OncoKernel
← Tisagenlecleucel

B.65

Tisagenlecleucel — kryteria kwalifikacji

LECZENIE CHORYCH NA OSTRĄ BIAŁACZKĘ LIMFOBLASTYCZNĄ (ICD-10: C91.0)

C91.0

Zestawienie pokazuje, co program wymaga od każdego pacjenta oraz co dodaje dla substancji Tisagenlecleucel. To treść dokumentu, nie kwalifikacja pacjenta.

Kryteria ogólne — dla wszystkich w programie

Kryteria kwalifikacji

  1. Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2 albo 1.3.) dla poszczególnych terapii.

Ogólne kryteria kwalifikacji

  1. rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej;
  2. brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
  3. brak nadwrażliwości na lek lub którąkolwiek substancję pomocniczą leku;
  4. wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
  5. zgoda pacjenta (dotyczy pacjentów w wieku rozrodczym) na prowadzenie antykoncepcji zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
  6. nieobecność aktywnych, ciężkich zakażeń;
  7. nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną Charakterystykę Produktu Leczniczego;
  8. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii.

Szczegółowe kryteria kwalifikacji do terapii

  1. blinatumomab (2. lub kolejna linia leczenia) – dzieci do ukończenia 1. roku życia
    • wiek do ukończenia 1. roku życia;
    • wrodzona ostra białaczka limfoblastyczna z komórek prekursorowych limfocytów B;
    • ekspresja antygenu CD19 na komórkach białaczkowych;
    • stosowanie uprzednio co najmniej jednej linii leczenia;
    • wznowa lub brak molekularnej remisji choroby;
    • brak cech aktywnej choroby ośrodkowego układu nerwowego (OUN) w momencie kwalifikacji do programu;
    • brak przeciwwskazań do przeszczepienia allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (w przypadku identyfikacji dawcy i uzyskania całkowitej remisji po leczeniu blinatumomabem) – nie dotyczy dzieci, u których wystąpiła wznowa i nie jest u nich planowane wykonanie przeszczepienia allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych.
  2. blinatumomab (2. lub kolejna linia leczenia) – dzieci od ukończonego 1. roku życia
    • wiek od ukończonego 1. roku życia do ukończenia 18. roku życia;
    • ostra białaczka limfoblastyczna z komórek prekursorowych limfocytów B;
    • brak obecności genu BCR-ABL lub chromosomu Filadelfia;
    • ekspresja antygenu CD19 na komórkach białaczkowych;
    • stosowanie uprzednio co najmniej jednej linii leczenia;
    • wystąpienie co najmniej jednego z poniższych warunków:
      • brak całkowitej remisji po leczeniu indukującym remisję, niezależnie od linii leczenia, definiowany jako:
        • odsetek komórek blastycznych w szpiku ≥5%
        • lub
        • obecność pozaszpikowych ognisk choroby,
        • lub
      • wznowa hematologiczna lub brak molekularnej remisji choroby (MRD>10-4) po wcześniejszym zastosowaniu co najmniej dwóch schematów leczenia,
      • lub
      • wznowa hematologiczna po wcześniejszym przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych,
      • lub
      • wznowa u dzieci, u których nie jest planowane wykonanie przeszczepienia allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych,
      • lub
      • wcześniejsze zakwalifikowanie do leczenia w ramach niniejszego programu lekowego i wyłączenie czasowo z leczenia ze względu na wystąpienie objawów nietolerancji, zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (przerwa w leczeniu trwająca więcej niż 7 dni, ale nie dłuższa niż 14 dni).
  3. W przypadku takiego pacjenta badania do kwalifikacji powinny zostać wykonane zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego;
    • brak cech aktywnej choroby ośrodkowego układu nerwowego (OUN) w momencie kwalifikacji do programu;
    • brak przeciwwskazań do przeszczepienia allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (w przypadku identyfikacji dawcy i uzyskania całkowitej remisji po leczeniu blinatumomabem) – nie dotyczy dzieci, u których nastąpiła wznowa i nie jest u nich planowane wykonanie przeszczepienia allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych.
  4. po okresie remisji, tj. stanu, w którym żaden w powyższych warunków nie był spełniony,
  5. lub
    • wcześniejsze zakwalifikowanie do leczenia w ramach niniejszego programu lekowego i wyłączenie czasowo z leczenia ze względu na wystąpienie objawów nietolerancji, zgodnie z zapisami aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (przerwa w leczeniu trwająca więcej niż 7 dni, ale nie dłuższa niż 14 dni).
  6. W przypadku takiego pacjenta badania do kwalifikacji powinny zostać wykonane zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego;
    • brak cech zajęcia ośrodkowego układu nerwowego (OUN);
    • brak przeciwwskazań do przeszczepienia allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (w przypadku identyfikacji dawcy i uzyskania całkowitej remisji po leczeniu blinatumomabem) – nie dotyczy chorych, u których wystąpiła wznowa i nie jest u nich planowane wykonanie przeszczepienia allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych.

Szczegółowe kryteria kwalifikacji do terapii w całkowitej remisji z mierzalną chorobą resztkową:

  1. Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego – dotyczy każdej z terapii w programie.

Kryteria kwalifikacji

  1. Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T w leczeniu chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
  2. Kwalifikacja do programu oraz weryfikacja skuteczności leczenia odbywa się w oparciu o ocenę stanu klinicznego pacjenta.
  3. Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2.1. albo 1.2.2.) dla poszczególnej terapii.

Ogólne kryteria kwalifikacji

  1. rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek prekursorowych limfocytów B;
  2. nawrót choroby lub oporność na wcześniejsze leczenie;
  3. przewidywany czas przeżycia pacjenta co najmniej 12 tygodni od momentu kwalifikacji do programu.

Kryteria szczegółowe — Tisagenlecleucel

tisagenlecleucelem

  1. wiek do 25 lat (włącznie);
  2. stan sprawności ≥50 według skali Karnofsky’ego (wiek ≥16 lat) lub Lansky’ego (wiek <16 lat);
  3. spełnienie co najmniej jednego z poniższych kryteriów:
    • drugi lub kolejny nawrót;
    • lub
    • nawrót po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu,
    • lub
    • pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ostrej białaczki limfoblastycznej,
    • lub
    • ostra białaczka limfoblastyczna z obecnym chromosomem Filadelfia, z nietolerancją lub z niepowodzeniem leczenia co najmniej dwoma inhibitorami kinazy tyrozynowej BCR-ABL (TKI) albo przeciwwskazania do terapii TKI,
    • lub
    • brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującego przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT;
  4. prawidłowa funkcja nerek (klirens kreatyniny powyżej 60 ml/min/1,73 m2 albo stężenie kreatyniny w surowicy w normie według wieku i płci);
  5. aktywność aminotransferazy alaninowej ≤5 razy powyżej górnej granicy normy dla wieku;
  6. stężenie bilirubiny <2,0 mg/dl;
  7. funkcja skurczowa lewej komory ≥28% potwierdzona przez echokardiogram lub frakcja wyrzutowa lewej komory ≥45% potwierdzona za pomocą echokardiogramu.

Pełna treść programu lekowegoDawkowanie, czas leczenia, kryteria wyłączenia i monitorowanie znajdują się w opisie całego programu.

Serwis informacyjny o treści programów lekowych. Nie stanowi porady medycznej ani kwalifikacji pacjenta — decyduje lekarz.

Obwieszczenie MZ nr 83 · stan na 01-07-2026 · 2 zmiany po publikacji