OncoKernel
← Wszystkie programy

B.97

LECZENIE DOROSŁYCH CHORYCH NA PIERWOTNĄ MAŁOPŁYTKOWOŚĆ IMMUNOLOGICZNĄ (ICD-10: D69.3)

D69.3

ŚWIADCZENIOBIORCY

  1. W programie finansuje się leczenie chorych na pierwotną małopłytkowość immunologiczną substancjami czynnymi:
    • eltrombopag;
    • romiplostym;
    • awatrombopag;
    • rytuksymab.

Kryteria kwalifikacji

  1. wiek ≥18 lat;
  2. rozpoznanie pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP);
  3. niedostateczna odpowiedź na co najmniej jedną wcześniejszą terapię farmakologiczną, w tym brak odpowiedzi na kortykosteroidy lub stwierdzenie steroidozależności lub nietolerancji kortykosteroidów;
  4. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
  5. nieobecność aktywnych, ciężkich zakażeń, w tym aktywnego zapalenia wątroby typu B – w przypadku kwalifikacji do leczenia rytuksymabem;
  6. zgoda pacjentki na stosowanie wysoce skutecznej metody zapobiegania ciąży podczas stosowania rytuksymabu i przez 12 miesięcy od zakończenia leczenia (w przypadku kobiet w wieku rozrodczym).
  7. Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
  8. Dodatkowo, w celu kontynuacji terapii do programu lekowego mogą zostać zakwalifikowani pacjenci leczeni w ramach programu lekowego „Leczenie pediatrycznych chorych na przewlekłą pierwotną małopłytkowość immunologiczną (ICD-10 D69.3)”, którzy osiągnęli pełnoletniość, bez konieczności spełnienia pozostałych kryteriów kwalifikacji do programu lekowego - pod warunkiem niespełniania kryteriów wyłączenia z programu.

Czas leczenia w programie

Określenie czasu leczenia w programie

  1. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu określonymi w punkcie 3.
  2. W przypadku leczenia rytuksymabem czas terapii trwa 4 tygodnie i jest ograniczony do jednego cyklu.

Kryteria wyłączenia

Kryteria wyłączenia z programu

  1. nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą;
  2. wystąpienie chorób lub stanów, które w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiają dalsze prowadzenie leczenia;
  3. wystąpienie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
  4. zaburzenia czynności wątroby:
    • wynik w skali Child-Pugh ≥ 5 – dotyczy leczenia eltrombopagiem,
    • wynik w skali Child-Pugh ≥ 7 – dotyczy leczenia romiplostymem;
  5. istotne zwiększenie się aktywności AlAT (powyżej trzykrotności górnej granicy normy dla lokalnego laboratorium) w przypadkach, gdy przekroczenie normy:
    • będzie narastać,
    • albo
    • będzie utrzymywać się ≥ 4 tygodni,
    • albo
    • będzie związane ze zwiększeniem stężenia bilirubiny bezpośredniej,
    • albo
    • będzie związane z objawami klinicznymi uszkodzenia wątroby lub objawami dekompensacji wątroby,
  6. - dotyczy wyłącznie chorych leczonych eltrombopagiem;
    • okres ciąży lub karmienia piersią;
    • brak odpowiedzi na leczenie:
      • eltrombopagiem w dawce 75 mg podawanej przez 4 kolejne tygodnie leczenia (4 pomiary),
      • albo
      • romiplostymem pomimo stosowania maksymalnej dawki (10 μg/kg mc.) przez 4 kolejne tygodnie leczenia,
      • albo
      • awatrombopagiem w dawce 40 mg raz na dobę, podawanej przez 4 kolejne tygodnie leczenia, jeśli liczba płytek krwi nie zwiększy się do ≥ 50 x 109/L;
    • trwała remisja choroby niewymagająca jakiegokolwiek leczenia;
    • brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.
  7. W przypadku braku odpowiedzi na leczenie, wystąpienia działań niepożądanych lub przeciwskazań do stosowania danego leku, lekarz prowadzący może podjąć decyzję o zmianie leku w ramach programu lekowego.

SCHEMAT DAWKOWANIA LEKÓW W PROGRAMIE

Dawkowanie

Dawkowanie eltrombopagu

  1. zalecana dawka początkowa: 50 mg raz na dobę;
  2. dawkę leku ustala się indywidualnie w zależności od liczby płytek krwi u pacjenta – sposób modyfikacji dawkowania oraz postępowanie w okresie czasowego przerwania leczenia zostały określone w aktualnej na dzień wydania decyzji Charakterystyce Produktu Leczniczego.

Dawkowanie

Dawkowanie romiplostymu

  1. dawka początkowa: 1 µg/kg mc. raz w tygodniu podskórnie, z uwzględnieniem masy ciała pacjenta na początku leczenia;
  2. następnie dawkę leku ustala się indywidualnie w zależności od liczby płytek krwi u chorego - zgodnie z aktualną na dzień wydania decyzji Charakterystyką Produktu Leczniczego.
  3. Po wyrażeniu zgody przez lekarza prowadzącego możliwe jest wydanie leku pacjentowi do samodzielnego podania, po odpowiednim przeszkoleniu pacjenta, o ile nie stanowi to zagrożenia dla jego zdrowia i pozostaje bez wpływu na skuteczność i bezpieczeństwo prowadzenia terapii. Lek powinien być wydany w ilości każdorazowo nie większej niż niezbędna do zabezpieczenia 3 miesięcy terapii. Opisane powyżej postępowanie powinno zostać odnotowane w dokumentacji medycznej pacjenta oraz w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych. Osobiste stawiennictwo pacjenta w ośrodku prowadzącym terapię nie może być jednak rzadsze niż 4 razy w ciągu każdych kolejnych 12 miesięcy.

Dawkowanie

Dawkowanie awatrombopagu

  1. zalecana dawka początkowa: 20 mg raz na dobę;
  2. dawkę leku ustala się indywidualnie w zależności od liczby płytek krwi u pacjenta - zgodnie z aktualną na dzień wydania decyzji Charakterystyką Produktu Leczniczego;
  3. sposób modyfikacji dawkowania oraz postępowanie w okresie czasowego przerwania leczenia zostały określone w aktualnej na dzień wydania decyzji Charakterystyce Produktu Leczniczego.

Dawkowanie

Dawkowanie rytuksymabu

  1. zalecana dawka: 375 mg/m2 we wlewie dożylnym raz w tygodniu;
  2. czas trwania cyklu: 4 tygodnie;
  3. 30 minut przed wlewem rytuksymabu należy podać metyloprednizolon w dawce 100 mg dożylnie.

BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE W RAMACH PROGRAMU

Badania przy kwalifikacji

  1. morfologia krwi z rozmazem;
  2. parametry czynności wątroby:
    • AlAT, AspAT, bilirubina całkowita – dotyczy kwalifikacji do leczenia eltrombopagiem lub rytuksymabem,
    • AST, AlAT, bilirubina całkowita, czas protrombinowy, stężenie albumin we krwi – dotyczy kwalifikacji do leczenia romiplostymem, lub awatrombopagiem;
  3. badania przesiewowe w kierunku WZW typu B, zawierające co najmniej testy w kierunku HbsAg i HbcAb, a w przypadku dodatniego wyniku HbsAg lub HBcAb badanie HBV-DNA – dotyczy kwalifikacji do leczenia rytuksymabem;
  4. oznaczenie stężenia immunoglobulin (IgG, IgA, IgM) w surowicy krwi – dotyczy kwalifikacji do leczenia rytuksymabem;
  5. biopsja aspiracyjna szpiku i trepanobiopsja (wykonana w okresie 6 miesięcy przed kwalifikacją do programu lekowego) – w przypadku chorych w wieku powyżej 60 lat, chorych z objawami układowymi i innymi nieprawidłowymi objawami;
  6. badanie okulistyczne – dotyczy kwalifikacji do leczenia eltrombopagiem;
  7. elektrokardiogram (EKG) – dotyczy kwalifikacji do leczenia rytuksymabem;
  8. test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym.

Monitorowanie

Monitorowanie leczenia

  1. badania przeprowadzane w okresie do osiągnięcia stabilnej liczby płytek (≥ 50 000/µl przez co najmniej 4 tygodnie):
    • wykonywane co 1 tydzień:
      • morfologia krwi z rozmazem;
    • w przypadku leczenia eltrombopagiem - wykonywane co 2 tygodnie:
      • parametry czynności wątroby (AlAT, AspAT, bilirubina całkowita);
  2. badania przeprowadzane po uzyskaniu stabilnej liczby płytek:
    • wykonywane co 1 miesiąc:
      • morfologia krwi z rozmazem,
      • w przypadku leczenia eltrombopagiem: parametry czynności wątroby (AlAT, AspAT, bilirubina całkowita),
      • w przypadku leczenia romiplostymem lub awatrombopagiem parametry czynności wątroby (AlAT, AspAT, bilirubina całkowita) – wykonywane po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia romiplostymem lub awatrombopagiem;
  3. w przypadku pojawienia się innych niż małopłytkowość, istotnych nieprawidłowości w morfologii krwi – trepanobiopsja szpiku kostnego wraz z oceną włóknienia retikulinowego;
  4. badania przeprowadzane w okresie czasowego przerwania leczenia:
    • wykonywane raz w tygodniu przez 4 tygodnie:
      • morfologia krwi z rozmazem;
  5. badanie okulistyczne co 12 miesięcy – dotyczy leczenia eltrombopagiem.
  6. W przypadku pacjentów leczonych rytuksymabem obserwacja pacjenta i ocena odpowiedzi na leczenie (morfologia krwi z rozmazem) powinna być prowadzona przez cały czas utrzymywania się odpowiedzi płytkowej lub co najmniej przez 8 tygodni od podania pierwszej dawki leku w przypadku braku odpowiedzi na leczenie.
  7. W celu monitorowania skuteczności leczenia lekarz prowadzący określa dla indywidualnego pacjenta rodzaj odpowiedzi na leczenie w oparciu o liczbę płytek krwi i krwawienia:
    • R (odpowiedź): liczba płytek ≥ 30 G/l oraz co najmniej jej dwukrotne zwiększenie w stosunku do wyjściowej liczby płytek i brak krwawień;
    • CR (całkowita odpowiedź): liczba płytek ≥ 100 G/l i brak krwawień;
    • NR (brak odpowiedzi): liczba płytek < 30 G/l lub niższa od dwukrotności wyjściowej liczby płytek lub obecność krwawień.
  8. Dane gromadzone są w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych i analizowane przez lekarza prowadzącego, który podejmuje decyzję o zmianie sposobu leczenia lub wyłączeniu pacjenta z programu lekowego.

Monitorowanie

Monitorowanie programu

  1. gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
  2. uzupełnianie danych zawartych w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, nie rzadziej niż co 3 miesiące oraz na zakończenie leczenia;
  3. przekazywanie informacji sprawozdawczo - rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.