OncoKernel
← Wszystkie programy

B.75

LECZENIE PACJENTÓW Z UKŁADOWYMI ZAPALENIAMI NACZYŃ (ICD-10: M30.1, M31.3, M31.5, M31.6, M31.7, M31.8)

M30.1M31.3M31.5M31.6M31.7M31.8

I. LECZENIE PACJENTÓW Z ZIARNINIAKOWATOŚCIĄ Z ZAPALENIEM NACZYŃ (GPA) LUB MIKROSKOPOWYM ZAPALENIEM NACZYŃ (MPA) (ICD-10: M31.3, M31.7, M31.8)

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia (dalej jako Zespół Koordynacyjny).
  2. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
  3. W ramach części I programu lekowego finansuje się leczenie:
  4. rytuksymabem
  5. pacjentów z ziarniniakowatością z zapaleniem naczyń (GPA) lub mikroskopowym zapaleniem naczyń (MPA).

Kryteria kwalifikacji

  1. wiek 18 lat i więcej;
  2. rozpoznanie ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń (GPA) lub mikroskopowego zapalenia naczyń (MPA) na podstawie aktualnie obowiązujących kryteriów;
  3. wysoka aktywność choroby definiowana jako:
    • co najmniej 3 punkty w skali BVAS/WG, w tym występowanie co najmniej 1 objawu dużego aktywnej choroby oraz obecność przeciwciał ANCA (c-ANCA lub p-ANCA) w surowicy,
    • lub
    • co najmniej 3 punkty w skali BVAS/WG, obecność przeciwciał ANCA (c-ANCA lub p-ANCA) w surowicy, ciężki stan ogólny chorego w ocenie lekarza oraz konieczność długotrwałego stosowania glikokortykosteroidów (min. 6 miesięcy) w dawce 10 mg lub wyższej na dobę w przeliczeniu na prednizon, która niesie ze sobą duże ryzyko działań niepożądanych.
  4. w zależności od postaci choroby spełnienie wymagania dotyczącego wcześniej zastosowanej terapii:
    • w indukcji remisji lub podtrzymaniu remisji ciężkiej postaci choroby jako lek równoważny z syntetycznymi lekami immunosupresyjnymi/ immunomodulacyjnymi (I lub kolejna linia leczenia),
    • w indukcji remisji lub podtrzymaniu remisji postaci choroby o mniejszym nasileniu niż ciężka postać po niepowodzeniu terapii co najmniej jednym lekiem immunosupresyjnym/ immunomodulującym (II lub kolejna linia leczenia);
  5. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL);
  6. nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego;
  7. brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną ChPL;
  8. wykluczenie okresu ciąży lub karmienia piersią.
  9. Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
  10. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni rytuksymabem w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
  11. Pacjent, który osiągnął adekwatną odpowiedź na leczenie rytuksymabem i lekarz prowadzący podjął decyzję o zakończeniu lub wstrzymaniu leczenia, w przypadku nawrotu aktywnej postaci choroby lub w celu podtrzymania remisji, może mieć wznowione leczenie bez wstępnej kwalifikacji po uprzednim zgłoszeniu w SMPT.
  12. Do leczenia rytuksymabem można zakwalifikować również pacjentów z innymi niż wymienione postaciami ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń lub mikroskopowego zapalenia naczyń, niezależnie od wartości BVAS/WG i poziomu przeciwciał ANCA, które z uwagi na ciężki przebieg choroby grożą znacznym pogorszeniem stanu zdrowia - po uzyskaniu zgody Zespołu Koordynacyjnego.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu, o których mowa w pkt 4. Decyzja o wyłączeniu pacjenta wraz z podaniem przyczyny wyłączenia jest odnotowywana w SMPT.
  2. Lekarz może podjąć decyzję o wstrzymaniu leczenia w programie w przypadku uzyskania trwałej remisji choroby, która w opinii lekarza może być bezpiecznie kontrolowana z zastosowaniem standardowej terapii.

Monitorowanie skuteczności

Kryteria oceny skuteczności leczenia

  1. W celu potwierdzenia skuteczności leczenia pacjent musi uzyskać adekwatną odpowiedź na leczenie definiowaną jako:
    • w leczeniu indukcyjnym – uzyskanie co najmniej niskiej aktywności choroby definiowanej jako występowanie < 3 małych objawów aktywnej choroby ze skali BVAS/WG, odpowiadających na umiarkowane zwiększenie dawki glikokortykosteroidów i niewymagających innej modyfikacji leczenia stwierdzony podczas wizyty monitorującej skuteczność leku po 6 miesiącach (+/- 1 miesiąc) od rozpoczęcia leczenia indukcyjnego;
    • w leczeniu podtrzymującym – utrzymanie niskiej aktywności choroby, zgodnie z definicją w pkt. 1) powyżej, stwierdzanej podczas wizyt monitorujących skuteczność leku co 6 miesięcy (+/- 1 miesiąc) od rozpoczęcia do zakończenia leczenia podtrzymującego rytuksymabem.
  2. Pacjent, u którego w trakcie leczenia podtrzymującego rytuksymabem dochodzi do utraty niskiej aktywności choroby, zgodnie z decyzja lekarza prowadzącego, może otrzymać kolejny cykl leczenia indukcyjnego rytuksymabem – po odnotowaniu w SMPT.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. uzyskanie trwałej remisji choroby, która w opinii lekarza prowadzącego umożliwia zakończenie podawania leku w ramach programu;
  2. niespełnienie kryteriów oceny skuteczności o których mowa w pkt 3. Kryteria oceny skuteczności leczenia;
  3. wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  4. wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację leczenia zgodnie z decyzją lekarza;
  5. wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
  6. wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
  7. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

  1. Dawkowanie leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
  2. Dawkowanie w postaciach GPA i MPA o mniejszym nasileniu niż ciężka postać analogiczne jak w postaci ciężkiej.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do programu

  1. określenie poziomu aktywności choroby przy użyciu skali BVAS/WG, wraz z określeniem aktualnie przyjmowanej dawki prednizonu lub jego ekwiwalentu;
  2. oznaczenie przeciwciał przeciw cytoplazmie granulocytów obojętnochłonnych (c-ANCA i p-ANCA);
  3. morfologia krwi z rozmazem;
  4. oznaczenie płytek krwi (PLT);
  5. oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
  6. oznaczenie białka C-reaktywnego (CRP);
  7. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  8. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
  9. oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
  10. oznaczenie wskaźnika eGFR;
  11. badanie ogólne moczu;
  12. oznaczenie dobowej proteinurii (jeśli wskazane);
  13. oznaczenie przeciwciał anty-HCV;
  14. oznaczenie przeciwciał anty-HBc total;
  15. oznaczenie antygenu HBs;
  16. oznaczenie przeciwciał anty-HIV;
  17. oznaczenie stężenia immunoglobuliny G (IgG);
  18. oznaczenie stężenia immunoglobuliny M (IgM);
  19. oznaczenie stężenia immunoglobuliny A (IgA);
  20. elektrokardiografia (EKG);
  21. badanie RTG lub TK klatki piersiowej (wynik do 6 miesięcy przed kwalifikacją);
  22. wykonanie testu IGRA w kierunku zakażenia prątkiem gruźlicy.

Badania przy kwalifikacji

Badania przy wznowieniu leczenia w programie

  1. Wybór badań do decyzji lekarza prowadzącego, w zależności od stanu klinicznego, postaci choroby oraz czasu jaki minął od podania ostatniej dawki leku, przy czym wymaga się przeprowadzenia badań pkt 1-13.
    • określenie poziomu aktywności choroby przy użyciu skali BVAS/WG, wraz z określeniem aktualnie przyjmowanej dawki prednizonu lub jego ekwiwalentu;
    • morfologia krwi z rozmazem;
    • oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
    • oznaczenie białka C-reaktywnego (CRP);
    • oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
    • oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
    • oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
    • oznaczenie wskaźnika eGFR;
    • badanie ogólne moczu;
    • oznaczenie dobowej proteinurii (jeśli dotyczy);
    • oznaczenie stężenia immunoglobuliny G (IgG);
    • oznaczenie stężenia immunoglobuliny M (IgM);
    • oznaczenie stężenia immunoglobuliny A (IgA);
    • oznaczenie przeciwciał przeciw cytoplazmie granulocytów obojętnochłonnych (c-ANCA i p-ANCA);
    • oznaczenie przeciwciał anty-HCV;
    • oznaczenie antygenu HBs;
    • elektrokardiografia (EKG);
    • badanie RTG lub TK klatki piersiowej (wynik do 6 miesięcy przed podaniem leku).

Monitorowanie

Monitorowanie terapii rytuksymabem

  1. badanie ogólne moczu;
  2. morfologia krwi z rozmazem;
  3. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  4. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowa (AST);
  5. oznaczenie wskaźnika eGFR;
  6. oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
  7. określenie poziomu aktywności choroby przy użyciu skali BVAS/WG, wraz z określeniem aktualnie przyjmowanej dawki prednizonu lub jego ekwiwalentu;
  8. oznaczenie dobowej proteinurii (jeśli wskazane);
  9. oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
  10. oznaczenie białka C-reaktywnego (CRP);
  11. oznaczenie przeciwciał przeciw cytoplazmie granulocytów obojętnochłonnych (c-ANCA i/lub p-ANCA);
  12. oznaczenie stężenia immunoglobuliny G (IgG);
  13. oznaczenie stężenia immunoglobuliny M (IgM);
  14. oznaczenie stężenia immunoglobuliny A (IgA) (do decyzji lekarza);
  15. elektrokardiografia (EKG);
  16. badanie RTG klatki piersiowej lub TK klatki piersiowej (do decyzji lekarza).
  17. Badania wykonuje się po 3 miesiącach (+/- 1 miesiąc) dniach od rozpoczęcia terapii indukcyjnej (wybór badań do decyzji lekarza prowadzącego).
  18. Po 6 miesiącach (+/- 1 miesiąc) od rozpoczęcia terapii indukcyjnej, należy wykonać pełen panel badań monitorujących (badania pkt 1-16, z możliwością wyłączenia pkt 8, 14, 16).
  19. Następnie badania wykonuje się co 6 miesięcy (+/- 1 miesiąc) od rozpoczęcia leczenia podtrzymującego (obligatoryjne badanie pkt 7, pozostałe do decyzji lekarza prowadzącego).
  20. Zespół Koordynacyjny w celu monitorowania adekwatnej odpowiedzi na leczenie, na podstawie danych gromadzonych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolera Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźnika skuteczności leczenia zawartego w punkcie 3. Kryteria oceny skuteczności leczenia;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej), zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.

II. LECZENIE PACJENTÓW Z OLBRZYMIOKOMÓRKOWYM ZAPALENIEM TĘTNIC (GCA) (ICD-10: M31.5, M31.6)

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia (dalej jako Zespół Koordynacyjny).
  2. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
  3. W ramach części II programu lekowego finansuje się leczenie:
  4. tocilizumabem
  5. pacjentów z olbrzymiokomórkowym zapaleniem tętnic (GCA).

Kryteria kwalifikacji

  1. rozpoznanie GCA ustalone na podstawie aktualnie obowiązujących kryteriów;
  2. brak remisji lub utrata remisji uzyskanej po zastosowaniu standardowej terapii, w tym z użyciem glikokortykosteroidów lub występowanie istotnych działań niepożądanych bądź przeciwwskazań do stosowania standardowej terapii w zalecanych dawkach;
  3. aktywna postać choroby definiowana jako występowanie co najmniej jednego z poniższych:
  4. klinicznych objawów GCA z lub bez podwyższonych wartości parametrów zapalnych: OB ≥ 30mm/h i/lub CRP ≥ 1 mg/dl (10 mg/l),
  5. lub
  6. cechy aktywnego zapalenia tętnic w badaniu obrazowym (PET, MRI, TK, USG).
    • adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL);
    • nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego;
    • brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną ChPL;
    • wykluczenie okresu ciąży lub karmienia piersią.
  7. Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
  8. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni tocilizumabem w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
  9. Pacjent, który osiągnął adekwatną odpowiedź na leczenie tocilizumabem i lekarz prowadzący podjął decyzję o zakończeniu lub wstrzymaniu leczenia, w przypadku nawrotu aktywnej postaci choroby lub w celu podtrzymania remisji, może mieć wznowione leczenie bez wstępnej kwalifikacji po uprzednim zgłoszeniu w SMPT.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu, o których mowa w pkt 4. Decyzja o wyłączeniu pacjenta wraz z podaniem przyczyny wyłączenia jest odnotowywana w SMPT.
  2. Cykl leczenia tocilizumabem trwa do 12 miesięcy (13 podań leku) z możliwością przedłużenia leczenia po odnotowaniu tego faktu przez lekarza prowadzącego w SMPT.
  3. Lekarz może podjąć decyzję o wstrzymaniu leczenia w programie w przypadku uzyskania trwałej remisji choroby, która w opinii lekarza może być bezpiecznie kontrolowana z zastosowaniem standardowej terapii.

Monitorowanie skuteczności

Kryteria oceny skuteczności leczenia

  1. W celu potwierdzenia skuteczności leczenia pacjent musi uzyskać adekwatną odpowiedź na leczenie definiowaną jako:
  2. ustąpienie lub istotne zmniejszenie objawów klinicznych GCA i obniżenie wyjściowo podwyższonych parametrów zapalnych (OB, CRP) stwierdzone po 6 miesiącach (+/- 1 miesiąc) terapii.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. uzyskanie trwałej remisji choroby, która w opinii lekarza prowadzącego umożliwia zakończenie podawania leku w ramach programu;
  2. niespełnienie kryteriów oceny skuteczności o których mowa w pkt 3. Kryteria oceny skuteczności leczenia;
  3. wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  4. wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację leczenia zgodnie z decyzją lekarza;
  5. wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
  6. wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
  7. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

  1. Dawkowanie tocilizumabu w postaci dożylnej w leczeniu GCA:
  2. Tocilizumab w postaci dożylnej należy podawać we wlewie dożylnym co 4 tygodnie w dawce 8 mg/kg masy ciała. Ewentualne zmniejszenie dawki lub wydłużenie odstępu między podaniami leku prowadzone zgodnie z aktualnymi rekomendacjami.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do programu

  1. morfologia krwi z rozmazem oraz oznaczenie bezwzględnej liczby granulocytów obojętnochłonnych (ANC);
  2. oznaczenie płytek krwi (PLT);
  3. oznaczenie cholesterolu całkowitego, LDL, HDL, trójglicerydów;
  4. oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
  5. oznaczenie białka C-reaktywnego (CRP);
  6. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  7. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
  8. oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
  9. oznaczenie wskaźnika eGFR;
  10. badanie ogólne moczu;
  11. oznaczenie dobowej proteinurii (jeśli wskazane);
  12. oznaczenie przeciwciał anty-HCV;
  13. oznaczenie przeciwciał anty-HBc total;
  14. oznaczenie antygenu HBs;
  15. oznaczenie przeciwciał anty-HIV;
  16. elektrokardiografia (EKG);
  17. badanie RTG lub TK klatki piersiowej (wynik do 6 miesięcy przed kwalifikacją);
  18. wykonanie testu IGRA w kierunku zakażenia prątkiem gruźlicy.

Badania przy wznowieniu leczenia w programie

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do programu

  1. Wybór badań do decyzji lekarza prowadzącego, w zależności od stanu klinicznego, postaci choroby oraz czasu jaki minął od podania ostatniej dawki leku, przy czym wymaga się przeprowadzenia badań pkt 1-10.
    • morfologia krwi z rozmazem oraz oznaczenie bezwzględnej liczby granulocytów obojętnochłonnych (ANC);
    • oznaczenie cholesterolu całkowitego, LDL, HDL, trójglicerydów;
    • oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
    • oznaczenie białka C-reaktywnego (CRP);
    • oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
    • oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST);
    • oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
    • oznaczenie wskaźnika eGFR;
    • badanie ogólne moczu;
    • oznaczenie dobowej proteinurii (jeśli dotyczy);
    • oznaczenie przeciwciał anty-HCV;
    • oznaczenie antygenu HBs;
    • elektrokardiografia (EKG);
    • badanie RTG lub TK klatki piersiowej (do 6 miesięcy przed podaniem leku).

Monitorowanie

Monitorowanie terapii tocilizumabem

  1. morfologia krwi z rozmazem z oznaczeniem płytek krwi (PLT) oraz bezwzględnej liczby granulocytów obojętnochłonnych (ANC);
  2. stężenie cholesterolu całkowitego, LDL, HDL, trójglicerydów;
  3. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT);
  4. oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowa (AST);
  5. oznaczenie wartości odczynu Biernackiego (OB);
  6. oznaczenie białka C-reaktywnego (CRP);
  7. oznaczenie stężenia kreatyniny w surowicy krwi;
  8. Badania wykonuje się po 3 i 6 miesiącach (+/- 1 miesiąc), a następnie co 6 miesięcy (+/- 1 miesiąc) od rozpoczęcia podawania leku wraz z oceną skuteczności zastosowanej terapii w oparciu o ocenę aktywności choroby na podstawie występowania klinicznych objawów GCA i wartości parametrów zapalnych OB i CRP.
  9. Zespół Koordynacyjny w celu monitorowania adekwatnej odpowiedzi na leczenie, na podstawie danych gromadzonych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolera Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźników skuteczności leczenia zawartych w punkcie 3. Kryteria oceny skuteczności leczenia;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej), zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.

III. LECZENIE CHORYCH Z AKTYWNĄ POSTACIĄ EOZYNOFILOWEJ ZIARNINIAKOWATOŚCI Z ZAPALENIEM NACZYŃ (EGPA) (ICD-10: M30.1)

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia (dalej jako Zespół Koordynacyjny).
  2. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o ocenę stanu klinicznego świadczeniobiorcy oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
  3. W ramach części III programu lekowego finansuje się leczenie:
    • mepolizumabem
    • benralizumabem
  4. pacjentów z eozynofilową ziarniniakowatością z zapaleniem naczyń (EGPA).

Kryteria kwalifikacji

  1. wiek:
  2. 6 lat i powyżej w przypadku kwalifikacji do terapii mepolizumabem,
  3. 18 lat i powyżej w przypadku kwalifikacji do terapii benralizumabem;
    • udokumentowane rozpoznanie eozynofilowej ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń (EGPA) zgodnie z aktualnymi wytycznymi opartymi na dowodach naukowych, w tym kryteriami klasyfikacyjnymi wg ACR/EULAR;
    • aktywna postać EGPA (BVAS ≥ 2) pomimo leczenia zgodnego z zaleceniami ACR/EULAR;
  4. postać nawracająco-ustępująca definiowana jako co najmniej jeden nawrót aktywnej choroby (BVAS ≥ 2) w okresie 6 miesięcy poprzedzających włączenie do programu, pomimo stosowania skojarzonego leczenia podtrzymującego, w tym glikokortykosteroidów w dawce ≥7.5 mg/dobę w przeliczeniu na prednizon oraz azatiopryny lub metotreksatu lub mykofenolanu mofetilu,
  5. lub
  6. postać oporna na leczenie w okresie 6 miesięcy poprzedzających włączenie do programu definiowana jako:
    • brak uzyskania co najmniej niskiej aktywności choroby (BVAS < 2) pomimo stosowania zalecanego przez ACR/EULAR skojarzonego leczenia indukującego remisję w pierwszej linii, w tym glikokortykosteroidów w rekomendowanych dawkach w postaci doustnej lub dożylnej oraz co najmniej jednego leku cytotoksycznego lub immunosupresyjnego lub biologicznego, jak cyklofosfamid lub azatiopryna lub metotreksat lub mykofenolan mofetilu lub rytuksymab,
    • lub
    • nawrót aktywnej choroby (BVAS ≥ 2) u pacjentów stosujących skojarzone leczenie podtrzymujące, w tym glikokortykosteroidy w dawce ≥7.5 mg/dobę w przeliczeniu na prednizon oraz azatioprynę lub metotreksat lub mykofenolan mofetilu, w przypadku zmniejszenia dawki glikokortykosteroidów do <7.5 mg/dobę w przeliczeniu na prednizonu.
      • adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL);
      • nieobecność istotnych schorzeń współistniejących stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego;
      • brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną ChPL.
  7. Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
  8. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni mepolizumabem albo benralizumabem w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
  9. U pacjentów z zajęciem istotnych dla życia i zdrowia narządów, decyzją Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych, pacjent może być zakwalifikowany do leczenia w programie po nieskuteczności leczenia GKS w monoterapii.
  10. Do programu włącza się, bez konieczności ponownej kwalifikacji, w celu zapewnienia kontynuacji terapii, pacjentki wyłączone z programu w związku z ciążą, które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu, o których mowa w pkt 4.

Monitorowanie skuteczności

Kryteria oceny skuteczności leczenia

  1. W celu potwierdzenia skuteczności leczenia pacjent musi uzyskać adekwatną odpowiedź na leczenie definiowaną jako:
    • uzyskanie niskiej aktywności choroby zdefiniowanej jako wynik w skali BVAS < 2 – po 6 miesiącach (+/- 1 miesiąc) leczenia;
    • lub
    • spadek wartości BVAS o co najmniej 50% przy jednoczesnej redukcji dawki GKS o co najmniej 50% – po 6 miesiącach (+/- 1 miesiąc) leczenia;
    • oraz
    • utrzymywanie się adekwatnej odpowiedzi w trakcie kolejnych ocen co 6 m-cy (+/- 1 miesiąc) w trakcie aktywnego leczenia w programie (obligatoryjnie, niezależnie które kryterium spełniono po 6 miesiącach terapii).

Kryteria wyłączenia

  1. uzyskanie trwałej remisji choroby (BVAS = 0) lub trwałej niskiej aktywności choroby (BVAS < 2), które w opinii lekarza prowadzącego umożliwiają wstrzymania podawania leku w ramach programu;
  2. niespełnienie kryteriów oceny skuteczności o których mowa w pkt 3. Kryteria oceny skuteczności leczenia;
  3. wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  4. ciąża, z wyjątkiem sytuacji, gdy potencjalne korzyści dla matki wyraźnie przewyższają ryzyko dla płodu;
  5. wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację leczenia zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego;
  6. wystąpienie nadwrażliwości na lek lub substancję pomocniczą uniemożliwiające kontynuację leczenia;
  7. wystąpienie zagrażającej życiu albo nieakceptowalnej toksyczności pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
  8. brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich ze strony świadczeniobiorcy lub jego prawnych opiekunów, m.in. dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria ponownego włączenia

  1. u pacjentów, u których leczenie wstrzymano z powodu uzyskania trwałej remisji choroby (BVAS = 0), w przypadku wzrostu aktywności mierzonej wartością BVAS ≥ 1, pacjent może ponownie rozpocząć leczenie bez wstępnej kwalifikacji;
  2. u pacjentów, u których leczenie wstrzymano z powodu uzyskania trwałej niskiej aktywności choroby (BVAS < 2), w przypadku wzrostu aktywności mierzonej wartością BVAS ≥ 2, pacjent może ponownie rozpocząć leczenie bez wstępnej kwalifikacji.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

  1. mepolizumab
  2. Zalecana i jednocześnie maksymalna dawka mepolizumabu u dorosłych to 300 mg podawane podskórnie raz na 4 tygodnie.
  3. Dostosowanie dawki u dzieci i młodzieży - zgodnie z aktualną ChPL.
    • benralizumab
  4. Zalecana i jednocześnie maksymalna dawka benralizumabu wynosi 30 mg we wstrzyknięciu podskórnym co 4 tygodnie.

Dawkowanie

Modyfikacja dawkowania

  1. Czasowe wstrzymanie leczenia lub wydłużenie odstępu pomiędzy kolejnymi dawkami u pacjentów, u których uzyskano cel terapii oraz sposób podawania, w tym ewentualne zmniejszenie dawki, prowadzone zgodnie z aktualną ChPL lub przyjętą praktyką kliniczną.

Kontynuacja leczenia w warunkach domowych

Dawkowanie

Modyfikacja dawkowania

  1. Pacjent odbywa w ośrodku minimum cztery wizyty w odstępach zgodnych z dawkowaniem leku. Leczenie może być kontynuowane w warunkach domowych, jeśli lekarz i pacjent uznają to za właściwe.
  2. Wizyty mają też na celu edukację pacjenta w zakresie administrowania leku – samodzielnego lub przez opiekuna prawnego.
  3. Pacjent lub opiekunowie prawni pacjenta muszą być poinstruowani odnośnie techniki podawania leku, prowadzenia dziennika leczenia oraz rozpoznawania działań niepożądanych (ciężkich reakcji alergicznych) i czynności, które należy podjąć w przypadku ich wystąpienia.
  4. Pacjent otrzymuje leki dla celów terapii domowej w ośrodku prowadzącym terapię w programie lekowym danego pacjenta.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

Badania przy kwalifikacji do programu

  1. określenie poziomu aktywności choroby przy użyciu skali BVAS wraz z określeniem aktualnie przyjmowanej dawki prednizonu lub jego ekwiwalentu oraz innych leków (cytotoksycznych/ immunosupresyjnych/ biologicznych);
  2. morfologia krwi z rozmazem z określeniem bezwzględnej liczby eozynofilów;
  3. badanie ogólne moczu;
  4. oznaczenie dobowej proteinurii (jeśli wskazanie);
  5. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT) i asparaginianowej (AST);
  6. oznaczenie białka C-reaktywnego (CRP);
  7. oznaczenie stężenia kreatyniny/GFR w surowicy krwi;
  8. badanie kału na pasożyty;
  9. oznaczenie stężenia immunoglobulin IgG, IgM, IgA, IgE;
  10. elektrokardiografia (EKG);
  11. ECHO serca (do decyzji lekarza);
  12. spirometria (do decyzji lekarza);
  13. badanie RTG lub TK klatki piersiowej (do 3 miesięcy przed kwalifikacją) (do decyzji lekarza);
  14. oznaczenie przeciwciał przeciw cytoplazmie granulocytów obojętnochłonnych (c-ANCA i p-ANCA);
  15. test ciążowy (u kobiet w wieku rozrodczym);
  16. wykonanie testu IGRA w kierunku zakażenia prątkiem gruźlicy (do decyzji lekarza).

Monitorowanie

Monitorowanie leczenia

  1. określenie poziomu aktywności choroby przy użyciu skali BVAS wraz z określeniem aktualnie przyjmowanej dawki prednizonu lub jego ekwiwalentu;
  2. morfologia krwi z rozmazem z określeniem bezwzględnej liczby eozynofilów;
  3. oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT) i asparaginianowej (AST);
  4. oznaczenie białka C-reaktywne (CRP);
  5. oznaczenie stężenia kreatyniny/GFR w surowicy krwi;
  6. badanie ogólne moczu;
  7. oznaczenie dobowej proteinurii (jeśli dotyczy);
  8. oznaczenie przeciwciał przeciw cytoplazmie granulocytów obojętnochłonnych (c-ANCA i p-ANCA - jeśli dotyczy);
  9. ECHO serca (do decyzji lekarza);
  10. spirometria (do decyzji lekarza);
  11. badanie RTG lub TK klatki piersiowej (do decyzji lekarza).
  12. Badania wykonuje się co 6 miesięcy (+/- 1 miesiąc).
  13. Ocenę skuteczności na podstawie skali BVAS wykonuje się co 6 miesięcy (+/- 1 miesiąc).
  14. Zespół Koordynacyjny w celu monitorowania adekwatnej odpowiedzi na leczenie, na podstawie danych gromadzonych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych podsumowuje wyniki leczenia w programie lekowym na koniec każdego roku.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolera Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnienie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych (SMPT) dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia w tym przekazywanie danych dotyczących wskaźnika skuteczności leczenia zawartego w punkcie 3. Kryteria oceny skuteczności leczenia tj. wynik w skali BVAS oraz przyjmowana dawka prednizonu lub jego ekwiwalentu;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ (informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej), zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.