawów obrzękniętych lub z ograniczoną ruchomością i bolesnością i oceną przez lekarza aktywności choroby na co najmniej 5 w 10-punktowej skali z towarzyszącym bólem, tkliwością lub obiema tymi cechami, mimo leczenia dwoma, wymienionymi w programie lekami modyfikującymi przebieg choroby/lekami immunosupresyjnymi w obowiązujących dawkach (w tym metotreksatem) przez minimum 3 miesiące każdym
      • albo
      • młodzieńczego łuszczycowego zapalenia stawów zgodnie z kryteriami ILAR z obecnością co najmniej 3 stawów obrzękniętych lub z ograniczoną ruchomością i tkliwością oraz co najmniej jednego aktywnego (lub w wywiadzie) zapalenia przyczepów ścięgnistych lub z aktywnym zapaleniem stawów krzyżowo-biodrowych u pacjentów z nietolerancją lub niezadowalającą odpowiedzią na co najmniej jeden niesteroidowy lek przeciwzapalny stosowany w maksymalnej rekomendowanej lub tolerowanej przez chorego dawce przez okres jednego miesiąca, chyba, że występują przeciwwskazania do jego stosowania oraz nietolerancją lub niezadowalającą odpowiedzią na co najmniej jeden lek modyfikujący przebieg choroby stosowany w maksymalnej rekomendowanej lub tolerowanej przez chorego dawce przez okres dwóch miesięcy, chyba, że występują przeciwwskazania do jego stosowania.
    • Do terapii sekukinumabem kwalifikuje się pacjentów od 6 roku życia, spełniających kryteria rozpoznania:
      • młodzieńczego łuszczycowego zapalenia stawów zgodnie z kryteriami ILAR z obecnością co najmniej 3 stawów obrzękniętych lub z ograniczoną ruchomością i tkliwością oraz co najmniej jednego aktywnego (lub w wywiadzie) zapalenia przyczepów ścięgnistych lub z aktywnym zapaleniem stawów krzyżowo-biodrowych u pacjentów z nietolerancją lub niezadowalającą odpowiedzią na co najmniej jeden niesteroidowy lek przeciwzapalny stosowany w maksymalnej rekomendowanej lub tolerowanej przez chorego dawce przez okres jednego miesiąca, chyba, że występują przeciwwskazania do jego stosowania oraz nietolerancją lub niezadowalającą odpowiedzią na co najmniej jeden lek modyfikujący przebieg choroby stosowany w maksymalnej rekomendowanej lub tolerowanej przez chorego dawce przez okres dwóch miesięcy, chyba, że występują przeciwwskazania do jego stosowania
      • albo
      • zapalenia stawów z zapaleniem przyczepów ścięgnistych zgodnie z kryteriami ILAR z obecnością co najmniej 3 stawów obrzękniętych lub z ograniczoną ruchomością i tkliwością oraz co najmniej jednego aktywnego (lub w wywiadzie) zapalenia przyczepów ścięgnistych lub z aktywnym zapaleniem stawów krzyżowo-biodrowych u pacjentów z nietolerancją lub niezadowalającą odpowiedzią na co najmniej jeden niesteroidowy lek przeciwzapalny stosowany w maksymalnej rekomendowanej lub tolerowanej przez chorego dawce przez okres jednego miesiąca, chyba, że występują przeciwwskazania do jego stosowania oraz nietolerancją lub niezadowalającą odpowiedzią na co najmniej jeden lek modyfikujący przebieg choroby stosowany w maksymalnej rekomendowanej lub tolerowanej przez chorego dawce przez okres dwóch miesięcy, chyba, że występują przeciwwskazania do jego stosowania.
    • Ponadto do programu kwalifikują się pacjenci od 2 roku życia (do terapii tocilizumabem w postaci dożylnej lub kanakinumabem) lub pacjenci od 8 miesiąca życia z masą ciała co najmniej 10 kg (do terapii anakinrą), z rozpoznaniem:
      • MIZS o początku uogólnionym (rozpoznanie na podstawie kryteriów ILAR z 1997 r.) z dominującymi objawami układowymi, u których mimo stosowania przez co najmniej 2 tygodnie pełnych dawek glikokortykosteroidów (GKS) (doustnie 1-2 mg/kg m.c./dobę, maksymalnie 60 mg/dobę lub metyloprednizolonu 10-30 mg/kg m.c./wlew przez 3 dni i ewentualnie powtarzane przez kolejne tygodnie) utrzymuje się lub wystąpiła ponownie gorączka i utrzymują się układowe objawy wysokiej aktywności choroby, rozumianej jako wartość 5 lub więcej w 10-punktowej skali, wg oceny lekarza
      • albo
      • MIZS o początku uogólnionym (rozpoznanie na podstawie kryteriów ILAR z 1997 r.) z zajęciem co najmniej 5 stawów lub z zajęciem co najmniej 2 stawów i towarzyszącą gorączką powyżej 38oC, u których aktywna choroba utrzymuje się przez co najmniej 3 miesiące i niewystarczająco odpowiada na leczenie GKS w dawce nie niższej niż 0,5 mg/kg m.c./dobę oraz metotreksatem w obowiązującej dawce (ewentualnie w postaci podskórnej), podawanym przez co najmniej 3 miesiące albo, w przypadku nietolerancji metotreksatu, innym lekiem modyfikującym przebieg choroby/lekiem immunosupresyjnym, podawanym w obowiązującej dawce przez co najmniej 3 miesiące.
    • Do programu kwalifikują się także pacjenci poddani leczeniu MIZS inhibitorem TNF alfa, sekukinumabem, tofacytynibem albo tocilizumabem w postaci dożylnej w ramach programu lekowego, u których:
      • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą leku
      • lub
      • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
      • lub
      • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w części dotyczącej MIZS niniejszego programu lekowego).
    • Do terapii anakinrą kwalifikują się także pacjenci z MIZS o początku uogólnionym, poddani leczeniu co najmniej:
      • dwoma inhibitorami TNF alfa oraz tocilizumabem oraz kanakinumabem
      • lub
      • tocilizumabem oraz kanakinumabem, u których zastosowanie pozostałych leków w programie jest przeciwwskazane, ponieważ:
        • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą leku lub
        • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL lub
        • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w części dotyczącej MIZS niniejszego programu lekowego).
    • Do terapii kanakinumabem kwalifikują się także pacjenci z MIZS o początku uogólnionym, poddani wcześniejszemu leczeniu inhibitorem TNF alfa lub tocilizumabem w postaci dożylnej lub anakinrą, u których:
      • wystąpiła ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną lub pomocniczą leku
      • lub
      • wystąpiły ciężkie działania niepożądane uniemożliwiające kontynuowanie terapii, które nie ustępują mimo dostosowywania dawki leku zgodnie z ChPL
      • lub
      • stwierdzono brak albo utratę odpowiedzi na zastosowane leczenie (zgodnie z definicją zawartą w kryteriach wyłączenia z programu w części dotyczącej MIZS niniejszego programu lekowego).
    • Do programu kwalifikowani są również pacjenci, uprzednio leczeni sekukinumabem, tocilizumabem w postaci dożylnej albo anakinrą albo tofacytynibem albo kanakinumabem w ramach hospitalizacji według jednorodnych grup pacjentów (JGP) pod warunkiem, że przed rozpoczęciem terapii spełniali kryteria włączenia do programu oraz nie spełnili kryteriów zakończenia udziału w programie – po uzyskaniu akceptacji Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych.
    • Pacjent z rozpoznaniem MIZS, który ukończył 18 rok życia może być leczony, w zależności od obrazu klinicznego choroby, na zasadach określonych w programach lekowych dotyczących terapii RZS albo ŁZS, albo ZZSK. Jeśli obraz choroby nie odpowiada jednej z tych postaci, leczenie prowadzone jest w programie dotyczącym MIZS.
    • W ramach programu nie dopuszcza się możliwości ponownej kwalifikacji do terapii substancją czynną, którą pacjent był leczony w przeszłości nieskutecznie.
    • Kwalifikacja pacjenta do drugiego leku i kolejnych w ramach programu lekowego nie wymaga zgody Zespołu Koordynacyjnego, jeśli jest zgodna z opisem programu.
    • Obowiązujące dawki leków modyfikujących przebieg choroby/leków immunosupresyjnych wynoszą dla: metotreksatu – 10-20 mg/m²/tydzień (maksymalnie 30 mg/tydzień), sulfasalazyny – 20-50 mg/kg m.c./dobę, cyklosporyny A – 3-5 mg/kg m.c./dobę, chlorochiny (ewentualnie hydroksychlorochiny) – 4-6 mg/kg m.c./dobę, azatiopryny – 1,0-2,5 mg/kg m.c./dobę, jeżeli leczenie jest dobrze tolerowane.
    • W przypadkach, w których pacjentowi grozi kalectwo lub zagrożone jest jego życie, decyzją Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych, pacjent może być zakwalifikowany do leczenia w przypadku niespełnienia części kryteriów opisanych w programie, jeśli leczenie jest zgodne z aktualnie obowiązującymi rekomendacjami oraz wiedzą medyczną.
    • W przypadku miesiączkujących dziewcząt wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego, którym odbywa się leczenie.
    • W przypadku ciąży lub karmienia piersią dopuszcza się możliwość leczenia uzasadnioną aktualną wiedzą medyczną - do decyzji lekarza prowadzącego.
    • Adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (zwanej dalej ChPL).
    • Nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL.
    • Brak przeciwwskazań do stosowania określonej w aktualnej ChPL substancji czynnej ujętej w programie lekowym, z uwzględnieniem rekomendacji EULAR/ ACR.
  2. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Czas leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia;
  2. Pacjent będący w trakcie terapii, który ukończył 18 rok życia, może kontynuować terapię w pediatrycznym ośrodku realizującym program lekowy dotyczący leczenia MIZS do czasu jej ukończenia, jednak nie dłużej niż do ukończenia 20 roku życia, po uzyskaniu indywidualnej zgody Dyrektora Oddziału Wojewódzkiego NFZ.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. Brak adekwatnej odpowiedzi na leczenie, stwierdzony po 3 pierwszych miesiącach (±1 miesiąc) terapii daną substancją czynną. Adekwatną odpowiedź na leczenie definiujemy jako:
    • poprawę o co najmniej 30% od wartości wyjściowych po 3 pierwszych miesiącach terapii według oceny Gianniniego – u pacjentów z rozpoznaniem MIZS z dominującymi objawami ze strony stawów,
    • ustąpienie objawów układowych po 3 pierwszych miesiącach (±1 miesiąc) terapii – u pacjentów z rozpoznaniem MIZS z dominującymi objawami układowymi.
  2. Utrata adekwatnej odpowiedzi na leczenie stwierdzona po kolejnych 3 miesiącach (±1 miesiąc).
  3. Niespełnienie kryteriów poprawy ACR Pediatric 50 po pierwszych 12 miesiącach (±1 miesiąc) leczenia, a więc nieuzyskanie przynajmniej 50-procentowej poprawy w 3 z 6 następujących parametrów, przy jednoczesnym braku pogorszenia o 50% w więcej niż jednym z poniższych parametrów:
    • liczba stawów z czynnym zapaleniem;
    • liczba stawów z ograniczeniem ruchomości;
    • ocena aktywności choroby dokonana przez lekarza na 10-centymetrowej skali VAS;
    • ocena ogólnego samopoczucia dokonana przez rodzica lub chore dziecko na 10-centymetrowej skali VAS;
    • wskaźnik stanu funkcjonalnego dziecka (np. CHAQ);
    • laboratoryjny wskaźnik ostrej fazy (OB. lub CRP).
  4. Utrata kryteriów poprawy ACR Pediatric 50 lub nawrót czynnych objawów układowych, w trakcie dwóch kolejnych wizyt monitorujących po każdych kolejnych 6 miesiącach (±1 miesiąc).
  5. U pacjentów zakwalifikowanych do leczenia na podstawie pkt 1 ppkt 1c) (MIZS z dominującym zapaleniem błony naczyniowej oka) niespełniających jednocześnie kryteriów kwalifikacji określonych w pkt 1 ppkt 1a) i 1b) oraz 4a) i 4b) – brak uzyskania istotnej klinicznie poprawy w zakresie zapalenia błony naczyniowej oka po pierwszych 12 miesiącach (±1 miesiąc) potwierdzonej badaniem okulistycznym oraz brak utrzymywania się istotnej klinicznie poprawy po każdych kolejnych 12 miesiącach (±1 miesiąc).
  6. Wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia.
  7. Wystąpienie objawów nadwrażliwości na którąkolwiek substancję czynną lub substancję pomocniczą.
  8. Wystąpienie toksyczności wymagającej zakończenia leczenia w opinii Zespołu Koordynacyjnego lub lekarza prowadzącego zgodnie z aktualną ChPL.
  9. Pogorszenie jakości życia o istotnym znaczeniu według oceny lekarza.
  10. Brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym zwłaszcza dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
  11. Lekarz prowadzący może zwrócić się do Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych o wyrażenie zgody na kontynuację leczenia daną substancją czynną w uzasadnionych sytuacjach klinicznych w przypadku niespełnienia przez chorego kryteriów poprawy ACR Pediatric 50 zgodnie z pkt 3. ppkt 3), szczególnie u pacjentów z wyjściową bardzo dużą aktywnością choroby lub występowaniem czynników złej prognozy. Bez zgody Zespołu Koordynacyjnego dalsze leczenie daną substancją czynną w przypadku niespełnienia kryteriów ACR Pediatric 50 po 12 miesiącach (±1 miesiąc) terapii nie jest możliwe.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria ponownego włączenia do programu

  1. Pacjent, u którego zaprzestano, zgodnie z pkt 3. ppkt 5), podawania substancji czynnej leku zastosowanej zgodnie z zapisami programu i u którego w trakcie badania kontrolnego stwierdzono nawrót aktywnej choroby, definiowanej jako brak utrzymywania się kryteriów poprawy ACR Pediatric 50, jest włączany do leczenia w ramach programu bez kwalifikacji.
  2. Pacjent z MIZS o początku uogólnionym włączany jest ponownie do leczenia w przypadku nawrotu czynnych objawów układowych.
  3. Pacjent jest włączany do ponownego leczenia substancją czynną, której zastosowanie spowodowało spełnienie kryteriów poprawy ACR Pediatric 50 lub ustąpienie objawów układowych.
  4. Do programu może być ponownie włączony pacjent, u którego zaprzestano podawania substancji czynnej wymienionej w programie i zastosowanej zgodnie z jego treścią z powodu wystąpienia działań niepożądanych, które ustąpiły po odstawieniu leku bądź zastosowanym leczeniu i w opinii lekarza prowadzącego powrót do terapii tą samą substancją czynną nie stanowi ryzyka dla pacjenta.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

  1. Adalimumab, etanercept, sekukinumab, tocilizumab w postaci dożylnej, anakinrę, tofacytynib i kanakinumab należy podawać zgodnie z dawkowaniem określonym w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego z uwzględnieniem rekomendacji EULAR/ACR, w tym możliwości zmniejszenia dawki leku lub wydłużenia odstępu pomiędzy kolejnymi dawkami u pacjentów, u których uzyskano cel terapii.
  2. Powyższe leki (z wyjątkiem sekukinumabu, który może być podawany z lub bez metotreksatu) należy podawać z metotreksatem w skutecznej klinicznie i tolerowanej przez chorego dawce, chyba, że występują przeciwwskazania do stosowania metotreksatu.
  3. W przypadku wystąpienia przeciwwskazań do stosowania metotreksatu, należy rozważyć podawanie adalimumabu, etanerceptu, tocilizumabu w postaci dożylnej, anakinry, tofacytynibu i kanakinumabu z innym, wymienionym w programie klasycznym lekiem modyfikującym przebieg choroby/immunosupresyjnym w obowiązującej dawce.
  4. Pacjent odbywa w ośrodku minimum trzy wizyty monitorujące (z wynikami badań i oceną efektywności leczenia) od początku leczenia. Po uzyskaniu celu leczenia (niskiej aktywności lub remisji) i utrzymywania się tego stanu minimum 6 miesięcy możliwe jest wydawanie leku do kolejnej wizyty monitorującej. Leczenie może być kontynuowane w warunkach domowych, jeśli lekarz i pacjent uznają to za właściwe.
  5. Na pierwszej wizycie z podaniem leku w ośrodku pacjent lub opiekunowie prawni pacjenta otrzymują wyczerpującą informację na temat techniki podawania leków stosowanych pozajelitowo oraz potencjalnych objawach niepożądanych związanych ze stosowanym leczeniem.
  6. Pacjent otrzymuje leki dla celów terapii domowej w ośrodku prowadzącym terapię w programie lekowym danego pacjenta na okres pomiędzy wizytami w ośrodku.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do programu

  1. test IGRA w kierunku zakażenia prątkiem gruźlicy;
  2. obecność antygenu HBs;
  3. przeciwciała anty-HBc;
  4. przeciwciała anty-HCV;
  5. antygen wirusa HIV (HIV Ag/Ab Combo);
  6. RTG klatki piersiowej z opisem (maksymalnie do 6 miesięcy przed kwalifikacją);
  7. EKG z opisem;
  8. morfologia krwi, a w przypadku kwalifikowania do terapii tocilizumabem w postaci dożylnej, anakinrą, tofacytynibem lub kanakinumabem - morfologia krwi z rozmazem oraz oznaczeniem bezwzględnej liczby granulocytów obojętnochłonnych;
  9. oznaczenie płytek krwi (PLT);
  10. oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
  11. oznaczenie stężenia białka C-reaktywnego (CRP);
  12. oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
  13. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
  14. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  15. badanie ogólne moczu (do decyzji lekarza);
  16. oznaczenie stężenia cholesterolu całkowitego, LDL, HDL, trójglicerydów - u pacjentów kwalifikowanych do leczenia tocilizumabem w postaci dożylnej lub tofacytynibem.

Monitorowanie

Monitorowanie leczenia

  1. W ciągu pierwszych sześciu miesięcy terapii daną substancją czynną, wymienione niżej badania należy wykonać nie rzadziej niż co 3 miesiące (±1 miesiąc):
    • morfologia krwi, a w przypadku pacjentów leczonych tocilizumabem w postaci dożylnej, anakinrą, tofacytynibem lub kanakinumabem - morfologia krwi z rozmazem oraz oznaczeniem bezwzględnej liczby granulocytów obojętnochłonnych;
    • oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
    • oznaczenie stężenia białka C-reaktywnego (CRP);
    • oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
    • oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
    • oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
    • oznaczenie stężenia cholesterolu całkowitego, LDL, HDL, trójglicerydów - u pacjentów leczonych tocilizumabem w postaci dożylnej lub tofacytynibem
  2. oraz dokonać oceny skuteczności zastosowanej terapii wg wskaźników zalecanych przez EULAR/ACR i stosowanych rutynowo w MIZS.
  3. Jeżeli terapia jest kontynuowana powyższe powtarzać po każdych kolejnych 6 miesiącach (±1 miesiąc).
  4. Zespół Koordynacyjny w celu monitorowania adekwatnej odpowiedzi na leczenie, na podstawie danych gromadzonych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.
  5. Możliwe jest, po wyrażeniu zgody przez lekarza prowadzącego terapię, przeprowadzenie wizyty w programie w formie zdalnej konsultacji i przesunięcie wykonania badań w programie na późniejszy okres o ile nie stanowi to zagrożenia dla zdrowia pacjenta i pozostaje bez wpływu na skuteczność i bezpieczeństwo prowadzonej terapii. W takiej sytuacji możliwe jest wydanie leków osobie przez niego upoważnionej w ilości każdorazowo nie większej niż niezbędna do zabezpieczenia 4-6 miesięcy terapii (w zależności od indywidualnego dawkowania oraz wielkości opakowań poszczególnych leków). Opisane powyżej postępowanie, w tym wynik zdalnej konsultacji i ocena stanu zdrowia dokonana przez lekarza prowadzącego, powinno zostać odnotowane w dokumentacji medycznej pacjenta oraz elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych. Osobiste stawiennictwo pacjenta w ośrodku prowadzącym terapię nie może być jednak rzadsze niż 2 razy w ciągu każdych kolejnych 12 miesięcy z wyjątkiem sytuacji nadzwyczajnych, w tym zjawisk epidemicznych, kiedy dopuszcza się osobiste stawiennictwo w ośrodku prowadzącym terapię nie rzadziej niż 1 raz w ciągu każdych kolejnych 12 miesięcy.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnianie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych, dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.