B.86
LECZENIE PACJENTÓW Z WRODZONYMI ZESPOŁAMI AUTOZAPALNYMI (ICD-10: E85, R50.9, D89.8, D89.9)
ŚWIADCZENIOBIORCY
Kwalifikacji pacjentów do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich - Sekcja ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o analizę dokumentacji nadesłanej przez świadczeniodawcę.
Kryteria kwalifikacji do leczenia w programie
Wrodzone zespoły autozapalne:
- okresowe zespoły zależne od kriopiryny (CAPS, ang. Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes), w tym:
- noworodkowa zapalna choroba wieloukładowa (NOMID, ang. Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease), inna nazwa: przewlekły niemowlęcy zespół neurologiczno-skórno-stawowy (CINCA, ang. Chronic Infantile Neurological, Cutaneous, Articular Syndrome),
- zespół Muckle-Wellsa (MWS, ang. Muckle-Wells Syndrome),
- zespół rodzinnej pokrzywki indukowanej przez zimno (FCAS, ang. Familial Cold Autoinflammatory Syndrome);
- inne wrodzone zespoły autozapalne:
- TRAPS i inne zespoły autozapalne mediowane przez IL-1,
- FMF, po nieskuteczności leczenia maksymalną tolerowaną dawką kolchicyny;
- poligenowe zespoły autozapalne mediowane przez IL1:
- zespól Schnitzler;
- amyloidoza wtórna, zależna od zmian autozapalnych.
Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich - Sekcja ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego Sekcja Chorób Autozapalnych i Wrodzonego Obrzęku Naczynioruchowego lub lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
Zakończenie leczenia w programie
Określenie czasu leczenia w programie
Zakończenie leczenia powinno nastąpić w przypadku spełnienia przynajmniej jednego z kryteriów określonych w pkt a-d:
- nieakceptowane działania niepożądane lub nadwrażliwość na anakinrę;
- stwierdzenie nieskuteczności leczenia;
- ciężka niewydolnością nerek (klirens kreatyniny < 30 ml/min.) - jeżeli jest to uzasadnione klinicznie w opinii Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich - Sekcji ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego lub lekarza prowadzącego;
- rezygnacja pacjenta z leczenia lub brak współpracy z pacjentem.
SCHEMAT DAWKOWANIA LEKU W PROGRAMIE
Dawkowanie
Dawkę anakinry należy dostosować indywidualnie dla danego pacjenta zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego.
BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU
Badania obowiązkowe
Badania przy kwalifikacji
- OB, CRP, surowiczy amyloid (SAA), prokalcytonia, ferrytyna,
- morfologia krwi pełna z rozmazem,
- układ krzepnięcia: APTT, INR, D-dimery, fibrynogen,
- próby wątrobowe: AlAT, AspAT, GGTP,
- kreatynina, mocznik w surowicy, klirens kreatyniny,
- albuminy, proteinogram,
- ocena ciśnienia tętniczego,
- badanie ogólne moczu,
- badania serologiczne w kierunku zakażeń HBV, HCV,
- RTG klatki piersiowej,
- USG jamy brzusznej.
Badania opcjonalne, w zależności od wskazań klinicznych lub zgodnie z zaleceniami Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich – Sekcji ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego lub lekarza prowadzącego
Badania przy kwalifikacji
- konsultacja laryngologiczna lub konsultacja laryngologiczna z badaniem słuchu,
- konsultacja neurologiczna lub konsultacja neurologiczna z badaniem obrazowym (USG OUN lub MRI OUN),
- badanie okulistyczne (odcinek przedni i dno oka),
- ocena kardiologiczna lub ocena kardiologiczna z ECHO serca,
- konsultacja stomatologiczna,
- DZM na białko.
Monitorowanie leczenia
Weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się co 6 miesięcy (lub w pierwszych 3 miesiącach w przypadku wątpliwości co do skuteczności terapii) od rozpoczęcia leczenia, w oparciu o ocenę stanu klinicznego pacjenta oraz ocenę efektywności zastosowanej terapii.
Decyzję o przedłużeniu lub zakończeniu leczenia podejmuje Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich – Sekcja ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego na podstawie uzupełnionej i udostępnionej w systemie SMPT karty monitorowania terapii.
Badania obowiązkowe
Monitorowanie leczenia
Badania kontrolne w monitorowaniu leczenia wymienione w punktach a-g należy przeprowadzać nie rzadziej niż raz na 8 tygodni w pierwszych 6 miesiącach leczenia i nie rzadziej niż raz na 6 miesięcy w kolejnych:
- OB, CRP, surowiczy amyloid (SAA),
- morfologia krwi pełna z rozmazem,
- układ krzepnięcia: APTT, INR, D-dimery, fibrynogen,
- próby wątrobowe: AlAT, AspAT, GGTP,
- kreatynina, mocznik w surowicy, klirens kreatyniny,
- badanie ogólne moczu, białko i mikroalbuminuria w moczu,
- ocena ciśnienia tętniczego.
Badania opcjonalne, w zależności od wskazań klinicznych lub zgodnie z zaleceniami Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich – Sekcji ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego lub lekarza prowadzącego
Monitorowanie leczenia
Badania kontrolne wymienione poniżej należy przeprowadzać nie rzadziej niż raz na 12 miesięcy w zależności od stwierdzanych u pacjenta objawów klinicznych oraz nieprawidłowości w badaniach dodatkowych stwierdzonych w trakcie kwalifikacji do leczenia:
- konsultacja laryngologiczna lub konsultacja laryngologiczna z badaniem słuchu,
- konsultacja neurologiczna lub konsultacja neurologiczna z badaniem obrazowym (USG OUN lub MRI OUN),
- badanie okulistyczne (odcinek przedni i dno oka).
Monitorowanie programu
- gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
- uzupełnienie danych zawartych w rejestrze (SMPT) dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
- przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.