OncoKernel
← Eliglustat

B.23

Eliglustat — kryteria kwalifikacji

LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ GAUCHERA TYPU I ORAZ TYPU III (ICD-10 E 75.2)

E75.2

Zestawienie pokazuje, co program wymaga od każdego pacjenta oraz co dodaje dla substancji Eliglustat. To treść dokumentu, nie kwalifikacja pacjenta.

Kryteria ogólne — dla wszystkich w programie

Kryteria kwalifikacji

Muszą zostać spełnione łącznie kryteria ogólne (1.1.) oraz kryteria szczegółowe (1.2.1. albo 1.2.2. albo 1.2.3.) dla poszczególnych terapii.

Ogólne kryteria kwalifikacji

  1. brak lub znaczny niedobór aktywności β-glukocerebrozydazy w leukocytach lub fibroblastach skóry, potwierdzony badaniem molekularnym;
  2. objawowa postać choroby;
  3. adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii;
  4. brak przeciwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL);
  5. nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o aktualną ChPL.

Szczegółowe kryteria kwalifikacji do terapii

  1. imiglucerazą
    • rozpoznanie choroby Gauchera typu I lub III;
  2. welaglucerazą
    • rozpoznanie choroby Gauchera typu I;

Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni imiglucerazą albo welaglucerazą albo eliglustatem w ramach innego sposobu finansowania terapii, za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Do programu włączane są, bez konieczności ponownej kwalifikacji, po zweryfikowaniu ich ogólnego stanu zdrowia umożliwiającego leczenie w programie, pacjentki które zostały wyłączone wcześniej z programu w związku z ciążą lub laktacją i które w momencie wyłączenia spełniały pozostałe kryteria przedłużenia leczenia lub chorzy wyłączeni z programu w związku z czasowymi przeciwwskazaniami.

Kryteria szczegółowe — Eliglustat

eliglustatem

  1. rozpoznanie choroby Gauchera typu I;
  2. wiek ≥ 18 lat;
  3. potwierdzenie słabego (PM), średniego (IM) lub szybkiego (EM) metabolizmu z udziałem izoenzymu CYP2D6.

Pełna treść programu lekowegoDawkowanie, czas leczenia, kryteria wyłączenia i monitorowanie znajdują się w opisie całego programu.

Serwis informacyjny o treści programów lekowych. Nie stanowi porady medycznej ani kwalifikacji pacjenta — decyduje lekarz.

Obwieszczenie MZ nr 83 · stan na 01-07-2026 · 2 zmiany po publikacji